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骨髄異形成症候群の治療（PDQ®）
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原文更新日 : 2015-08-12
翻訳更新日 : 2017-02-17 -
このPDQがん情報要約では、骨髄異形成症候群の治療に関する最新の情報を記載しています。患者さんとそのご家族および介護者に情報を提供し、支援することを目的としています。医療に関する決定を行うための正式なガイドラインや推奨を示すものではありません。
PDQがん情報要約は、編集委員会が作成し、最新の情報に基づいて更新しています。編集委員会はがんの治療やがんに関する他の専門知識を有する専門家によって構成されています。要約は定期的に見直され、新しい情報があれば更新されます。各要約の日付（"最終更新日"）は、直近の更新日を表しています。患者さん向けの本要約に記載された情報は、専門家向けバージョンより抜粋したものです。専門家向けバージョンは、PDQ Adult Treatment Editorial Boardが定期的に見直しを行い、必要に応じて更新しています。
骨髄異形成症候群についての一般的な情報
骨髄異形成症候群は、骨髄内の未熟な血液細胞が成熟を経て正常な血液細胞になることができなくなるがんのグループです。正常な人の骨髄では、いずれは成熟した血液細胞に成長する血液幹細胞（未熟な細胞）が作られます。
| 骨の解剖図。骨は、緻密骨、海面骨、骨髄で構成されています。緻密骨は、骨の外層を形成しています。海面骨は、ほとんどが骨の末端にみられ、赤色骨髄を含んでいます。骨髄は、ほとんどの骨の中心に存在し、多くの血管が走っています。骨髄には、赤色骨髄と黄色骨髄の2種類があります。赤色骨髄には、白血球、赤血球、血小板になる能力を持つ血液幹細胞が含まれています。黄色骨髄は、大部分が脂肪でできています。 |
血液幹細胞は、リンパ系幹細胞または骨髄系幹細胞に成長します。リンパ系幹細胞は、白血球に成長します。骨髄系幹細胞は以下の3種類の成熟血液細胞のいずれかになります：
| 血液細胞の成長。血液幹細胞はいくつかの段階を経て赤血球、血小板、または白血球になります。 |
骨髄異形成症候群では、骨髄内で血液幹細胞（未熟な細胞）が成熟した赤血球、白血球、血小板になれません。このような未熟なままの血液細胞は、芽球と呼ばれ、正常な働きをすることができず、骨髄から血液に入る前や血液に入ってすぐに死滅します。このことで、骨髄内で正常な白血球、赤血球、血小板のそれぞれが成長するスペースが少なくなります。正常な血液細胞が少なくなると、感染や貧血が起きたり、出血が起きやすくなったりします。
各種の骨髄異形成症候群は、血液細胞の変化と骨髄の変化の有無に基づいて診断されます。- 不応性貧血：血液中の赤血球が異常に少なく、患者さんに貧血症状がみられる。白血球と血小板の数は正常。
- 環状鉄芽球を伴う不応性貧血： 血液中の赤血球が異常に少なく、患者さんに貧血症状がみられる。さらに赤血球の細胞内に鉄が過剰に存在する。白血球と血小板の数は正常。
- 芽球過剰性不応性貧血：血液中の赤血球が異常に少なく、患者さんに貧血症状がみられる。骨髄中の細胞の5～19％が芽球である。さらに白血球や血小板に変化がみられる場合もある。芽球過剰性不応性貧血は急性骨髄性白血病（AML）に進行する場合がある。詳しい情報については、PDQの成人急性骨髄性白血病の治療に関する要約をご覧ください。
- 多系統異形成を伴う不応性血球減少症： 血液細胞（赤血球、血小板、白血球）のうち、2種類以上の細胞が異常に少ない。骨髄中に占める芽球の数が全血液細胞数の5％未満であり、血液中に占める芽球の数が全血液細胞数の1％未満である。赤血球に異常が生じている場合には、鉄が過剰になることがある。不応性血球減少は急性骨髄性白血病（AML）に進行する場合がある。
- 単一系統血球の異形成を伴う不応性血球減少症：1種類の血球細胞（赤血球、血小板、白血球）が異常に少ない。他の2種類の血液細胞の10％以上に変化が認められる。骨髄中に占める芽球の数が全血液細胞数の5％未満であり、血液中に占める芽球の数が全血液細胞数の1％未満である。
- 分類不能の骨髄異形成症候群： 骨髄中および血液中の芽球数が正常であり、他の骨髄異形成症候群とは異なる疾患。
- del（5q）単独の染色体異常を伴う骨髄異形成症候群： 血液中の赤血球が異常に少なく、患者さんに貧血症状がみられる。骨髄中および血液中に占める芽球の数が全血液細胞数の5％未満である。染色体にある特定の変化がみられる。
- 慢性骨髄単球性白血病（CMML）：詳しい情報については、PDQの骨髄異形成/骨髄増殖性腫瘍の治療に関する要約をご覧ください。
疾患が発生する危険性を増大させるものは全てリスク因子と呼ばれます。リスク因子を持っていれば必ず疾患が発生するというわけではありませんし、リスク因子を持っていなければ疾患が発生しないというわけでもありません。リスクについて不安がある場合は、担当の医師にご相談ください。骨髄異形成症候群のリスク因子には以下のものがあります：
骨髄異形成症候群の患者さんでは、ほとんどの場合、原因は不明です。
骨髄異形成症候群の徴候や症状には、息切れや疲労感などがあります。骨髄異形成症候群では、初期の徴候や症状がみられないことがよくあります。一般検診で行われる血液検査で発見されることもあります。徴候や症状が骨髄異形成症候群により引き起こされることがありますが、その他の病態によって生じることもあります。以下の症状が1つでも認められた場合は、医師の診察を受けてください：
- 息切れ。
- 衰弱または疲労感。
- 普段よりも皮膚が青白い。
- あざや出血が生じやすい。
- 点状出血（皮下の出血によって生じる平坦で小さな斑点）。
以下のような検査法や手技が用いられます：
- 身体診察と病歴 聴取：しこりなどの通常みられない疾患の徴候に注意しながら、総体的に身体を調べる診察法。患者さんの健康習慣、過去の病歴、治療歴なども調べます。
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全血球算定（CBC）と分画
：血液を採取して以下の項目について調べる検査法：
全血球算定（CBC）。静脈内に針を挿入して注射器の中に血液を吸い込むことによって、血液を採取します。採取された血液は検査室に送られ、そこで赤血球と白血球と血小板の数が調べられます。CBCは様々な病態の診断やモニタリングのための検査法として用いられています。
- 末梢血塗抹 検査：血液のサンプルを調べて、血液細胞の数、種類、形状、大きさなどの変化や赤血球中の鉄の過剰がないかを調べる検査法。
- 細胞遺伝学 的分析：血液または骨髄のサンプル中の細胞を顕微鏡で観察して、染色体に特定の変化がないかを調べる検査法。
- 血液生化学検査 ：採取した血液を調べて、体内の臓器や組織から血液中に放出されるビタミンB12や葉酸といった特定の物質の濃度を測定する検査法。ある物質で異常な値（正常値よりも高い値や低い値）が出るということは、疾患の徴候である可能性があります。
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骨髄穿刺と骨髄生検
：腰骨または胸骨に中空の針を挿入して、骨髄、血液、骨の小片などを採取する手技。採取された骨髄、血液、骨は病理医によって顕微鏡で観察され、異常な細胞がないか調べられます。
骨髄穿刺と骨髄生検。皮膚の小さな領域に麻酔を施してから、患者さんの腰骨に骨髄穿刺針を挿入します。そして顕微鏡での検査用に血液、骨、骨髄などのサンプルを採取します。
切除された組織のサンプルに対して、以下の検査が行われることがあります：
- 免疫細胞化学検査：抗体を利用して、骨髄のサンプルに含まれる特定の抗原を調べる臨床検査。この種の検査法は、骨髄異形成症候群、白血病、その他の疾患を判別するのに用いられることがあります。
- 免疫表現型検査 ：細胞表面上の抗原やマーカーの種類に基づいて細胞の種類を特定する臨床検査。この検査は、がん細胞と正常な免疫系細胞を比較することによって、特定の種類の白血病や他の血液疾患を診断するのに用いられます。
- フローサイトメトリー ：試料中の細胞の数、試料中の生きている細胞の割合、細胞の特徴（大きさ、形状、表面の腫瘍マーカーの有無など）を計測する臨床検査。まず蛍光色素で細胞を染色し、それを液体に混ぜて細い管に流し、レーザー光などの光を照射します。計測は、蛍光色素の光に対する反応の強さに基づいて行われます。
- FISH（蛍光in situハイブリダイゼーション）：細胞や組織内の遺伝子や染色体を調べるために使用される臨床検査。蛍光色素を含有するDNAの断片を実験室で作成しておき、それをスライドグラスの上に載せた細胞や組織のサンプルに添加します。このDNAの断片がスライドグラス上で特定の遺伝子や染色体領域と結合した場合、特殊なライトと顕微鏡を用いて観察すると、結合している部分が光って見えます。
予後（回復の見込み）と治療の選択を左右する因子には、以下のものがあります：
- 骨髄中の芽球細胞の数。
- 異常が生じている血液細胞は1種類だけか複数の種類に及んでいるか。
- 貧血、出血、感染の徴候や症状の有無。
- 白血病のリスクの高低。
- 染色体の特定の変化の有無。
- 骨髄異形成症候群が、がんに対する化学療法または放射線療法の実施後に発生したかどうか。
- 患者さんの年齢と健康状態。
治療選択肢の概要
骨髄異形成症候群の患者さんには様々な治療法が存在します。骨髄異形成症候群の患者さんは様々な治療を受けることができます。そのなかには標準治療（現在使用されている治療法）もあれば、臨床試験において検証中のものもあります。治療法の臨床試験とは、がんの患者さんに対する既存の治療法の改良や、新しい治療法に関する情報収集を目的とした調査研究のことです。複数の臨床試験で現在の標準治療より新しい治療法のほうが良好であることが明らかになった場合は、その新しい治療法が標準治療となります。患者さんは臨床試験への参加を検討してもよいでしょう。臨床試験の中にはまだ治療を始めていない患者さんのみを対象としているものもあります。
骨髄異形成症候群の治療法には、支持療法、薬物療法、幹細胞移植などがあります。骨髄異形成症候群の患者さんに血球の減少による症状が生じている場合は、症状を和らげ生活の質を改善するための支持療法が実施されます。疾患の進行を遅らせるために薬物療法が用いられることもあります。患者さんによっては、化学療法を実施し、その後にドナーから提供された幹細胞を用いる幹細胞移植を行うという積極的な治療で治癒する場合があります。
標準治療として以下の3種類が用いられています：支持療法
支持療法とは、疾患や治療が原因で生じた問題を軽減するために行われる治療です。支持療法には以下のようなものがあります：
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輸血療法
輸血療法（輸血）は、疾患や治療によって破壊された血液細胞を補充するために赤血球、白血球、血小板などを投与する治療法です。赤血球輸血は、赤血球数が少なく、息切れや強い疲労感などの貧血の徴候や症状が生じている場合に実施されます。血小板輸血は通常、出血が起きている場合や出血する可能性のある処置を受ける場合、あるいは血小板数が非常に少なくなっている場合に行われます。
赤血球輸血を何度も受けている患者さんでは、組織や臓器に過剰な鉄が蓄積され、損傷を受ける可能性があります。こうした患者さんには、血液中から過剰な鉄を除去するために鉄キレート療法が実施される場合があります。
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赤血球産生刺激薬
成熟した赤血球数を増やして貧血症状を和らげるために、赤血球産生刺激薬（ESA）が使用されることがあります。ときには治療効果を高めるために、ESAと顆粒球コロニー刺激因子（G-CSF）を併用する場合もあります。
- 抗生物質療法
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レナリドミド
del（5q）単独の染色体 異常を伴う骨髄異形成症候群の患者さんに頻繁な赤血球輸血が必要な場合は、レナリドミドによる治療が行われることがあります。レナリドミド（薬剤詳細へ）は赤血球輸血の必要性を抑えるために用いられます。
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免疫抑制療法
抗胸腺細胞グロブリン（ATG）は、免疫系を抑制する、または弱める作用があります。赤血球輸血の必要性を抑えるために用いられます。
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アザシチジンとデシタビン
アザシチジンとデシタビンは、急速に分裂している細胞を殺傷して骨髄異形成症候群を治療するために用いられます。細胞の増殖に関係する遺伝子が正常に機能するよう補助する働きもあります。アザシチジン（薬剤詳細へ）とデシタビンによる治療には、骨髄異形成症候群から急性骨髄性白血病への進行を遅らせる効果が見込まれます。
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急性骨髄性白血病（AML）で実施される化学療法
骨髄異形成症候群を患っていて、骨髄に多数の芽球が存在している患者さんは、急性白血病のリスクが高い状態にあります。こうした患者さんには、急性骨髄性白血病の患者さんと同じ化学療法レジメンによる治療が行われる場合があります。
幹細胞移植は、化学療法を実現する手段で、このような治療によって破壊された造血細胞を外部から補充します。まずドナーから採取した血液または骨髄から幹細胞（成熟前の血液細胞）を取り出して、それを凍結保存しておきます。そして化学療法の終了後に、保存していた幹細胞を解凍して、これを点滴によって患者さんの体内に戻します。こうして再注入された幹細胞が血液細胞に成長することにより、血液の機能が回復していきます。
がんに対する過去の治療で生じた骨髄異形成症候群には、この療法が十分な効果を発揮しない場合があります。
| 幹細胞移植。（ステップ1）：ドナーの腕の静脈から血液を採取します。患者さん自身がドナーになる場合も、他人がその役割を果たす場合もあります。血液は幹細胞を採取する装置内を流れます。その後、血液は反対側の腕の静脈からドナーの体内に戻されます。（ステップ2）：患者さんは造血細胞を殺傷する化学療法を受けています。放射線療法が実施される場合もあります（図には示されていません）。（ステップ3）：患者さんは胸部の血管に留置されたカテーテルから幹細胞の注入を受けています。 |
この他にも新しい治療法が臨床試験で検証されています。
臨床試験に関する情報は、NCIのウェブサイトから入手することができます。
患者さんは臨床試験への参加を検討してもよいでしょう。患者さんによっては、臨床試験に参加することが治療に関する最良の選択肢となる場合もあります。臨床試験はがんの研究プロセスの一部を構成するものです。臨床試験は、新しいがんの治療法が安全かつ有効であるかどうか、あるいは標準治療よりも優れているかどうかを確かめることを目的に実施されます。
今日のがんの標準治療の多くは以前に行われた臨床試験に基づくものです。臨床試験に参加する患者さんは、標準治療を受けることになる場合もあれば、新しい治療法を初めて受けることになる場合もあります。
患者さんが臨床試験に参加することは、将来のがんの治療法を改善することにもつながります。たとえ臨床試験が効果的な新しい治療法の発見につながらなくても、重要な問題に対する解答が得られる場合も多く、研究を前進させることにつながるのです。
患者さんは治療の開始前や開始後にでも臨床試験に参加することができます。ただし一部には、まだ治療を受けたことのない患者さんだけを対象とする臨床試験もあります。一方、別の治療では状態が改善されなかった患者さんに向けた治療法を検証する試験もあります。がんの再発を阻止したり、がん治療の副作用を軽減したりするための新しい方法を検証する臨床試験もあります。
臨床試験は米国各地で行われています。詳しくは、治療選択肢のセクションにある現在進行中の治療臨床試験へのリンクを参照してください。そこで検索された情報はNCIの臨床試験一覧のものです。
フォローアップ検査が必要となることもあります。がんの診断や病期判定のために実施される検査のなかには、繰り返し行われるものがあります。治療の奏効の程度を確かめるために繰り返し行われる検査もあります。治療の継続、変更、中止などの決定はこうした検査の結果に基づいて判断されます。
治療が終わってからも度々受けることになる検査もあります。こうした検査の結果から、患者さんの状態の変化やがんの再発（再び現れること）の有無を知ることができます。こうした検査はフォローアップ検査または定期検査と呼ばれることがあります。
骨髄異形成症候群の治療選択肢
骨髄異形成症候群の標準治療の選択肢
治療に関連する骨髄性新生物の治療
過去の治療で化学療法または放射線療法を受けた患者さんに、その療法の影響で骨髄性 新生物が発生することがあります。この場合の治療選択肢は、他の骨髄異形成症候群と同様です。
NCI支援のがん臨床試験リストから、成人骨髄異形成症候群の患者さんを現在受け入れている米国内の臨床試験を調べることができます（なお、このサイトは日本語検索に対応しておりません。日本語でのタイトル検索は、こちらから）。試験の場所、治療のタイプ、薬剤の名前など、他の検索要素を用いて絞り込み検索を行うと、より具体的な結果が得られます。ご自身に適した臨床試験については、担当の医師にご相談ください。NCIのウェブサイトから臨床試験についての一般的な情報をご覧いただけます。
再燃したか難治性の骨髄異形成症候群の治療選択肢
難治性の、もしくは再燃した 骨髄異形成症候群に対する標準治療は、確立されていません。治療に反応しないがんや治療後に再発したがんの患者さんが、臨床試験への参加を希望する場合もあります。
NCI支援のがん臨床試験リストから、成人骨髄異形成症候群の患者さんを現在受け入れている米国内の臨床試験を調べることができます（なお、このサイトは日本語検索に対応しておりません。日本語でのタイトル検索は、こちらから）。試験の場所、治療のタイプ、薬剤の名前など、他の検索要素を用いて絞り込み検索を行うと、より具体的な結果が得られます。ご自身に適した臨床試験については、担当の医師にご相談ください。NCIのウェブサイトから臨床試験についての一般的な情報をご覧いただけます。
本PDQ要約について
PDQについて
PDQ（Physician Data Query：医師データ照会）は、米国国立がん研究所が提供する総括的ながん情報データベースです。PDQデータベースには、がんの予防や発見、遺伝学的情報、治療、支持療法、補完代替医療に関する最新かつ公表済みの情報を要約して収載しています。ほとんどの要約について、2つのバージョンが利用可能です。専門家向けの要約には、詳細な情報が専門用語で記載されています。患者さん向けの要約は、理解しやすい平易な表現を用いて書かれています。いずれの場合も、がんに関する正確かつ最新の情報を提供しています。また、ほとんどの要約はスペイン語版も利用可能です。
PDQはNCIが提供する1つのサービスです。NCIは、米国国立衛生研究所（National Institutes of Health：NIH）の一部であり、NIHは連邦政府における生物医学研究の中心機関です。PDQ要約は独立した医学文献のレビューに基づいて作成されたものであり、NCIまたはNIHの方針声明ではありません。
本要約の目的
このPDQがん情報要約では、骨髄異形成症候群の治療に関する最新の情報を記載しています。患者さんとそのご家族および介護者に情報を提供し、支援することを目的としています。医療に関する決定を行うための正式なガイドラインや推奨を示すものではありません。
査読者および更新情報
PDQがん情報要約は、編集委員会が作成し、最新の情報に基づいて更新しています。編集委員会はがんの治療やがんに関する他の専門知識を有する専門家によって構成されています。要約は定期的に見直され、新しい情報があれば更新されます。各要約の日付（"最終更新日"）は、直近の更新日を表しています。
患者さん向けの本要約に記載された情報は、専門家向けバージョンより抜粋したものです。専門家向けバージョンは、PDQ Adult Treatment Editorial Boardが定期的に見直しを行い、必要に応じて更新しています。
臨床試験に関する情報
臨床試験とは、例えば、ある治療法が他の治療法より優れているかどうかなど、科学的疑問への答えを得るために実施される研究のことです。臨床試験は、過去の研究結果やこれまでに実験室で得られた情報に基づき実施されます。各試験では、がんの患者さんを助けるための新しくかつより良い方法を見つけ出すために、具体的な科学的疑問に答えを出していきます。治療臨床試験では、新しい治療法の影響やその効き目に関する情報を収集します。新しい治療法がすでに使用されている治療法よりも優れていることが臨床試験で示された場合、その新しい治療法が「標準」となる可能性があります。患者さんは臨床試験への参加を検討してもよいでしょう。臨床試験の中にはまだ治療を始めていない患者さんのみを対象としているものもあります。
PDQには臨床試験のリストが掲載されており、NCIのウェブサイトから臨床試験を検索することができます。また、PDQには、臨床試験に参加している多数のがん専門医のリストも掲載されています。より詳細な情報については、Cancer Information Service（+1-800-4-CANCER [+1-800-422-6237]）にお問い合わせください。
本要約の使用許可について
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本PDQ要約を引用する最善の方法は以下の通りです：
PDQ® Adult Treatment Editorial Board. PDQ Myelodysplastic Syndromes Treatment. Bethesda, MD: National Cancer Institute. Updated <MM/DD/YYYY>. Available at: http://www.cancer.gov/types/myeloproliferative/patient/myelodysplastic-treatment-pdq. Accessed <MM/DD/YYYY>.[PMID: 26389239]
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