患者さん向け 骨髄異形成/骨髄増殖性腫瘍の治療（PDQ®）

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このPDQがん情報要約では、骨髄異形成/骨髄増殖性腫瘍の治療に関する最新の情報を記載しています。患者さんとそのご家族および介護者に情報を提供し、支援することを目的としています。医療に関する決定を行うための正式なガイドラインや推奨を示すものではありません。

PDQがん情報要約は、編集委員会が作成し、最新の情報に基づいて更新しています。編集委員会はがんの治療やがんに関する他の専門知識を有する専門家によって構成されています。要約は定期的に見直され、新しい情報があれば更新されます。各要約の日付（"原文更新日"）は、直近の更新日を表しています。患者さん向けの本要約に記載された情報は、専門家向けバージョンより抜粋したものです。専門家向けバージョンは、PDQ Adult Treatment Editorial Boardが定期的に見直しを行い、必要に応じて更新しています。

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骨髄異形成/骨髄増殖性腫瘍についての一般的な情報

骨髄異形成/骨髄増殖性腫瘍とは、骨髄で白血球が過剰に作られるようになる疾患群のことです。

骨髄異形成/骨髄増殖性腫瘍は血液と骨髄の疾患です。

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正常な状態の骨髄では、いずれは成熟した血液細胞に成長する血液幹細胞（未熟な細胞）が作られます。この血液幹細胞はまず骨髄系幹細胞かリンパ系幹細胞に成長します。リンパ系幹細胞は白血球になります。骨髄系幹細胞は以下の3種類の成熟血液細胞のいずれかになります：

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骨髄異形成/骨髄増殖性腫瘍は、骨髄異形成症候群と骨髄増殖性腫瘍の両方の特徴を併せもっています。

骨髄異形成疾患では、血液幹細胞が正常な赤血球、白血球、血小板に成熟できなくなります。未熟なままの血液細胞は芽球と呼ばれ、正常な働きをすることができず、骨髄から血液に入る前や血液に入ってすぐに死滅します。結果として、正常な赤血球、白血球、血小板の数が減少します。

骨髄増殖性疾患では、異常な数の幹細胞が1種類または複数の種類の血液細胞になり、血液細胞の総数は徐々に増加していきます。

本要約は、骨髄異形成と骨髄増殖性疾患の両方の特徴を併せもつ腫瘍について書かれたものです。関連する疾患に関する詳しい情報については以下のPDQの要約をご覧ください：

骨髄異形成/骨髄増殖性腫瘍には様々な種類があります。

骨髄異形成/骨髄増殖性腫瘍の主要なものとしては以下の3種類が挙げられます：

これらの種類のいずれにも該当しない骨髄異形成/骨髄増殖性腫瘍は、分類不能型骨髄異形成/骨髄増殖性腫瘍（MDS/MPN-UC）と呼ばれます。

骨髄異形成/骨髄増殖性腫瘍は急性白血病に進行することがあります。

骨髄異形成/骨髄増殖性腫瘍の診断には、血液と骨髄を調べる検査法が用いられます。

以下のような検査法や手技が用いられます：

慢性骨髄単球性白血病

慢性骨髄単球性白血病（CMML）は、骨髄において骨髄球および単球（未熟な白血球）が過剰に作られるようになる疾患です。

慢性骨髄単球性白血病（CMML）では、過剰な数の血液幹細胞に対して、骨髄球および単球という2種類の白血球になるように指令が送られます。こうした血液幹細胞の中には成熟白血球になれないものもあります。こうした未熟な白血球は芽球と呼ばれます。やがて骨髄球、単球、芽球によって、赤血球と血小板が骨髄から締め出されます。このような状態に陥ると、感染症や貧血が起きたり、出血が起きやすくなったりします。

慢性骨髄単球性白血病のリスクを高める要因として、高齢であることと男性であることが挙げられます。

疾患が発生する可能性を増大させるものは全てリスク因子と呼ばれます。CMMLのリスク因子としては以下のものが考えられます：

慢性骨髄単球性白血病の徴候や症状には、発熱、体重減少、ひどい疲労感などがあります。

これらに加え、別の徴候や症状がCMMLにより引き起こされることがありますが、その他の病態によって生じることもあります。以下の症状が1つでも認められた場合は、医師の診察を受けてください：

特定の要因が予後（回復の見込み）や治療法の選択肢に影響を及ぼします。

CMMLの予後と治療の選択を左右する因子には以下のものがあります：

若年性骨髄単球性白血病

若年性骨髄単球性白血病（JMML）は、骨髄において骨髄球と単球（未熟な白血球）が過剰に作られるようになる小児疾患です。

若年性骨髄単球性白血病（JMML）はまれな小児がんで、2歳未満の小児に多くみられます。神経線維腫症1型の小児と男性では、若年性骨髄単球性白血病のリスクが高くなっています。

JMMLでは、過剰な数の血液幹細胞に対して、骨髄球および単球という2種類の白血球になるように指令が送られます。こうした血液幹細胞の中には成熟白血球になれないものもあります。こうした未熟な白血球は芽球と呼ばれます。やがて骨髄球、単球、芽球によって、赤血球と血小板が骨髄から締め出されます。このような状態に陥ると、感染症や貧血が起きたり、出血が起きやすくなったりします。

若年性骨髄単球性白血病の徴候や症状には、発熱、体重減少、ひどい疲労感などがあります。

これらに加え、別の徴候や症状がJMMLにより引き起こされることがありますが、その他の病態によって生じることもあります。以下の症状が1つでも認められた場合は、医師の診察を受けてください：

特定の要因が予後（回復の見込み）や治療法の選択肢に影響を及ぼします。

JMMLの予後と治療の選択を左右する因子には以下のものがあります：

非定型慢性骨髄性白血病

非定型慢性骨髄性白血病は、骨髄において顆粒球（未熟な白血球）が過剰に作られるようになる疾患です。

非定型慢性骨髄性白血病（CML）では、過剰な数の血液幹細胞に対して、顆粒球という種類の白血球になるように指令が送られます。こうした血液幹細胞の中には成熟白血球になれないものもあります。こうした未熟な白血球は芽球と呼ばれます。やがて顆粒球と芽球によって、赤血球と血小板が骨髄から締め出されます。

非定型CMLとCMLの白血病細胞は、顕微鏡で観察すると互いによく似ています。しかし、非定型CMLでは、フィラデルフィア染色体と呼ばれる特定の染色体変化が認められません。

非定型慢性骨髄性白血病の徴候や症状には、あざや出血が生じやすい、疲労感や衰弱感などがあります。

これらに加え、別の徴候や症状が非定型CMLにより引き起こされることがありますが、その他の病態によって生じることもあります。以下の症状が1つでも認められた場合は、医師の診察を受けてください：

特定の要因が予後（回復の見込み）に影響を及ぼします。

非定型CMLの予後は血液中の赤血球と血小板の数によって変わってきます。

分類不能型骨髄異形成/骨髄増殖性腫瘍

分類不能型骨髄異形成/骨髄増殖性腫瘍は、骨髄異形成と骨髄増殖性疾患の両方の特徴を併せもっているものの、慢性骨髄単球性白血病、若年性骨髄単球性白血病、非定型慢性骨髄性白血病のいずれでもない疾患です。

分類不能型骨髄異形成/骨髄増殖性腫瘍（MDS/MPD-UC）では、過剰な数の血液幹細胞に対して、赤血球、白血球、または血小板になるように指令が送られます。こうした血液幹細胞の中には成熟した血液細胞になれないものもあります。こうした未熟な血液細胞は芽球と呼ばれます。やがて異常な血液細胞と芽球によって、正常な赤血球、白血球、血小板が骨髄から締め出されます。

MDS/MPN-UCは非常にまれな疾患です。非常にまれにしかみられないことから、発生リスクや予後に影響を及ぼす因子は特定されていません。

分類不能型骨髄異形成/骨髄増殖性腫瘍の徴候や症状には、発熱、体重減少、ひどい疲労感などがあります。

これらに加え、別の徴候や症状がMDS/MPN-UCにより引き起こされることがありますが、その他の病態によって生じることもあります。以下の症状が1つでも認められた場合は、医師の診察を受けてください：

骨髄異形成/骨髄増殖性腫瘍の病期

骨髄異形成/骨髄増殖性腫瘍には、標準的な病期分類システムはありません。

がんが拡がっているかどうかを調べるプロセスは、病期分類と呼ばれます。骨髄異形成/骨髄増殖性腫瘍には、標準的な病期分類システムはありません。治療計画を立てるためには、骨髄異形成/骨髄増殖性腫瘍の種類を把握しておくことが重要です。

治療選択肢の概要

骨髄異形成/骨髄増殖性腫瘍の患者さんには様々な治療法が存在します。

骨髄異形成/骨髄増殖性腫瘍の患者さんは様々な治療を受けることができます。その中には標準治療（現在使用されている治療法）もあれば、臨床試験において検証中のものもあります。治療法の臨床試験とは、既存の治療法を改良したり、がんの患者さんのための新しい治療法について情報を集めたりすることを目的とした調査研究です。複数の臨床試験で現在の標準治療より新しい治療法のほうが良好であることが明らかになった場合は、その新しい治療法が標準治療となります。患者さんは臨床試験への参加を検討してもよいでしょう。臨床試験の中にはまだ治療を始めていない患者さんのみを対象としているものもあります。

標準治療として以下の5種類が用いられています：

化学療法

化学療法は、薬を用いてがん細胞を殺傷したりその細胞分裂を妨害したりすることによって、がんの増殖を阻止する治療法です。化学療法が経口投与や静脈内または筋肉内への注射によって行われる場合、投与された薬は血流に入って全身のがん細胞に到達します（全身化学療法）。併用化学療法は複数の抗がん剤を使用する治療法です。

詳しい情報については、骨髄増殖性腫瘍に対する使用が承認されている薬剤（英語）をご覧ください。

その他の薬物療法

13-シスレチノイン酸は、ビタミンに類似した薬で、がん細胞の増殖のペースを鈍らせ、がん細胞の外観や振る舞いに変化をもたらします。

幹細胞移植

異常な細胞やがん細胞を殺傷するために、化学療法が実施されます。造血細胞を含む正常な細胞もがん治療により破壊されます。幹細胞移植は、造血細胞を置き換える治療法です。まず患者さん自身またはドナーから採取した血液や骨髄から幹細胞（成熟前の血液細胞）を取り出して、それを凍結保存しておきます。そして化学療法の終了後に、保存していた幹細胞を解凍して、これを点滴によって患者さんの体内に戻します。こうして再注入された幹細胞が血液細胞に成長することにより、血液の機能が回復していきます。

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支持療法

支持療法とは、疾患や治療が原因で生じた問題を軽減するために行われる治療です。この支持療法には、輸血療法や薬物療法（感染対策としての抗生物質）なども考えられます。

標的療法

標的療法とは、特定のがん細胞を認識し攻撃する性質をもった薬物やその他の物質を用いる治療法です。標的療法は一般に、化学療法や放射線療法に比べて、正常な細胞に及ぼす害が少なくなります。

詳しい情報については、骨髄増殖性腫瘍に対する使用が承認されている薬剤（英語）をご覧ください。

この他にも新しい治療法が臨床試験で検証されています。

臨床試験に関する情報は、NCIのウェブサイトから入手することができます。

骨髄異形成/骨髄増殖性腫瘍の治療は副作用を引き起こすことがあります。

がんの治療によって引き起こされる副作用に関する詳しい情報については、副作用（英語）のページをご覧ください。

患者さんは臨床試験への参加を検討してもよいでしょう。

患者さんによっては、臨床試験に参加することが治療に関する最良の選択肢となる場合もあります。臨床試験はがんの研究プロセスの一部を構成するものです。臨床試験は、新しいがんの治療法が安全かつ有効であるかどうか、あるいは標準治療よりも優れているかどうかを確かめることを目的に実施されます。

今日のがんの標準治療の多くは以前に行われた臨床試験に基づくものです。臨床試験に参加する患者さんは、標準治療を受けることになる場合もあれば、新しい治療法を初めて受けることになる場合もあります。

患者さんが臨床試験に参加することは、将来のがんの治療法を改善することにもつながります。たとえ臨床試験が効果的な新しい治療法の発見につながらなくても、重要な問題に対する解答が得られる場合も多く、研究を前進させることにつながるのです。

患者さんはがん治療の開始前や開始後にでも臨床試験に参加することができます。

ただし一部には、まだ治療を受けたことのない患者さんだけを対象とする臨床試験もあります。一方、別の治療では状態が改善されなかった患者さんに向けた治療法を検証する試験もあります。がんの再発を阻止したり、がん治療の副作用を軽減したりするための新しい方法を検証する臨床試験もあります。

臨床試験は米国各地で行われています。NCIが支援する臨床試験に関する情報は、NCIの臨床試験検索ウェブページで探すことができます（なお、このサイトは日本語検索に対応しておりません。）。他の組織によって支援されている臨床試験は、ClinicalTrials.govウェブサイトで探すことができます。

フォローアップ検査が必要となることもあります。

がんの診断や病期判定のために実施される検査の中には、繰り返し行われるものがあります。治療の奏効の程度を確かめるために繰り返し行われる検査もあります。治療の継続、変更、中止などの決定はこうした検査の結果に基づいて判断されます。

治療が終わってからも度々受けることになる検査もあります。こうした検査の結果から、患者さんの状態の変化やがんの再発（再び現れること）の有無を知ることができます。こうした検査はフォローアップ検査または定期検査と呼ばれることがあります。

慢性骨髄単球性白血病の治療

以下の治療法に関する情報については、治療選択肢の概要のセクションをご覧ください。

慢性骨髄単球性白血病（CMML）の治療法には以下のようなものがあります：

NCIの臨床試験検索から、現在患者さんを受け入れているNCI支援のがん臨床試験を探すことができます（なお、このサイトは日本語検索に対応しておりません。）。がんの種類、患者さんの年齢、試験が実施される場所から、臨床試験を検索できます。臨床試験についての一般的な情報もご覧いただけます。

若年性骨髄単球性白血病の治療

以下の治療法に関する情報については、治療選択肢の概要のセクションをご覧ください。

若年性骨髄単球性白血病（JMML）の治療法には以下のようなものがあります：

NCIの臨床試験検索から、現在患者さんを受け入れているNCI支援のがん臨床試験を探すことができます（なお、このサイトは日本語検索に対応しておりません。）。がんの種類、患者さんの年齢、試験が実施される場所から、臨床試験を検索できます。臨床試験についての一般的な情報もご覧いただけます。

非定型慢性骨髄性白血病の治療

以下の治療法に関する情報については、治療選択肢の概要のセクションをご覧ください。

非定型慢性骨髄性白血病（CML）の治療法には以下のようなものがあります。

NCIの臨床試験検索から、現在患者さんを受け入れているNCI支援のがん臨床試験を探すことができます（なお、このサイトは日本語検索に対応しておりません。）。がんの種類、患者さんの年齢、試験が実施される場所から、臨床試験を検索できます。臨床試験についての一般的な情報もご覧いただけます。

分類不能型骨髄異形成/骨髄増殖性腫瘍の治療

以下の治療法に関する情報については、治療選択肢の概要のセクションをご覧ください。

分類不能型骨髄異形成/骨髄増殖性腫瘍（MDS/MPN-UC）はまれな疾患であるため、治療法についてはほとんど分かっていません。治療法には以下のようなものがあります：

NCIの臨床試験検索から、現在患者さんを受け入れているNCI支援のがん臨床試験を探すことができます（なお、このサイトは日本語検索に対応しておりません。）。がんの種類、患者さんの年齢、試験が実施される場所から、臨床試験を検索できます。臨床試験についての一般的な情報もご覧いただけます。

骨髄異形成/骨髄増殖性腫瘍についてさらに学ぶために

米国国立がん研究所が提供している骨髄異形成/骨髄増殖性腫瘍に関する詳しい情報については、以下をご覧ください：

米国国立がん研究所が提供している一般的ながん情報とその他の資源については、以下をご覧ください：

本PDQ要約について

PDQについて

PDQ（Physician Data Query：医師データ照会）は、米国国立がん研究所が提供する総括的ながん情報データベースです。PDQデータベースには、がんの予防や発見、遺伝学的情報、治療、支持療法、補完代替医療に関する最新かつ公表済みの情報を要約して収載しています。ほとんどの要約について、2つのバージョンが利用可能です。専門家向けの要約には、詳細な情報が専門用語で記載されています。患者さん向けの要約は、理解しやすい平易な表現を用いて書かれています。いずれの場合も、がんに関する正確かつ最新の情報を提供しています。また、ほとんどの要約はスペイン語版も利用可能です。

PDQはNCIが提供する1つのサービスです。NCIは、米国国立衛生研究所（National Institutes of Health：NIH）の一部であり、NIHは連邦政府における生物医学研究の中心機関です。PDQ要約は独立した医学文献のレビューに基づいて作成されたものであり、NCIまたはNIHの方針声明ではありません。

本要約の目的

このPDQがん情報要約では、骨髄異形成/骨髄増殖性腫瘍の治療に関する最新の情報を記載しています。患者さんとそのご家族および介護者に情報を提供し、支援することを目的としています。医療に関する決定を行うための正式なガイドラインや推奨を示すものではありません。

査読者および更新情報

PDQがん情報要約は、編集委員会が作成し、最新の情報に基づいて更新しています。編集委員会はがんの治療やがんに関する他の専門知識を有する専門家によって構成されています。要約は定期的に見直され、新しい情報があれば更新されます。各要約の日付（"原文更新日"）は、直近の更新日を表しています。

患者さん向けの本要約に記載された情報は、専門家向けバージョンより抜粋したものです。専門家向けバージョンは、PDQ Adult Treatment Editorial Boardが定期的に見直しを行い、必要に応じて更新しています。

臨床試験に関する情報

臨床試験とは、例えば、ある治療法が他の治療法より優れているかどうかなど、科学的疑問への答えを得るために実施される研究のことです。臨床試験は、過去の研究結果やこれまでに実験室で得られた情報に基づき実施されます。各試験では、がんの患者さんを助けるための新しくかつより良い方法を見つけ出すために、具体的な科学的疑問に答えを出していきます。治療臨床試験では、新しい治療法の影響やその効き目に関する情報を収集します。新しい治療法がすでに使用されている治療法よりも優れていることが臨床試験で示された場合、その新しい治療法が「標準」となる可能性があります。患者さんは臨床試験への参加を検討してもよいでしょう。臨床試験の中にはまだ治療を始めていない患者さんのみを対象としているものもあります。

NCIのウェブサイトで臨床試験を検索することができます。より詳細な情報については、NCIのコンタクトセンターであるCancer Information Service（CIS）（+1-800-4-CANCER [+1-800-422-6237]）にお問い合わせください。

本要約の使用許可について

PDQは登録商標です。PDQ文書の内容は本文として自由に使用することができますが、要約全体を示し、かつ定期的に更新を行わなければ、NCIのPDQがん情報要約としては認められません。しかしながら、“NCI's PDQ cancer information summary about breast cancer prevention states the risks in the following way:【ここに本要約からの抜粋を記載する】.”のような一文を書くことは許可されます。

本PDQ要約を引用する最善の方法は以下の通りです：

PDQ® Adult Treatment Editorial Board.PDQ Myelodysplastic/ Myeloproliferative Neoplasms Treatment.Bethesda, MD: National Cancer Institute.Updated <MM/DD/YYYY>.Available at: https://www.cancer.gov/types/myeloproliferative/patient/mds-mpd-treatment-pdq.Accessed <MM/DD/YYYY>.[PMID: 26389360]

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