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このPDQがん情報要約では、成人急性骨髄性白血病の治療に関する最新の情報を記載しています。患者さんとそのご家族および介護者に情報を提供し、支援することを目的としています。医療に関する決定を行うための正式なガイドラインや推奨を示すものではありません。

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急性骨髄性白血病についての一般的な情報

成人急性骨髄性白血病（AML）は、がんの一種で、骨髄において異常な血液細胞が大量に作られるようになる疾患です。

急性骨髄性白血病（AML）は、血液と骨髄のがんの一種です。成人では最もよくみられる種類の急性白血病です。通常この種のがんは、治療が行われなければ急速に悪化します。AMLはまた、急性骨髄芽球性白血病、急性非リンパ性白血病などとも呼ばれます。

骨の解剖図：海面骨、赤色骨髄、黄色骨髄を示す図。骨の断面図は、緻密骨および骨髄中の血管を示す。また、赤血球、白血球、血小板、および血液幹細胞も示している。 — 骨の解剖図。骨は、緻密骨、海面骨、骨髄で構成されています。緻密骨は、骨の外層を形成しています。海面骨は、ほとんどが骨の末端にみられ、赤色骨髄を含んでいます。骨髄は、ほとんどの骨の中心に存在し、多くの血管が走っています。骨髄には、赤色骨髄と黄色骨髄の2種類があります。赤色骨髄には、白血球、赤血球、血小板になる能力を持つ血液幹細胞が含まれています。黄色骨髄は、大部分が脂肪でできています。

白血病は、赤血球、白血球、血小板に影響を及ぼす可能性があります。

正常な状態の骨髄では、いずれは成熟した血液細胞になる血液幹細胞（未熟な細胞）が作られます。この血液幹細胞はまず骨髄系幹細胞かリンパ系幹細胞に成長します。リンパ系幹細胞は白血球になります。

骨髄系幹細胞は以下の3種類の成熟血液細胞のいずれかになります：

血液細胞の成長：血液幹細胞が段階を経て赤血球、血小板、または白血球に成長する様子を示す。図には、骨髄系幹細胞が赤血球、血小板、骨髄芽球に成長し、さらに骨髄芽球が白血球に成長する様子が示されている。リンパ幹細胞がリンパ芽球に成長し、これがさらに数種類の白血球のいずれかに成長する様子も示されている。 — 血液細胞の成長。血液幹細胞はいくつかの段階を経て赤血球、血小板、または白血球になります。

AMLでは通常、骨髄系幹細胞が骨髄芽球と呼ばれる種類の未熟な白血球になります。しかし、AMLの骨髄芽球は異常であるため、正常な白血球には成長できません。AMLではときに、過剰な数の幹細胞が異常な赤血球や血小板になることもあります。このような異常な白血球、赤血球、血小板は、白血病細胞や白血病芽球とも呼ばれます。白血病細胞は骨髄や血液に蓄積することがあり、その場合には正常な白血球や赤血球、血小板のためのスペースが少なくなってしまいます。このような状態に陥ると、感染症や貧血が起きたり、出血が起きやすくなったりします。

白血病細胞はさらに、中枢神経系（脳と脊髄）、皮膚、歯ぐきなどの血液以外の部位に拡がっていく可能性もあります。ときには、白血病細胞が骨髄性肉腫と呼ばれる固形腫瘍を形成することもあります。骨髄性肉腫は顆粒球肉腫または緑色腫とも呼ばれます。

本要約は、成人AMLについて書かれたものです。急性骨髄性白血病に関する詳しい情報については、以下をご覧ください：

AMLには様々な亜型が存在します。

ほとんどのAMLの亜型は、診断時におけるがん細胞の成熟の程度と、正常な細胞との違いの程度に基づいて分類されたものです。

急性前骨髄球性白血病（APL）は、AMLの亜型の1つです。この白血病は、15番染色体上の遺伝子が17番染色体上の一部の遺伝子と入れ替わり、PML-RARAと呼ばれる異常な遺伝子が形成されることで発生します。PML-RARA遺伝子は前骨髄球（白血球の一種）の成熟を抑止するメッセージを出します。重度の出血や血栓を伴う問題が生じることもあります。重大な健康問題であり、できる限り速やかに治療を行う必要があります。通常APLは、中年の成人に発生します。

AMLのリスクに影響を及ぼす要因には、喫煙、過去の化学療法、放射線への曝露があります。

疾患が発生する危険性を増大させるものは全てリスク因子と呼ばれます。リスク因子を持っていれば必ずがんになるというわけではありませんし、リスク因子を持っていなければがんにならないというわけでもありません。リスクについて不安がある場合は、担当の医師にご相談ください。AMLのリスク因子としては以下のものが考えられます：

AMLの徴候や症状には、発熱や疲労感のほか、あざや出血が生じやすくなるなどがあります。

AMLの初期の徴候や症状は、インフルエンザなどの一般的な疾患によるものと類似している場合があります。以下の症状が1つでも認められた場合は、医師の診察を受けてください：

比較的まれな徴候または症状が、中枢神経系（CNS）または精巣における白血病細胞の集まり、もしくは緑色腫と呼ばれる骨髄系細胞の腫瘍によって引き起こされることもあります。

急性白血病の症状は、多くの場合診断の4～6週間前に現れます。

急性骨髄性白血病（AML）を診断するために、血液と骨髄を調べる検査が行われます。

以下のような検査法や手技が用いられます：

身体診察と病歴聴取：しこりなどの通常みられない疾患の徴候に注意しながら、総体的に身体を調べる診察法。患者さんの健康習慣、過去の病歴、治療歴なども調べます。
全血球算定（CBC）：血液を採取して以下の項目について調べる検査法：
- 赤血球、白血球、血小板の数。
- 赤血球内のヘモグロビン（酸素を運搬する蛋白）の量。
- 血液サンプル中の赤血球が占める割合。
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全血球算定（CBC）。静脈内に針を挿入して注射器の中に血液を吸い込むことによって、血液を採取します。採取された血液は検査室に送られ、そこで赤血球と白血球と血小板の数が調べられます。CBCは様々な病態の診断やモニタリングのための検査法として用いられています。
末梢血塗抹検査：血液のサンプルを観察して、芽球細胞の有無、白血球の数と種類、血小板の数、血液細胞の形状の変化などを調べる検査法。
フローサイトメトリー：試料中の細胞の数、試料中の生きている細胞の割合、細胞の特徴（大きさ、形状、細胞表面の腫瘍マーカーや腫瘍以外のマーカーの有無など）を計測する臨床検査。患者さんの血液や骨髄、または他の組織のサンプルから得られた細胞を蛍光色素で染色し、液体に入れて流し、1つずつ細胞に光線が当たるようにライトの前を通過させます。この検査の結果は、蛍光色素で染色された細胞が光線にどう反応するかに基づきます。この検査は白血病やリンパ腫といった特定のがんの診断と管理に役立ちます。
骨髄穿刺と骨髄生検：腰骨または胸骨に中空の針を挿入して骨髄、血液、骨の小片などを採取する手技。採取された骨髄、血液、骨は病理医によって顕微鏡で観察され、がんの徴候がないか調べられます。
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骨髄穿刺と骨髄生検。皮膚の小さな領域に麻酔を施してから、患者さんの腰骨に骨髄穿刺針を挿入します。そして顕微鏡での検査用に血液、骨、骨髄などのサンプルを採取します。
腫瘍生検：白血病細胞で形成される腫瘍（骨髄性肉腫［緑色腫］とも呼ばれています）の生検が行われることがあります。
細胞遺伝学的分析：血液または骨髄のサンプルに含まれる細胞の染色体数を測定し、染色体の切断、欠失、再構成、過剰などの変化がないか確認する臨床検査。特定の染色体に認められる変化は、がんの徴候を示している可能性があります。細胞遺伝学的分析はがんの診断、治療計画、治療効果の判定に利用されます。染色体に特定の変化がないかを調べるために、蛍光in situハイブリダイゼーション（FISH）などの別の検査が実施されることもあります。
分子検査：血液や骨髄のサンプルに含まれる特定の遺伝子や蛋白などの分子を調べる臨床検査。分子検査では、AMLの原因になったり発生の可能性を高めたりする遺伝子や染色体の変化も調べます。さらに、治療計画を立てたり、治療がどのくらい効いているかを調べたり、予後を判定したりするためにも用いられます。
免疫表現型検査：抗体を使用し、細胞表面の抗原またはマーカーの種類に基づいてがん細胞を特定する臨床検査。この検査は特定の白血病の診断に役立ちます。例えば、組織サンプル中に特定の変化がないかを調べるために、化学物質（色素）を用いた細胞化学検査により、組織サンプル中の細胞を調べることがあります。化学物質を添加すると、ある種類の白血病細胞の色は変化しますが、別の種類の白血病細胞の色は変化しません。
逆転写ポリメラーゼ連鎖反応（RT–PCR）検査：特定の遺伝子が作るmRNAという遺伝物質の量を測定する臨床検査。逆転写酵素を使用して特定のRNA片を対応するDNA片に変換し、DNAポリメラーゼという別の酵素による増幅（大量複製）を可能にします。増幅されたDNAコピーを解析することで、遺伝子によって特定のmRNAが作られているかどうかを示す情報が得られます。RT-PCRを使用すると、がん細胞の存在を示す可能性がある特定の遺伝子の活性化について調べることができます。この検査は遺伝子や染色体に特定の変化が生じているかどうかを調べるためにも行われ、がんの診断に役立つことがあります。この検査は、APLを含む特定の種類のAMLの診断に用いられます。

特定の要因が予後（回復の見込み）や治療法の選択肢に影響を及ぼします。

予後と治療選択肢を左右する因子には以下のものがあります：

急性白血病の治療は直ちに行うことが重要です。

急性骨髄性白血病の病期

急性骨髄性白血病（AML）の診断がついた後には、他の部位へのがんの拡がりの有無を明らかにするために、さらに検査が行われます。

がんの拡がりの程度は通常は病期で表現されます。しかし、急性骨髄性白血病（AML）の場合は、病期ではなく、AMLの亜型と血液および骨髄以外の部位への白血病の拡がりの有無が、治療計画を立てる上で用いられます。

白血病の拡がりの有無を調べるには以下の検査法や手技が用いられます：

腰椎穿刺：脊柱内から脳脊髄液（CSF）のサンプルを採取する際に用いられる手技。脊椎内の2本の骨の間から脊柱内に針を刺し、脊髄周囲を流れるCSFに到達させ、CSFを採取します。CSFのサンプルを採取して、白血病細胞が脳や脊髄に転移している徴候がないか顕微鏡で確認します。この手技はLPまたは脊椎穿刺とも呼ばれます。
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腰椎穿刺。まず患者さんに背中を曲げた姿勢で台の上に横たわってもらいます。腰の小さな領域に麻酔を施してから、腰椎穿刺針（長くて細い針）を脊柱の下部に挿入して、脳脊髄液（CSF、青色で示されている）を採取します。採取された液体は、検査のために検査室に送られることもあります。
CTスキャン（CATスキャン）：腹部を様々な角度から撮影して、精細な連続画像を作成する検査法。この画像は、X線装置に接続されたコンピュータによって作成されます。臓器や組織をより鮮明に映し出すために、造影剤を静脈内に注射したり、患者さんに造影剤を飲んでもらったりする場合もあります。この検査法はコンピュータ断層撮影法（CT）やコンピュータ体軸断層撮影法（CAT）とも呼ばれます。

急性骨髄性白血病（AML）には、標準的な病期分類システムはありません。

この疾患は未治療、寛解期、難治性、再発期のいずれかに分類されます。

新たに診断された（未治療の）AML

未治療のAMLとは、新たに診断されたAMLのことです。発熱、出血、痛みなどの徴候や症状の緩和を目的とした治療以外はまだ一切行われていない状態で、さらに以下の項目に当てはまる場合です：

寛解期のAML

寛解期のAMLとは、すでに治療が行われていて、さらに以下の項目に当てはまるものです：

難治性または再発AML

新たにAMLと診断された患者さんの中には、化学療法による治療後に寛解に至らない患者さんもいます。こうしたがんは難治性がんと呼ばれます。これに対し、再発AMLはとは、寛解後に再発した（再び現れた）がんのことです。AMLの再発は、血液または骨髄に起こる可能性があります。

治療選択肢の概要

急性骨髄性白血病の患者さんには様々な治療法が存在します。

急性骨髄性白血病（AML）の患者さんは様々な治療を受けることができます。その中には標準治療（現在使用されている治療法）もあれば、臨床試験において検証中のものもあります。治療法の臨床試験とは、既存の治療法を改良したり、がんの患者さんのための新しい治療法について情報を集めたりすることを目的とした調査研究です。複数の臨床試験で現在の標準治療より新しい治療法のほうが良好であることが明らかになった場合は、その新しい治療法が標準治療となります。患者さんは臨床試験への参加を検討してもよいでしょう。臨床試験の中にはまだ治療を始めていない患者さんのみを対象としているものもあります。

通常、AMLの治療には2つの段階があります。

成人AMLの治療は以下の段階に分けられます：

治療の副作用に対しては支持療法が行われます。

AMLの治療中の患者さんには注意深いモニタリングが必須です。骨髄抑制は、赤血球、白血球、および血小板の減少をもたらす病態で、AMLと化学療法の両方の副作用です。寛解導入療法中の支持療法には以下のようなものがあります：

以下の5種類の治療が用いられています：

化学療法

化学療法は、薬を用いてがん細胞を殺傷したりその細胞分裂を妨害したりすることによって、がんの増殖を阻止する治療法です。化学療法が経口投与や静脈内または筋肉内への注射によって行われる場合、投与された薬は血流に入って全身のがん細胞に到達します（全身化学療法）。脳脊髄液内（髄腔内化学療法）や臓器内、もしくは腹腔などの体腔内に薬剤を直接注入する化学療法では、薬がその領域にあるがん細胞に集中的に作用します（局所化学療法）。脳や脊髄への拡がった成人AMLに対する治療には、髄腔内化学療法が用いられることがあります。併用化学療法は複数の抗がん剤を使用する治療法です。

化学療法の実施方法は、治療対象となるAMLのがんの亜型と白血病細胞の脳と脊髄への拡がりの有無に応じて異なります。

髄腔内化学療法：脳および脊髄内部の脳脊髄液（CSF）とオンマイヤーレザバー（手術によって頭皮の下に設置されるドーム状の容器で、細い管を通して脳内へと薬剤を流し込むことができる）を示す。図の上の方には、注射器と針を用いてオンマイヤーレザバーに抗がん剤を注入している様子が示されている。図の下の方には、注射器と針を用いて脊柱の下部から脳脊髄液中に直接抗がん剤を注入している様子が示されている。 — 髄腔内化学療法。脳脊髄液（CSF、青色で示されている）で満たされた空洞である脊髄腔の中に抗がん剤が注入されます。2種類の方法があります。1つめはこの図の上の方に示されているもので、オンマイヤーレザバー（手術によって頭皮の下に設置されるドーム状の容器で、細い管を通して脳内へと薬剤を投与することができる）に薬剤を注入するという方法です。もう1つは図の下の方に示されているもので、腰の小さな領域に麻酔を施してから、脊柱の下部より直接CSF内に薬剤を注入するという方法です。

詳しい情報については、急性骨髄性白血病に対する使用が承認されている薬剤（英語）をご覧ください。

放射線療法

放射線療法は、高エネルギーX線などの放射線を利用して、がん細胞の死滅や増殖阻止を図る治療法です。外照射療法は、体外に設置された装置を用いてがんのある領域に放射線を照射する方法です。全身照射は全身に対して放射線を照射します。この照射法は外照射療法の一種であり、白血病が再発したときに幹細胞移植を行うための準備として用いられることがあります。

幹細胞移植を伴う化学療法

がん細胞を殺傷するために化学療法が行われます。このがん治療は造血細胞などの健康な細胞も破壊します。幹細胞移植は造血細胞を置き換える治療法です。まず患者さん自身またはドナーから採取した血液や骨髄から幹細胞（成熟前の血液細胞）を取り出して、それを凍結保存しておきます。そして化学療法や全身照射またはその両方の終了後に、保存していた幹細胞を解凍して、これを点滴によって患者さんの体内に戻します。こうして再注入された幹細胞が血液細胞に成長することにより、血液の機能が回復していきます。

幹細胞移植；（図1）：図は患者またはドナーから幹細胞を採取しているところである。腕の静脈から採血し、幹細胞を採取する装置を通過させる。残りの血液は反対の腕の静脈に戻す。（図2）：図は医療提供者が患者に対し造血細胞を殺傷する治療を施しているところである。胸部のカテーテルから化学療法薬が投与されている。（図3）：図は患者の胸部に挿入されたカテーテルから幹細胞を注入しているところである。 — 幹細胞移植。（ステップ1）：ドナーの腕の静脈から血液を採取します。患者さん自身がドナーになる場合も、他人がその役割を果たす場合もあります。血液は幹細胞を採取する装置内を流れます。その後、血液は反対側の腕の静脈からドナーの体内に戻されます。（ステップ2）：患者さんは造血細胞を殺傷する化学療法を受けています。放射線療法が実施される場合もあります（図には示されていません）。（ステップ3）：患者さんは胸部の血管に留置されたカテーテルから幹細胞の注入を受けています。

標的療法

標的療法とは、特定のがん細胞を認識し攻撃する性質をもった薬物や物質を用いる治療法です。標的療法にはいくつかの種類があります：

モノクローナル抗体：製造ラボで作られ、がんなどの様々な疾患に対する治療に用いられる免疫系蛋白。がん治療薬として、これらの抗体は、がん細胞や他の細胞上に存在してがん細胞の増殖に関与する特定の標的に結合する性質をもちます。これにより、抗体はがん細胞の死滅、増殖の阻止、転移の抑止などの効果を発揮できるようになります。モノクローナル抗体は点滴によって投与されます。単独で使用されることもありますが、薬や毒素、放射性物質などをがん細胞に直接送り届けるという用途でも用いられます。

その他の標的療法には以下のようなものがあります：

他の治療を受けられない高齢の患者さんまたはフレイルの患者さんに対する強度の低い標的療法には以下のようなものがあります：

詳しい情報については、急性骨髄性白血病に対する使用が承認されている薬剤（英語）をご覧ください。

その他の薬物療法

三酸化二ヒ素と全トランス型レチノイン酸（ATRA）は、抗がん剤の一種で、白血病細胞を死滅させたり、白血病細胞の分裂を妨害したり、白血病細胞の白血球への成熟を促進したりする作用をもっています。これらの薬物は、急性前骨髄球性白血病と呼ばれるAMLの亜型に対する治療に使用されます。

詳しい情報については、急性骨髄性白血病に対する使用が承認されている薬剤（英語）をご覧ください。

この他にも新しい治療法が臨床試験で検証されています。

本項では、臨床試験で研究されている治療について説明しています。現在研究中の新しい治療法の全てが紹介されているわけではありません。臨床試験に関する情報は、NCIのウェブサイトから入手することができます。

急性骨髄性白血病の治療は副作用を引き起こすことがあります。

がんの治療によって引き起こされる副作用に関する詳しい情報については、副作用（英語）のページをご覧ください。

患者さんは臨床試験への参加を検討してもよいでしょう。

患者さんによっては、臨床試験に参加することが治療に関する最良の選択肢となる場合もあります。臨床試験はがんの研究プロセスの一部を構成するものです。臨床試験は、新しいがんの治療法が安全かつ有効であるかどうか、あるいは標準治療よりも優れているかどうかを確かめることを目的に実施されます。

今日のがんの標準治療の多くは以前に行われた臨床試験に基づくものです。臨床試験に参加する患者さんは、標準治療を受けることになる場合もあれば、新しい治療法を初めて受けることになる場合もあります。

患者さんが臨床試験に参加することは、将来のがんの治療法を改善することにもつながります。たとえ臨床試験が効果的な新しい治療法の発見につながらなくても、重要な問題に対する解答が得られる場合も多く、研究を前進させることにつながるのです。

患者さんはがん治療の開始前や開始後にでも臨床試験に参加することができます。

ただし一部には、まだ治療を受けたことのない患者さんだけを対象とする臨床試験もあります。一方、別の治療では状態が改善されなかった患者さんに向けた治療法を検証する試験もあります。がんの再発を阻止したり、がん治療の副作用を軽減したりするための新しい方法を検証する臨床試験もあります。

臨床試験は米国各地で行われています。NCIが支援する臨床試験に関する情報は、NCIの臨床試験検索ウェブページで探すことができます（なお、このサイトは日本語検索に対応しておりません。）。他の組織によって支援されている臨床試験は、ClinicalTrials.govウェブサイトで探すことができます。

フォローアップ検査が必要となることもあります。

がんの診断や病期判定のために実施される検査の中には、繰り返し行われるものがあります。治療の奏効の程度を確かめるために繰り返し行われる検査もあります。治療の継続、変更、中止などの決定はこうした検査の結果に基づいて判断されます。

治療が終わってからも度々受けることになる検査もあります。こうした検査の結果から、患者さんの状態の変化やがんの再発（再び現れること）の有無を知ることができます。こうした検査はフォローアップ検査または定期検査と呼ばれることがあります。

未治療の急性骨髄性白血病の治療