ご利用について
このPDQがん情報要約では、小児急性骨髄性白血病とその他の骨髄性悪性疾患の治療に関する最新の情報を記載しています。患者さんとそのご家族および介護者に情報を提供し、支援することを目的としています。医療に関する決定を行うための正式なガイドラインや推奨を示すものではありません。
PDQがん情報要約は、編集委員会が作成し、最新の情報に基づいて更新しています。編集委員会はがんの治療やがんに関する他の専門知識を有する専門家によって構成されています。要約は定期的に見直され、新しい情報があれば更新されます。各要約の日付（"原文更新日"）は、直近の更新日を表しています。患者さん向けの本要約に記載された情報は、専門家向けバージョンより抜粋したものです。専門家向けバージョンは、PDQ Pediatric Treatment Editorial Boardが定期的に見直しを行い、必要に応じて更新しています。
CONTENTS
- 小児急性骨髄性白血病とその他の骨髄性悪性疾患についての一般的な情報
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小児急性骨髄性白血病（AML）は、がんの一種で、骨髄において異常な血液細胞が過剰に作られるようになる疾患です。
小児急性骨髄性白血病（AML）は、血液と骨髄のがんの一種です。AMLは、急性骨髄芽球性白血病、急性非リンパ性白血病とも呼ばれます。急性のがんは通常、治療を行わないと急速に悪化します。慢性のがんは通常はゆっくりと悪化します。
骨の解剖図。骨は、緻密骨、海面骨、骨髄で構成されています。緻密骨は、骨の外層を形成しています。海面骨は、ほとんどが骨の末端にみられ、赤色骨髄を含んでいます。骨髄は、ほとんどの骨の中心に存在し、多くの血管が走っています。骨髄には、赤色骨髄と黄色骨髄の2種類があります。赤色骨髄には、白血球、赤血球、血小板になる能力を持つ血液幹細胞が含まれています。黄色骨髄は、大部分が脂肪でできています。 本要約は小児急性骨髄性白血病（AML）、一過性骨髄異常増殖症、小児急性前骨髄球性白血病、若年性骨髄単球性白血病、小児慢性骨髄性白血病、小児骨髄異形成症候群の治療法について書かれたものです。小児急性リンパ芽球性白血病の治療の詳しい情報については、小児急性リンパ芽球性白血病の治療をご覧ください。
白血病を始めとする血液と骨髄の疾患では、赤血球、白血球、および血小板に異常が発生します。
健康な小児の骨髄では、いずれは成熟した血液細胞になる血液幹細胞（未熟な細胞）が作られます。この血液幹細胞はまず骨髄系幹細胞かリンパ系幹細胞に成長します。リンパ系幹細胞は白血球の一種になります。
骨髄系幹細胞は以下の3種類の成熟血液細胞のいずれかになります：
血液細胞の成長。血液幹細胞はいくつかの段階を経て赤血球、血小板、または白血球になります。 AMLでは通常、骨髄系幹細胞が骨髄芽球（骨髄系の芽球）と呼ばれる未熟な白血球になります。AMLの骨髄芽球は、白血病細胞とも呼ばれ、異常であるために正常な白血球には成長できません。白血病細胞が血液中や骨髄中に蓄積すると、正常な白血球や赤血球、血小板のためのスペースが少なくなります。このような状態になると、感染や貧血を起こしたり、出血が起きやすくなったりします。
白血病細胞はさらに、中枢神経系（脳と脊髄）、皮膚、歯ぐきなどの血液以外の部位に拡がっていく可能性もあります。ときには、白血病細胞が骨髄性肉腫と呼ばれる固形腫瘍を形成することもあります。骨髄性肉腫は顆粒球肉腫または緑色腫とも呼ばれます。
他の骨髄性疾患によって血液と骨髄に障害が生じる場合もあります。
一過性骨髄異常増殖症（TAM）
TAMはダウン症候群の新生児に発生することのある骨髄の疾患です。TAMは通常、生後3ヵ月以内に自然に消失します。しかし、TAMの乳児は3歳までにAMLを発症する可能性が高くなります。TAMは一過性骨髄増殖性疾患または一過性白血病とも呼ばれます。
急性前骨髄球性白血病（APL）
APLはAMLの亜型です。APLでは、15番染色体上の一部の遺伝子が17番染色体上の遺伝子と入れ替わり、PML-RARAと呼ばれる異常な遺伝子が形成されています。PML-RARA遺伝子は前骨髄球（白血球の一種）の成熟を抑止するメッセージを出します。前骨髄球（白血病細胞）は血液中や骨髄中に蓄積することがあり、それによって正常な白血球や赤血球、血小板のためのスペースが少なくなる場合があります。重度の出血や血栓による問題が生じることもあります。重大な健康問題であり、できる限り速やかに治療を行う必要があります。
若年性骨髄単球性白血病（JMML）
JMMLは、2歳前後の小児に多くみられるまれな小児がんで、男児により多く発生します。JMMLでは、過剰な数の骨髄系血液幹細胞が骨髄球と単球（いずれも白血球の一種）になります。これらの骨髄系血液幹細胞の一部は成熟した白血球に成長しません。こうした未熟な細胞は芽球と呼ばれ、正常には機能できません。やがて骨髄球、単球、芽球によって、健康な白血球、赤血球、血小板が骨髄から締め出されるようになります。このような状態に陥ると、感染症や貧血が起きたり、出血が起こりやすくなったりします。
慢性骨髄性白血病（CML）
CMLは多くの場合、早期の骨髄系血液細胞で特定の遺伝子に変化が生じた場合に発生します。具体的には、9番染色体上のABL遺伝子を含む部分と、BCR遺伝子を有する22番染色体上の一部とが入れ替わるという変化です。これにより非常に短い22番染色体（フィラデルフィア染色体）と非常に長い9番染色体が形成されます。その結果、22番染色体にBCR-ABL遺伝子という異常な遺伝子が作られます。このBCR-ABL遺伝子があると、細胞でチロシンキナーゼという蛋白が過剰に生産されます。このチロシンキナーゼが原因となり、骨髄で異常な白血球（白血病細胞）が過剰に作られるようになります。白血病細胞が血液中や骨髄中に蓄積すると、正常な白血球や赤血球、血小板のためのスペースが少なくなります。このような状態になると、感染や貧血を起こしたり、出血が起きやすくなったりします。CMLは小児ではまれな疾患です。
フィラデルフィア染色体。9番染色体の断片と22番染色体の断片が互いに入れ替わります。9番染色体の断片が22番染色体上に結合した部分には、BCR-ABL遺伝子が形成されます。このような変化を起こした22番染色体はフィラデルフィア染色体と呼ばれます。 骨髄異形成症候群（MDS）
MDSは小児よりも成人に多くみられます。MDSでは、骨髄で作られる赤血球、白血球、血小板の量が非常に少なくなります。これらの血液細胞が成熟できず血液中に送り出されない場合もあります。MDSは侵される血液細胞の種類に応じていくつかの型に分けられます。
MDSの治療法は、赤血球、白血球、血小板の数がどれだけ少ないかに応じて異なります。MDSは時間とともにAMLになる場合があります。
特定の化学療法や放射線療法の後にAMLまたはMDSが発生することがあります。
特定の化学療法薬によるがん治療や放射線療法が、治療関連AML（t-AML）または治療関連MDS（t-MDS）を引き起こすことがあります。このような治療関連骨髄疾患のリスクは、使用した化学療法薬の総用量と放射線の線量および治療領域により左右されます。一部にはt-AMLやt-MDSの遺伝性リスクがある患者さんもおられます。これらの治療関連疾患は、治療から7年以内に発生するのがほとんどですが、小児ではまれです。
小児急性骨髄性白血病とその他の骨髄性悪性疾患のリスク因子は類似しています。
疾患が発生する危険性を増大させるものは全てリスク因子と呼ばれます。リスク因子を持っていれば必ずがんになるというわけではありませんし、リスク因子を持っていなければがんにならないというわけでもありません。お子さんのリスクについて不安がある場合は、担当の医師にご相談ください。これらの因子や他の因子が、小児AML、APL、JMML、CML、MDSのリスクを高めることがあります：
小児急性骨髄性白血病とその他の骨髄性悪性疾患の徴候や症状には、発熱や疲労感のほか、出血しやすくなる、あざができやすくなるといったものがあります。
これらに加え、別の徴候や症状が小児AML、APL、JMML、CML、MDSにより引き起こされることがありますが、その他の病態によって生じることもあります。お子さんに以下の症状が1つでも認められた場合は、医師の診察を受けてください：
TAMの徴候や症状には以下のようなものがあります：
小児急性骨髄性白血病やその他の骨髄性悪性疾患の診断と転移の検査には、血液と骨髄を調べる検査法が用いられます。
以下のような検査法や手技が用いられます：
特定の要因が予後（回復の見込み）や治療法の選択肢に影響を及ぼします。
小児急性骨髄性白血病（AML）の予後と治療の選択を左右する因子には、以下のものがあります：
小児急性前骨髄球性白血病（APL）の予後と治療の選択を左右する因子には、以下のものがあります：
若年性骨髄単球性白血病（JMML）の予後と治療の選択を左右する因子には、以下のものがあります：
小児慢性骨髄性白血病（CML）の予後と治療の選択を左右する因子には、以下のものがあります：
骨髄異形成症候群（MDS）の予後と治療の選択を左右する因子には、以下のものがあります：
- 小児急性骨髄性白血病とその他の骨髄性悪性疾患の病期
- 治療選択肢の概要
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急性骨髄性白血病とその他の骨髄性悪性疾患の小児には、様々な治療法が存在します。
急性骨髄性白血病（AML）、一過性骨髄異常増殖症（TAM）、急性前骨髄球性白血病（APL）、若年性骨髄単球性白血病（JMML）、慢性骨髄性白血病（CML）、骨髄異形成症候群（MDS）の小児には様々な治療法が存在します。その中には標準治療（現在使用されている治療法）もあれば、臨床試験において検証中のものもあります。治療法の臨床試験とは、既存の治療法を改良したり、がんの患者さんのための新しい治療法について情報を集めたりすることを目的とした調査研究です。複数の臨床試験で現在の標準治療より新しい治療法のほうが良好であることが明らかになった場合は、その新しい治療法が標準治療となります。
AMLなどの骨髄性疾患は小児にはまれな疾患ですので、臨床試験への参加を検討すべきです。臨床試験の中にはまだ治療を始めていない患者さんのみを対象としているものもあります。
治療計画は、小児白血病などの血液疾患の治療に精通した医療提供者で構成されるチームによって立てられるべきです。
この疾患の治療は、小児腫瘍医（小児がんの治療を専門とする医師）が統括します。小児腫瘍医は、小児白血病の治療に精通し、特定の医療分野を専門とする他の医療提供者と協力しながら治療に取り組んでいきます。具体的には以下のような専門家が挙げられます：
通常、小児AMLとその他の骨髄性悪性疾患の治療には2つの段階があります。
小児AMLの治療は以下の段階に分けられます：
寛解導入療法の段階では、中枢神経系（CNS）予防と呼ばれる治療が実施されることがあります。標準用量の化学療法では、CNS（脳と脊髄）に存在する白血病細胞には効果が及ばない可能性があるため、白血病細胞はCNSを「聖域」（隠れ場所）にすることができます。髄腔内化学療法は、CNSに隠れた白血病細胞にも効果が及びます。髄腔内化学療法を実施することで、CNSに隠れた白血病細胞を死滅させ、白血病が再発する可能性を減らします。
小児APLの治療には維持療法と呼ばれる第3の段階があります。維持療法の目的は、残存している白血病細胞を死滅させて再増殖を防止し、再発を予防することです。多くの場合、このがん治療では、寛解導入療法や地固め/強化療法よりも少ない用量で薬剤が投与されます。
小児AMLとその他の骨髄性悪性疾患には、7種類の標準治療が用いられています。
化学療法
化学療法は、薬を用いてがん細胞を殺傷したりその細胞分裂を妨害したりすることによって、がんの増殖を阻止する治療法です。化学療法が経口投与や静脈内または筋肉内への注射によって行われる場合、投与された薬は血流に入って全身のがん細胞に到達します（全身化学療法）。脳脊髄液内（髄腔内化学療法）、臓器内、あるいは腹部などの体腔内に薬を直接注入する化学療法では、注入した領域にあるがん細胞に薬が集中的に作用します（局所化学療法）。併用化学療法は複数の化学療法薬を使用する治療法です。
化学療法の実施方法は、治療対象となるがんの種類に応じて異なります。AMLでは、経口投与や静脈内投与で、または脳脊髄液に注入することで化学療法を行います。
AMLでは、白血病細胞が脳や脊髄に転移することがあります。AMLに対する化学療法として経口または静脈内投与される薬は、血液脳関門を通過できず、脳と脊髄の周囲を満たしている液体の中に入り込むことができません。そこで、脳と脊髄に拡がっている可能性のある白血病細胞を死滅させるために、液体で満たされたこの空間内に化学療法薬が直接注入されます（髄腔内化学療法）。
髄腔内化学療法。脳脊髄液（CSF、青色で示されている）で満たされた空洞である脊髄腔の中に抗がん剤が注入されます。2種類の方法があります。1つめはこの図の上の方に示されているもので、オンマイヤーレザバー（手術によって頭皮の下に設置されるドーム状の容器で、細い管を通して脳内へと薬剤を投与することができる）に薬剤を注入するという方法です。もう1つは図の下の方に示されているもので、腰の小さな領域に麻酔を施してから、脊柱の下部より直接CSF内に薬剤を注入するという方法です。 詳しい情報については、急性骨髄性白血病に対する使用が承認されている薬剤（英語）をご覧ください。
幹細胞移植
化学療法はがん細胞やそれ以外の異常な血液細胞を殺傷するために施行されます。このがん治療は造血細胞などの健康な細胞も破壊します。幹細胞移植は造血細胞を置き換える治療法です。患者さん自身またはドナーから採取した血液または骨髄液から幹細胞（成熟前の血液細胞）を取り出して、凍結保存しておきます。そして化学療法の終了後に、保存していた幹細胞を解凍して、これを点滴によって患者さんの体内に戻します。こうして再注入された幹細胞が血液細胞に成長することにより、血液の機能が回復していきます。
幹細胞移植。（ステップ1）：ドナーの腕の静脈から血液を採取します。患者さん自身がドナーになる場合も、他人がその役割を果たす場合もあります。血液は幹細胞を採取する装置内を流れます。その後、血液は反対側の腕の静脈からドナーの体内に戻されます。（ステップ2）：患者さんは造血細胞を殺傷する化学療法を受けています。放射線療法が実施される場合もあります（図には示されていません）。（ステップ3）：患者さんは胸部の血管に留置されたカテーテルから幹細胞の注入を受けています。 標的療法
標的療法は、特定のがん細胞だけを認識し攻撃する性質をもった薬物やその他の物質を用いる治療法です。標的療法では一般に、化学療法や放射線療法に比べて、正常な細胞に及ぼす害が少なくなります。標的療法には以下の種類があります：
詳しい情報については、白血病に対する使用が承認されている薬剤（英語）をご覧ください。
その他の薬物療法
特定の染色体変異によって発生した骨髄異形成症候群の患者さんでは、輸血の必要性を少なくするため、レナリドミドが使用されることもあります。
三酸化二ヒ素とトレチノインは、特定の種類の白血病細胞を死滅させる作用や、白血病細胞の分裂を阻害する作用、あるいは白血病細胞から白血球への成熟を助ける作用がある薬物です。これらの薬物は、急性前骨髄球性白血病の治療に用いられます。
詳しい情報については、急性骨髄性白血病に対する使用が承認されている薬剤（英語）をご覧ください。
注意深い経過観察
注意深い経過観察とは、徴候や症状の出現や変化がみられるまで、治療を一切行わずに患者さんの状態を注意深く監視していくことです。この処置は一過性骨髄異常増殖症（TAM）の治療で用いられることがあります。
支持療法
支持療法とは、疾患や治療が原因で生じた問題を軽減するために行われる治療です。白血病の患者さん全員に支持療法が行われます。支持療法には以下のようなものがあります：
この他にも新しい治療法が臨床試験で検証されています。
本項では、臨床試験で研究されている治療について説明しています。現在研究中の新しい治療法の全てが紹介されているわけではありません。臨床試験に関する情報は、NCIのウェブサイトから入手することができます。
小児急性骨髄性白血病とその他の骨髄性悪性疾患の治療は副作用を引き起こすことがあります。
がんの治療中に発生する副作用に関する詳しい情報については、副作用（英語）のページをご覧ください。
定期的な経過観察検査が非常に重要です。がんの治療の副作用のうち、治療後に始まり、何ヵ月または何年も続くものは、晩期合併症（晩期障害）と呼ばれます。がん治療の晩期合併症（晩期障害）には以下のようなものがあります：
晩期合併症（晩期障害）には治療や制御することが可能なものもあります。AMLやその他の血液疾患の治療を受ける小児のご両親は、がん治療によってお子さんに生じうる晩期合併症（晩期障害）について担当の医師とよく相談することが重要です。（詳しい情報については、PDQの小児がん治療の晩期合併症（晩期障害）に関する要約をご覧ください。）
患者さんは臨床試験への参加を検討してもよいでしょう。
患者さんによっては、臨床試験に参加することが治療に関する最良の選択肢となる場合もあります。臨床試験はがんの研究プロセスの一部を構成するものです。臨床試験は、新しいがんの治療法が安全かつ有効であるかどうか、あるいは標準治療よりも優れているかどうかを確かめることを目的に実施されます。
今日のがんの標準治療の多くは以前に行われた臨床試験に基づくものです。臨床試験に参加する患者さんは、標準治療を受けることになる場合もあれば、新しい治療法を初めて受けることになる場合もあります。
患者さんが臨床試験に参加することは、将来のがんの治療法を改善することにもつながります。たとえ臨床試験が効果的な新しい治療法の発見につながらなくても、重要な問題に対する解答が得られる場合も多く、研究を前進させることにつながるのです。
患者さんはがん治療の開始前や開始後にでも臨床試験に参加することができます。
ただし一部には、まだ治療を受けたことのない患者さんだけを対象とする臨床試験もあります。一方、別の治療では状態が改善されなかった患者さんに向けた治療法を検証する試験もあります。がんの再発を阻止したり、がん治療の副作用を軽減したりするための新しい方法を検証する臨床試験もあります。
臨床試験は米国各地で行われています。NCIが支援する臨床試験に関する情報は、NCIの臨床試験検索ウェブページで探すことができます（なお、このサイトは日本語検索に対応しておりません。）。他の組織によって支援されている臨床試験は、ClinicalTrials.govウェブサイトで探すことができます。
- 小児急性骨髄性白血病の治療
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以下の治療法に関する情報については、治療選択肢の概要のセクションをご覧ください。
新たに診断された小児急性骨髄性白血病（AML）に対する寛解導入期の治療法には、以下のようなものがあります：
寛解期（地固め/強化療法の段階）の小児AMLの治療法はAMLの亜型によって異なりますが、以下のようなものがあります：
難治性の小児AMLの治療法には以下のようなものがあります：
再発した小児AMLの治療法には以下のようなものがあります：
- 一過性骨髄異常増殖症の治療法、またはダウン症候群の小児におけるAMLの治療法
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以下の治療法に関する情報については、治療選択肢の概要のセクションをご覧ください。
一過性骨髄異常増殖症（TAM）は通常は自然に消失します。新たに診断されたTAMが自然に消失しない場合や他の健康問題を引き起こしている場合の治療法には以下のようなものがあります：
ダウン症候群を患っている4歳未満の小児の新たに診断された急性骨髄性白血病（AML）の治療法には以下のようなものがあります：
4歳以上のダウン症候群の小児における新たに診断されたAMLには、ダウン症候群でない小児と同じ治療が行われることがあります。
- 小児急性前骨髄球性白血病の治療
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以下の治療法に関する情報については、治療選択肢の概要のセクションをご覧ください。
新たに診断された小児急性前骨髄球性白血病（APL）の治療法には以下のようなものがあります：
寛解期（地固め/強化療法の段階）の小児APLの治療法には以下のようなものがあります：
寛解期（維持療法）の小児APLの治療法には以下のようなものがあります：
再発した小児APLの治療法には以下のようなものがあります：
- 若年性骨髄単球性白血病の治療
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以下の治療法に関する情報については、治療選択肢の概要のセクションをご覧ください。
新たに診断された若年性骨髄単球性白血病（JMML）の治療法には以下のようなものがあります：
- 小児慢性骨髄性白血病の治療
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以下の治療法に関する情報については、治療選択肢の概要のセクションをご覧ください。
- 小児骨髄異形成症候群の治療
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以下の治療法に関する情報については、治療選択肢の概要のセクションをご覧ください。
- 小児急性骨髄性白血病とその他の骨髄性悪性疾患についてさらに学ぶために
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米国国立がん研究所が提供している小児急性骨髄性白血病とその他の骨髄性悪性疾患に関する詳しい情報については、以下をご覧ください：
小児がんに関する情報と一般的ながんに関するその他の資源については、以下をご覧ください：
- 本PDQ要約について
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PDQについて
PDQ（Physician Data Query：医師データ照会）は、米国国立がん研究所が提供する総括的ながん情報データベースです。PDQデータベースには、がんの予防や発見、遺伝学的情報、治療、支持療法、補完代替医療に関する最新かつ公表済みの情報を要約して収載しています。ほとんどの要約について、2つのバージョンが利用可能です。専門家向けの要約には、詳細な情報が専門用語で記載されています。患者さん向けの要約は、理解しやすい平易な表現を用いて書かれています。いずれの場合も、がんに関する正確かつ最新の情報を提供しています。また、ほとんどの要約はスペイン語版も利用可能です。
PDQはNCIが提供する1つのサービスです。NCIは、米国国立衛生研究所（National Institutes of Health：NIH）の一部であり、NIHは連邦政府における生物医学研究の中心機関です。PDQ要約は独立した医学文献のレビューに基づいて作成されたものであり、NCIまたはNIHの方針声明ではありません。
本要約の目的
このPDQがん情報要約では、小児急性骨髄性白血病とその他の骨髄性悪性疾患の治療に関する最新の情報を記載しています。患者さんとそのご家族および介護者に情報を提供し、支援することを目的としています。医療に関する決定を行うための正式なガイドラインや推奨を示すものではありません。
査読者および更新情報
PDQがん情報要約は、編集委員会が作成し、最新の情報に基づいて更新しています。編集委員会はがんの治療やがんに関する他の専門知識を有する専門家によって構成されています。要約は定期的に見直され、新しい情報があれば更新されます。各要約の日付（"原文更新日"）は、直近の更新日を表しています。
患者さん向けの本要約に記載された情報は、専門家向けバージョンより抜粋したものです。専門家向けバージョンは、PDQ Pediatric Treatment Editorial Boardが定期的に見直しを行い、必要に応じて更新しています。
臨床試験に関する情報
臨床試験とは、例えば、ある治療法が他の治療法より優れているかどうかなど、科学的疑問への答えを得るために実施される研究のことです。臨床試験は、過去の研究結果やこれまでに実験室で得られた情報に基づき実施されます。各試験では、がんの患者さんを助けるための新しくかつより良い方法を見つけ出すために、具体的な科学的疑問に答えを出していきます。治療臨床試験では、新しい治療法の影響やその効き目に関する情報を収集します。新しい治療法がすでに使用されている治療法よりも優れていることが臨床試験で示された場合、その新しい治療法が「標準」となる可能性があります。患者さんは臨床試験への参加を検討してもよいでしょう。臨床試験の中にはまだ治療を始めていない患者さんのみを対象としているものもあります。
NCIのウェブサイトで臨床試験を検索することができます。より詳細な情報については、NCIのコンタクトセンターであるCancer Information Service（CIS）（+1-800-4-CANCER [+1-800-422-6237]）にお問い合わせください。
本要約の使用許可について
PDQは登録商標です。PDQ文書の内容は本文として自由に使用することができますが、要約全体を示し、かつ定期的に更新を行わなければ、NCIのPDQがん情報要約としては認められません。しかしながら、“NCI's PDQ cancer information summary about breast cancer prevention states the risks in the following way:【ここに本要約からの抜粋を記載する】.”のような一文を書くことは許可されます。
本PDQ要約を引用する最善の方法は以下の通りです：
PDQ® Pediatric Treatment Editorial Board.PDQ Childhood Acute Myeloid Leukemia/Other Myeloid Malignancies Treatment.Bethesda, MD: National Cancer Institute.Updated <MM/DD/YYYY>.Available at: https://www.cancer.gov/types/leukemia/patient/child-aml-treatment-pdq.Accessed <MM/DD/YYYY>.[PMID: 26389303]
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お問い合わせ
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