がん情報サイト | がん情報各論：[患者さん向け]急性骨髄性白血病の治療（PDQ®）

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このPDQがん情報要約では、成人急性骨髄性白血病の治療に関する最新の情報を記載しています。患者さんとそのご家族および介護者に情報を提供し、支援することを目的としています。医療に関する決定を行うための正式なガイドラインや推奨を示すものではありません。

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急性骨髄性白血病についての一般的な情報

成人急性骨髄性白血病（AML）は、がんの一種で、骨髄において異常な血液細胞が大量に作られるようになる疾患です。

AMLは血液と骨髄のがんの一種です。成人では最もよくみられる種類の急性白血病です。この種のがんは通常、治療されないと急速に悪化します。AMLはまた、急性骨髄芽球性白血病や急性非リンパ性白血病などとも呼ばれます。

骨の解剖図：この図は海面骨、赤色骨髄、黄色骨髄を示している。骨の断面図は、緻密骨と骨髄中の血管を示している。また、赤血球、白血球、血小板、および造血幹細胞も示している。 — 骨の解剖図。骨は緻密骨、海面骨、骨髄で構成されています。緻密骨は、骨の外層を構成している部分です。海面骨は、そのほとんどが骨の末端にみられる部分で、赤色骨髄を含んでいます。骨髄は、大半の骨の中心部にあって、内部には多くの血管が走っています。骨髄には赤色骨髄と黄色骨髄の2種類があります。赤色骨髄には、白血球、赤血球、血小板になることができる造血幹細胞が含まれています。黄色骨髄は、大部分が脂肪でできています。

白血病は赤血球、白血球、血小板に影響を与える可能性があります。

正常な状態の骨髄では、造血幹細胞（未熟な細胞）が作られていて、それらが時間とともに成熟して血液細胞（血球）に成長します。造血幹細胞は、骨髄系またはリンパ系の細胞に成熟します。AMLは、骨髄系の造血幹細胞の成長に問題が生じることで発生します。

骨髄系幹細胞は骨髄でいくつかの成長段階を経て、最終的には以下の細胞に成熟します：

血液細胞の成長：この図は、造血幹細胞が段階を経て赤血球、血小板、または白血球に成長していく様子を示している。この図は、骨髄系幹細胞が赤血球、血小板、骨髄芽球に成長し、さらに骨髄芽球が白血球に成長していく様子を示している。この図はまた、リンパ系幹細胞がリンパ芽球に成長し、さらに数種類の白血球のいずれかに成長していく様子も示している。 — 血液細胞の成長。造血幹細胞はいくつかの段階を経て赤血球、血小板、または白血球になります。

AMLでは、骨髄芽球と呼ばれる未熟な白血球の数が増加します。AMLの骨髄芽球は異常であるため、正常な白血球にはなれません。白血病細胞とも呼ばれるそれらの細胞の数が血液や骨髄の中で増加することによって、正常な血小板、赤血球、その他の白血球のためのスペースが少なくなってしまいます。このことにより、出血が起きやすくなったり、貧血や感染症が生じたりします。

白血病細胞はさらに、中枢神経系（脳と脊髄）、皮膚、歯ぐきなど、血液以外の部位に拡がる可能性もあります。ときには、白血病細胞が骨髄性肉腫と呼ばれる固形腫瘍を形成することもあります。骨髄性肉腫は髄外骨髄系腫瘍、顆粒球肉腫、緑色腫とも呼ばれます。

AMLには複数の亜型があります。

AMLの亜型の大半は、診断時点でのがん細胞の成熟の程度と正常な細胞との違いの程度に基づいて分類されたものです。

急性前骨髄球性白血病（APL）は、AMLの亜型の1つです。この白血病は、15番染色体上の遺伝子が17番染色体上の一部の遺伝子と入れ替わり、PML::RARAと呼ばれる異常な遺伝子が形成されることで発生します。PML::RARA遺伝子は前骨髄球（白血球の一種）の成熟を抑止するメッセージを出します。重度の出血や血栓を伴う問題が起こることもあります。これは深刻な健康問題で、できる限り速やかに治療を行う必要があります。APLは通常、中年の成人に発生します。

AMLのリスクを高める要因として、喫煙、過去の化学療法、放射線への曝露があります。

AMLは、造血幹細胞の挙動、特に成長して新しい細胞に分裂する過程での挙動が変化することによって発生します。リスク因子とは、疾患が発生する可能性を増大させるあらゆる要因のことです。喫煙など、AMLの一部のリスク因子は変えることができます。しかし、遺伝子構成や加齢、病歴など、変えることのできないリスク因子もあります。

AMLには様々なリスク因子がありますが、その多くはがんの直接の原因にはなりません。むしろ、細胞内のDNAにAMLの発生につながる損傷をもたらすことがあります。がんの発生の詳細については、がんとは何か（英語）をご覧ください。

このようなリスク因子があると必ずAMLを発症というわけではありません。リスク因子のある人の多くはAMLを発症せず、またリスク因子が認められないのにAMLを発症する人もいます。

AMLのリスク因子としては以下のものが考えられます：

ご自分にリスクがあるかもしれないと思われる場合は、担当の医師に相談してください。

AMLの徴候や症状としては、発熱や疲労感のほか、あざや出血が生じやすくなるなどがあります。

AMLの初期の徴候や症状は、インフルエンザなどの一般的な疾患によるものと類似することがあります。以下の症状がみられる場合は、医師の診察を受けてください：

比較的まれな徴候や症状が、中枢神経系または精巣に生じた白血病細胞の集まりや、緑色腫と呼ばれる骨髄系細胞の腫瘍によって引き起こされることもあります。

急性白血病の症状は多くの場合、診断の4～6週間前から発生しています。

急性骨髄性白血病（AML）の診断には、血液と骨髄を調べる検査法が用いられます。

医師は病歴および家族歴の聴取と身体診察に加えて、以下の検査や手技を行うことがあります：

血算（全血球算定）は、血液を採取して以下の項目について調べる臨床検査です：
- 赤血球、白血球、血小板の数
- 赤血球中のヘモグロビン（酸素を運搬する血液中の蛋白）の量
- ヘマトクリット（血液中の赤血球が占める割合）
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血算（全血球算定）。静脈内に針を挿入して注射器の中に血液を吸い込むことによって、血液を採取します。採取された血液は検査室に送られ、そこで赤血球と白血球と血小板の数が調べられます。血算は数多くの病態の検査、診断、モニタリングに用いられています。
末梢血塗抹検査は、血液のサンプルを観察して、芽球細胞の有無、白血球の数と種類、血小板の数、血液細胞の形状の変化などを調べる臨床検査です。
フローサイトメトリーは、サンプル中の細胞の数、サンプル中の生きている細胞の割合、細胞の特徴（大きさ、形状、細胞表面の腫瘍マーカーや腫瘍以外のマーカーの有無など）を計測する臨床検査です。患者さんの血液、骨髄、または他の組織のサンプルから得られた細胞を蛍光色素で染色し、液体に入れて流し、細胞を1つずつライトの前に通過させます。検査結果は、蛍光色素で染色された細胞が光線にどう反応するかに基づいて判定されます。この検査は白血病やリンパ腫など特定の種類のがんの診断と管理に用いられます。
骨髄穿刺と骨髄生検は、寛骨（腰骨）または胸骨に中空の針を刺して、骨髄、血液、骨の小片などを採取する手技です。採取された骨髄、血液、骨は病理医が顕微鏡で観察して、がんの徴候がないか調べます。
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骨髄穿刺と骨髄生検。皮膚の小さな領域に麻酔を施してから、長い中空の針を患者さんの皮膚と寛骨（腰骨）を通して骨髄に挿入します。顕微鏡での検査用に骨髄のサンプルと骨の小片を採取します。
腫瘍生検は、針を使用してしこりから細胞や組織を採取する手技です。白血病細胞が骨髄性肉腫（緑色腫とも呼ばれます）という固形腫瘍を形成している可能性が疑われる場合に行われることがあります。
染色体検査：血液または骨髄のサンプルに含まれる細胞の染色体を観察して、その数を計測するとともに、染色体に破損、欠失、再構成、過剰などの変化がないか調べる臨床検査です。特定の染色体に認められる変化は、がんの徴候である可能性があります。染色体検査は、がんの診断、治療計画、治療効果の判定に用いられます。ほかにも、染色体に特定の変化がないかを調べるために、蛍光in situハイブリダイゼーション（FISH）などの検査も行われることがあります。
分子生物学的検査は、血液や骨髄のサンプルに特定の遺伝子、蛋白、その他の分子が含まれていないか調べる臨床検査です。分子生物学的検査では、AMLの原因になったり発生の可能性を高めたりする遺伝子や染色体の変化がないかも調べます。さらに、治療計画を立てたり、治療がどのくらい効いているかを調べたり、予後を判定したりするためにも用いられます。
免疫表現型検査は、抗体を使用して、細胞の表面にある抗原やマーカーの種類に基づいてがん細胞を特定する臨床検査です。この検査は特定の種類の白血病の診断に用いられます。例えば、組織サンプルに特定の変化がみられないか調べるために、化学物質（色素）を用いる細胞化学検査でサンプル中の細胞を調べることがあります。化学物質を添加すると、白血病細胞の種類によって、色が変化したり変化しなかったりします。
逆転写ポリメラーゼ連鎖反応（RT-PCR）検査は、特定の遺伝子から作られるmRNAという遺伝物質の量を測定する臨床検査です。逆転写酵素を使用して特定のRNA断片を対応するDNA断片に変換して、DNAポリメラーゼという別の酵素による増幅（大量複製）を可能にします。増幅されたDNAコピーを解析することで、ある遺伝子から特定のmRNAが作られているかどうかを知ることができます。RT-PCR検査により、がん細胞の存在を示唆している可能性がある特定の遺伝子の活性化について調べることができます。この検査は遺伝子や染色体に特定の変化が生じているかどうかを調べる目的でも行われ、がんの診断に役立つことがあります。この検査は、急性前骨髄球性白血病（APL）を含む特定の種類のAMLの診断に用いられます。

AMLの診断がついた後には、他の部位へのがんの拡がりの有無を明らかにするために、さらに検査が行われます。

血液・骨髄以外の部位への白血病の拡がりの有無を調べるには、以下のような検査法や手技が用いられます：

腰椎穿刺は、脊柱から髄液を採取する際に用いられる手技です。脊椎内の2本の骨の間から脊柱内に針を刺し、髄液が流れている脊髄周囲の空間まで到達させて、髄液のサンプルを採取します。髄液のサンプルは顕微鏡で観察して、白血病細胞が脳や脊髄に拡がった徴候がないか調べます。この手技は脊椎穿刺とも呼ばれることがあります。
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腰椎穿刺。患者さんに背中を曲げた姿勢で台の上に横たわってもらいます。腰の小さな領域に麻酔を施してから、腰椎穿刺針（細長い針）を脊柱の下部に挿入して、髄液（青色で示されている）を採取します。採取した液体を検査のために検査室に送ることもあります。
CTスキャンは、X線装置に接続したコンピュータを用いて、様々な角度から見た腹部などの精細な連続画像を作成する検査法です。臓器や組織をより鮮明に映し出すために、造影剤を静脈内に注射したり、患者さんに飲んでもらったりする場合もあります。

セカンドオピニオンを求める人もいます。

AMLの診断を確定して治療計画を立てるにあたって、患者さんはセカンドオピニオンを求めることができます。セカンドオピニオンを求めるときは、最初の担当医に医学的検査の結果と報告書を提供してもらい、それらを別の医師に見せる必要があります。2人目の医師は、病理報告書、スライド、検査画像を確認します。そして、最初の医師の見解に同意するか、治療アプローチの変更や別のアプローチを提案したり、患者さんのがんについて新たな情報を提供したりします。

医師を選んでセカンドオピニオンを受けるプロセスの詳細については、がん治療の医療機関を探す（英語）をご覧ください。セカンドオピニオンを提供できる医師や病院の情報については、NCIのCancer Information Serviceまで、チャット、電子メール、電話（英語とスペイン語に対応）でお問い合わせください。受診時に聞いておくとよい質問については、がんについて主治医に尋ねるべき質問（英語）をご覧ください。

特定の要因が予後（回復の見込み）や治療選択肢に影響を及ぼします。

AMLの予後と治療の選択を左右する要因には多くのものがあります：

AMLは直ちに治療を行うことが重要です。

急性骨髄性白血病の病期

急性骨髄性白血病（AML）には、標準的な病期分類システムがありません。

がんの拡がりの程度は通常は病期で表現されます。AMLの治療法は病期の代わりに、以下の要素に基づいて決められます：

初発の（新たに診断された）AML

初発のAMLとは、新たに診断されたAMLのことです。発熱、出血、痛みなどの徴候や症状の緩和を目的とするものを除き、まだ治療が行われていない状態で、さらに以下の条件を満たしている場合です：

寛解期のAML

寛解期のAMLとは、すでに治療が行われていて、さらに以下の条件を満たしている場合のことです：

難治性または再発AML

新たにAMLと診断された人の中には、化学療法による治療後も寛解に至らない人もいます。このような状況を難治性といいます。これに対し、再発AMLとは、寛解後に再発した場合のことです。AMLの再発は血液または骨髄に起こることがあります。

詳しい情報については、がんの再発：がんが再び発生した場合（英語）をご覧ください。対処や医療チームとの話し合いに役立つ情報ががんが再発したとき（英語）という冊子に記載されています。

治療選択肢の概要

急性骨髄性白血病（AML）に対する治療法には様々なものがあります。

AMLの患者さんは様々な治療を受けることができます。患者さんとがん治療チームが協力して治療計画を決定しますが、その計画には複数の治療法が含まれる場合もあります。がんの病期、全体的な健康状態、患者さんの既往など、多くの要因が考慮されます。治療計画では、がんについての情報、治療の目標、治療選択肢、起こりうる副作用、予想される治療期間などが検討対象に含まれます。 

治療に先立ってがん治療チームとその後の見通しについて話し合うことが役立ちます。患者さんは、治療を開始するまでに何をしておく必要があるか、治療中はどのように感じるか、どのような支援が必要になるかを知りたいと思うでしょう。詳細については、治療について主治医に尋ねるべき質問（英語）をご覧ください。 

通常、AMLの治療は2つの段階に分けられます。

AMLの治療には以下の2つの段階があります：

治療の副作用に対しては支持療法が行われます。

AMLの治療中の患者さんには注意深いモニタリングが必須です。骨髄抑制は、赤血球、白血球、および血小板の減少をもたらす病態で、AMLと化学療法の両方の副作用です。寛解導入療法中の支持療法としては以下のようなものがあります：

以下のような治療法が用いられます：

化学療法

化学療法は、薬を用いてがん細胞を殺傷したりその細胞分裂を妨害したりすることによって、がんの増殖を阻止する治療法です。化学療法の実施方法は、治療対象となるAMLの亜型と白血病細胞の中枢神経系（脳と脊髄）への拡がりの有無に応じて異なります。

全身化学療法は、化学療法薬を経口で投与するか、静脈内または筋肉内に注射する治療法です。この方法で投与すると、薬剤を血流に入れて、全身のがん細胞に到達させることができます。

AMLに対する全身化学療法で使用される薬剤としては以下のものがあります

これらの薬剤を組み合わせて使用することもあります。ここに挙げていない化学療法薬も使用されることがあります。

中枢神経系（脳と脊髄）に転移したAMLの治療には、髄腔内化学療法が用いられることがあります。髄腔内化学療法は、髄液（脳と脊髄の周囲を満たしている液体）の中に化学療法薬を直接注入する方法です。このアプローチが用いられるのは、経口または静脈内投与で化学療法を行うと、脳を保護している血液脳関門の妨害によって薬が中枢神経系に到達できない可能性があるからです。

シタラビンとメトトレキサートは、AMLの治療としての髄腔内化学療法で投与される2つの化学療法薬です。これらの薬剤は全身投与も可能です。

髄腔内化学療法：この図は、脳と脊髄の中の髄液とオンマイヤーレザバー（手術中に頭皮の下に設置されるドーム状の容器で、これにより細い管を通して脳内に薬剤を流し込むことができる）を示している。図の上の部分は、注射器と針を用いてオンマイヤーレザバーに抗がん剤を注入している様子を示している。図の下の部分は、注射器と針を用いて脊柱の下部から髄液中に直接抗がん剤を注入している様子を示している。 — 髄腔内化学療法。髄液（青色で示されている）で満たされた空洞である脊髄腔の中に抗がん剤が注入されます。これには2種類の方法があります。1つめはこの図の上の部分に示されているもので、オンマイヤーレザバー（手術中に頭皮の下に設置されるドーム状の容器で、細い管を通して脳内に薬剤を投与することを可能にします）に薬剤を注入する方法です。もう1つは図の下の部分に示されているもので、腰の小さな領域に麻酔を施してから、脊柱の下部から直接髄液内に薬剤を注入する方法です。

化学療法の効果、投与方法、よく発生する副作用などの詳細については、化学療法によるがん治療（英語）と化学療法：がんの患者さんへの支援（英語）をご覧ください。

放射線療法

放射線療法は、高エネルギーX線などの放射線を利用して、がん細胞の死滅や増殖阻止を図る治療法です。AMLの治療としては、外照射療法がときに用いられます。この種の放射線療法では、体外に設置された装置を用いて、がんがある部分に放射線を照射します。全身照射では、全身に対して放射線を照射します。これは外照射療法の一種で、白血病が再発した場合に造血幹細胞移植を行うための準備として行われることがあります。

詳細については、がんに対する外照射療法（英語）と放射線療法の副作用（英語）をご覧ください。

造血幹細胞移植を伴う化学療法

がん細胞を死滅させる目的で大量化学療法を行います。すると、このがん治療により、造血幹細胞を含めた正常な細胞も破壊されてしまいます。そこで造血幹細胞移植を行って、造血幹細胞を新しいものに置き換えます。患者さんまたはドナーから採取した血液または骨髄から造血幹細胞（未成熟の血液細胞）を取り出し、それを凍結保存しておきます。化学療法、全身照射、またはその両方の終了後に、保存していた幹細胞を解凍し、それを点滴で患者さんの体内に戻します。体内に戻された造血幹細胞が成長することで、血液の機能が回復します。

ドナー造血幹細胞移植（1枚目）：この図は、アフェレーシス装置を用いてドナーの血流から幹細胞を採取している様子を示している。ドナーの腕の静脈から血液を採取して、幹細胞を取り出す装置の中を通過させる。残った血液は反対側の腕の静脈からドナーの体内に戻される。（2枚目）：この図は、患者の胸部に入れられたカテーテルから化学療法薬が投与されている様子を示している。化学療法は、がん細胞を殺傷する効果があり、患者の体がドナーの幹細胞を受け入れる環境を作るために行われる。（3枚目）：この図は、患者が胸部のカテーテルからドナー幹細胞の投与を受けている様子を示している。 — ドナー造血幹細胞移植。（ステップ1）：ドナーから造血幹細胞を採取する4～5日前に、血流内を循環する幹細胞の数を増やすための薬剤をドナーに投与します（図には示されていません）。その後、ドナーの腕の太い静脈から造血幹細胞を採取します。造血幹細胞を取り出すアフェレーシス装置の中に血液を流します。残った血液は反対側の腕の静脈からドナーの体内に戻されます。（ステップ2）：患者さんに化学療法を行うことでがん細胞を殺傷して、患者さんの体がドナーの造血幹細胞を受け入れる環境を作ります。放射線療法を行う場合もあります（図には示されていません）。（ステップ3）：患者さんにドナー幹細胞を投与します。

詳細については、がん治療における造血幹細胞移植（英語）をご覧ください。

分子標的療法

分子標的療法は、特定のがん細胞を認識して攻撃する性質をもった薬物やその他の物質を用いる治療法です。特定の分子標的療法薬の効果を予測するのに役立つバイオマーカー検査を医師から提案されることがあります。詳細については、がんのバイオマーカー検査（英語）をご覧ください。

AMLの治療に用いられる分子標的療法としては以下のものがあります：

他の治療を受けることができないか受ける意思がない患者さんを対象とする強度の低い分子標的療法としては、以下のようなものがあります：

詳細については、分子標的療法によるがん治療（英語）をご覧ください。 

その他の薬物療法

三酸化二ヒ素と全トランス型レチノイン酸（ATRA）は、抗がん剤の一種で、白血病細胞を死滅させたり、白血病細胞の分裂を妨害したり、白血病細胞の白血球への成熟を促進したりする作用があります。これらの薬剤は、急性前骨髄球性白血病と呼ばれるAMLの亜型に対する治療に使用されます。

この他にも新しい治療法が臨床試験で検証されています。

治療法の臨床試験とは、がんの患者さんを対象に、既存の治療法を改良したり、新しい治療法について情報を集めたりすることを目的とした調査研究です。患者さんによっては、臨床試験に参加することが選択肢の1つとなる場合もあります。

NCIの臨床試験検索から、現在患者さんを受け入れているNCI支援のがん臨床試験を探すことができます（なお、このサイトは日本語検索に対応しておりません。）。がんの種類、患者さんの年齢、試験が実施されている場所に基づいて、臨床試験を検索することができます。他の組織によって支援されている臨床試験は、ClinicalTrials.govウェブサイトで探すことができます。

臨床試験の詳細については、患者さんと介護者のための臨床試験情報（英語）をご覧ください。

急性骨髄性白血病の治療は副作用を引き起こすことがあります。

がんの治療によって引き起こされる副作用に関する詳しい情報については、副作用（英語）のページをご覧ください。

フォローアップケアが必要になることもあります。

治療を進めるにつれて、フォローアップ検査または定期検査が行われます。がんの診断や病期診断のために実施された検査の中には、治療の効果を確認するために繰り返し行われるものもあります。治療の継続、変更、中止などの決定がそれらの検査結果に基づいて判断されることもあります。

治療が終わってからも度々受けることになる検査もあります。それらの検査の結果から、患者さんの状態の変化やがんが再発したかどうかを知ることができます。

未治療の急性骨髄性白血病の治療

寛解導入期の未治療の急性骨髄性白血病（AML）に対する標準治療は、AMLの亜型によって異なり、具体的には以下のようなものがあります：

高齢の患者さんと強化化学療法を受けることができないか受ける意思がない患者さんでは、患者さんにとって有益である限り、毒性作用が生じるまで以下を続けることがあります：