小児急性骨髄性白血病/その他の骨髄性悪性疾患の治療（PDQ®）: 治療

原文更新日 : 2008-02-22

翻訳更新日 : 2008-10-30

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小児急性骨髄性白血病の治療

小児の急性骨髄性白血病とその他の骨髄性悪性疾患についての一般的な情報

白血病を始めとする血液と骨髄の疾患では、赤血球、白血球、および血小板に異常が発生します。

正常な状態の骨髄では、いずれは成熟した血液細胞に成長する血液幹細胞（未熟な細胞）が作られます。この血液幹細胞はまず骨髄系幹細胞かリンパ系幹細胞に成長します。リンパ系幹細胞は白血球に成長します。骨髄系幹細胞は以下の3種類の成熟血液細胞のいずれかに成長します：




血液細胞の成長：血液幹細胞が段階を経て赤血球、血小板、または白血球に成長する様子を示す。骨髄系幹細胞は赤血球、血小板、または骨髄芽球になり、骨髄芽球はさらに顆粒球（好酸球、好塩基球、好中球という種類がある）になります。リンパ系幹細胞はまずリンパ芽球になり、それからBリンパ球、Tリンパ球、またはナチュラルキラー細胞になります。図を拡大する
血液細胞の成長。血液幹細胞はいくつかの段階を経て赤血球、血小板、または白血球になります。

小児急性骨髄性白血病（AML）は、がんの一種で、骨髄において異常な血液細胞が過剰に作られるようになる疾患です。

急性のがんは通常、治療を行わないと急速に悪化します。慢性のがんは通常はゆっくりと悪化します。急性骨髄性白血病（AML）は、急性骨髄芽球性白血病、急性顆粒球性白血病、急性非リンパ性白血病などとも呼ばれます。

AMLでは通常、骨髄系幹細胞が骨髄芽球と呼ばれる未熟な白血球にまで成長します。AMLの骨髄芽球は、白血病細胞とも呼ばれ、異常であるために正常な白血球には成長できません。白血病細胞は血液中や骨髄中に蓄積することがあり、その場合には正常な白血球や赤血球、血小板のためのスペースが少なくなってしまいます。このような状態に陥ると、感染症や貧血が起きたり、出血が起きやすくなったりします。白血病細胞はさらに、中枢神経系（脳と脊髄）、皮膚、歯肉などの血液以外の部位に拡がっていく可能性もあります。またときには、白血病細胞が顆粒球肉腫や緑色腫と呼ばれる固形腫瘍を形成することもあります。

AMLは、侵される血液細胞の種類に応じていくつかの亜型に分けられます。急性前骨髄球性白血病（APL）と呼ばれるAMLの亜型の場合や、ダウン症候群のある患者さんの場合には、AMLに対する治療法は異なってきます。

他の骨髄性疾患によって血液と骨髄に障害が生じる場合もあります。
慢性骨髄性白血病

慢性骨髄性白血病（CML）では、過剰な数の骨髄幹細胞が顆粒球と呼ばれる種類の白血球に成長します。こうした骨髄幹細胞のなかには成熟白血球にならないものもあります。これらは芽球と呼ばれます。やがて顆粒球と芽球によって骨髄から赤血球や血小板が締め出されるようになります。CMLは小児ではまれな疾患です。

若年性骨髄単球性白血病

若年性骨髄単球性白血病（JMML）は、2歳未満の小児に比較的多くみられる、まれな小児がんです。JMMLでは、過剰な数の骨髄幹細胞が骨髄球と単球と呼ばれる2種類の白血球に成長します。こうした骨髄幹細胞のなかには成熟白血球にならないものもあります。こうした未熟な細胞は芽球と呼ばれ、正常には機能できません。やがて骨髄球、単球、芽球によって骨髄から赤血球や血小板が締め出されるようになります。このような状態に陥ると、感染や貧血が起きたり、出血が起こりやすくなったりします。

一過性骨髄増殖性疾患

一過性骨髄増殖性疾患（TMD）は、ダウン症候群の新生児に発生することのある骨髄障害の一種です。この疾患は通常、生後3週間以内に自然に消失します。しかしダウン症候群とTMDがある乳児では、3歳までにAMLが発生する可能性が高くなります。

骨髄異形成症候群

骨髄異形成症候群では、骨髄で作られる赤血球、白血球、血小板の量が非常に少なくなります。これらの血液細胞が成熟できず血液中に送り出されない場合もあります。骨髄異形成症候群の治療法は、赤血球、白血球、血小板の数が正常時と比べてどれだけ少ないかに応じて異なります。骨髄異形成症候群はAMLに進行する場合があります。

本要約は小児AML、小児CML、JMML、TMD、骨髄異形成症候群について書かれたものです。他の種類の白血病や血液と骨髄の疾患に関する詳しい情報については、以下のPDQの要約をご覧ください：


小児AML、小児CML、JMML、TMD、骨髄異形成症候群の発生に関する危険因子はそれぞれほぼ同じです。

疾患が発生する危険性を増大させるものは全て危険因子と呼ばれます。危険因子をもっているからといって必ずがんになるというわけではありませんし、また、危険因子をもっていなければがんにはならないというわけでもありません。リスクが高いと思う人は、そのことについて担当の医師と話し合ってください。小児AML、小児CML、JMML、TMD、骨髄異形成症候群の危険因子には、以下のようなものがあります：


小児AML、小児CML、JMML、骨髄異形成症候群の徴候として考えられるものとしては、発熱、疲労感、出血やあざが生じやすい、などが挙げられます。

小児AMLや小児CML、JMML、骨髄異形成症候群では、こうした症状が引き起こされることがあります。ただし他の病態が原因で同様の症状が生じてくる場合もあります。以下のような症状がある場合は医師の診察を受けてください：


TMDの症状には以下のようなものがあります：


小児AML、小児CML、JMML、TMD、骨髄異形成症候群の発見と診断には、血液と骨髄を調べる検査法が用いられます。

以下のような検査法や手技が用いられます：


特定の要因が予後（回復の見込み）や治療法の選択肢に影響を及ぼします。

小児急性骨髄性白血病（AML）の予後（回復の見込み）と治療の選択を左右する因子には以下のものがあります：


小児慢性骨髄性白血病（CML）の予後と治療法の選択は、診断時からの経過期間と血液中の芽球数に応じて異なってきます。

若年性骨髄単球性白血病（JMML）の予後（回復の見込み）と治療の選択を左右する因子には以下のものがあります：


骨髄異形成症候群の予後（回復の見込み）と治療の選択を左右する因子には以下のものがあります：



小児の急性骨髄性白血病とその他の骨髄性悪性疾患の病期

小児急性骨髄性白血病（AML）の診断がついた後には、他の部位へのがんの拡がりの有無を明らかにするために、さらに検査が行われます。

がんの拡がりの程度は通常は病期で表現されます。しかし小児急性骨髄性白血病（AML）では、病期ではなく、AMLの亜型と血液および骨髄以外の部位への白血病の拡がりの有無に基づいて治療計画が立てられます。白血病の拡がりの有無を調べるには以下の検査法や手技が用いられます：


小児急性骨髄性白血病（AML）、小児慢性骨髄性白血病（CML）、若年性骨髄単球性白血病（JMML）、一過性骨髄増殖性疾患（TMD）、骨髄異形成症候群（MDS）には標準的な病期分類の体系が存在しません。

小児AMLは、新たに診断されたもの、寛解期、再発期のいずれかに分類されます。

新たに診断された小児AML

新たに診断された小児AMLとは発熱や出血、痛みなどの症状を和らげるためのものを除いてまだ治療が行われおらず、さらに以下の条件の1つに当てはまるものです：


寛解期の小児AML

寛解期の小児AMLでは、すでにこの疾患に対する治療が行われており、さらに以下の条件に当てはまります：



再発小児急性骨髄性白血病

再発小児急性骨髄性白血病（AML）とは、治療後に再び発生（発生）したものをいいます。このがんの再発は、血液や骨髄に起こることもあれば、体の他の部位に起こることもあります。


治療選択肢の概要

急性骨髄性白血病（AML）、慢性骨髄性白血病（CML）、若年性骨髄単球性白血病（JMML）、一過性骨髄増殖性疾患（TMD）、骨髄異形成症候群の患者さんには様々な治療法が存在します。

AML、CML、JMML、TMD、骨髄異形成症候群の患者さんは様々な治療を受けることができます。そのなかには標準治療（現在使用されている治療法）もあれば、臨床試験において検証中のものもあります。治療法の臨床試験とは、既存の治療法を改良したり、がんの患者さんのための新しい治療法について情報を集めたりすることを目的とした調査研究です。複数の臨床試験で現在の標準治療より新しい治療法のほうが良好であることが明らかになった場合は、その新しい治療法が標準治療となります。

小児がんはまれな疾患ですので、臨床試験への参加を検討すべきです。臨床試験は米国各地で行われています。現在進行中の臨床試験に関する情報は、米国国立がん研究所（NCI）のホームページから入手することができます。がん治療の選択では、患者さんとご家族に医療チームが加わって最適な治療法を決定していくのが理想的な形となります。

AML、CML、JMML、TMD、骨髄異形成症候群では、小児白血病やその他の血液疾患の治療に精通した医師で構成されるチームによって治療計画が立てられるべきです。

この疾患の治療は小児腫瘍医（小児がんの治療を専門とする医師）が統括することになります。小児腫瘍医は、小児白血病の治療に精通した他の小児科医や特定の医療分野を専門とする小児科医と協力しながら治療に取り組んでいきます。具体的には以下のような専門医や専門家が挙げられます：


定期的な経過観察検査が非常に重要になります。がんの治療法のなかには、終了後も副作用が継続するものや、数年経ってから副作用が出現してくるものもあります。こうした副作用は晩期障害と呼ばれます。がん治療の晩期障害には以下のようなものがあります：


晩期障害には治療や制御することが可能なものもあります。AMLやその他の血液疾患に対する治療を受ける小児のご両親には、治療によってお子さんに生じうる晩期障害について担当の医師とよく相談することが重要です。 詳しい情報については、PDQの小児がん治療の晩期障害に関する要約をご覧ください。

通常、小児AMLの治療には3つの段階があります。

小児AMLの治療は以下の段階に分けられます：


寛解導入療法の段階では、中枢神経系聖域療法と呼ばれる治療が実施されることがあります。経口投与や静脈内注射による化学療法では、中枢神経系（脳と脊髄）に存在する白血病細胞には抗がん剤が到達しない場合が多いため、中枢神経系は白血病細胞にとっての「聖域」（隠れ場所）となりえます。髄腔内化学療法や放射線療法では中枢神経系に存在する白血病細胞にも効果が及ぶため、これらの治療はがんの再発予防につながります。中枢神経系聖域療法は中枢神経系予防とも呼ばれます。

小児AML、小児CML、JMML、TMD、骨髄異形成症候群には標準治療として以下の6種類が用いられています。
化学療法

化学療法は、薬を用いてがん細胞を殺傷したりその細胞分裂を妨害したりすることによって、がんの増殖を阻止する治療法です。化学療法が経口投与や静脈内または筋肉内への注射によって行われる場合、投与された薬は血流に入って全身のがん細胞に到達します（全身化学療法）。脊柱内（髄腔内化学療法）や臓器内、もしくは腹腔などの体腔内に薬剤を直接注入する化学療法では、薬はその領域にあるがん細胞に集中的に作用します（局所化学療法）。併用化学療法は複数の抗がん剤を使用する治療法です。

化学療法の実施方法は、治療対象となるがんの種類に応じて異なってきます。

AMLでは、白血病細胞が脳や脊髄に拡がることがあります。AMLに対する化学療法として経口または静脈内注射で投与される薬は血液脳関門を通過できず、脳と脊髄の周囲を満たしている液体の中に入り込むことができません。そこで、脳と脊髄に拡がっている可能性のある白血病細胞を死滅させるために、液体で満たされたこの空間内に薬剤が直接注入されます。この治療法は髄腔内化学療法と呼ばれます。

髄腔内化学療法：脳および脊髄内部の脳脊髄液（CSF）とオンマイヤーレザバー（手術によって頭皮の下に設置されるドーム状の容器で、細い管を通して脳内へと薬剤を流し込むことができる）を示す。図の上の方には、注射器と針を用いてオンマイヤーレザバーに抗がん剤を注入している様子が示されている。図の下の方には、注射器と針を用いて脊柱の下部から脳脊髄液中に直接抗がん剤を注入している様子が示されている。図を拡大する
髄腔内化学療法。脳脊髄液（CSF、青色で示されている）で満たされた空洞である脊髄腔の中に抗がん剤が注入されます。2種類の方法があります。ひとつめはこの図の上の方に示されているもので、オンマイヤーレザバー（手術によって頭皮の下に設置されるドーム状の容器で、細い管を通して脳内へと薬剤を投与することができる）に薬剤を注入するという方法です。もうひとつは図の下の方に示されているもので、腰の小さな領域に麻酔を施してから、脊柱の下部より直接CSF内に薬剤を注入するという方法です。

放射線療法

放射線療法は、高エネルギーX線などの放射線を利用してがん細胞の死滅や増殖阻止を図る治療法です。放射線療法には2種類のものがあります。外照射療法は、体外に設置された装置を用いてがんに放射線を照射する方法です。内照射療法は、放射性物質を針やシード、ワイヤー、カテーテルなどの中に封入し、それをがん組織の内部または周辺に直接留置する方法です。脳や脊髄への拡がりが確認または推測される小児AMLに対する治療には、外照射療法が用いられることがあります。この治療法がこのように用いられる場合には、中枢神経系聖域療法あるいは中枢神経系予防と呼ばれます。

幹細胞移植

幹細胞移植は化学療法と併せて用いられる治療法で、異常な造血細胞や化学療法によって破壊された造血細胞を外部から補充した造血細胞と置き換えるというものです。まず患者さん自身またはドナーから採取した血液や骨髄から幹細胞（成熟前の血液細胞）を取り出して、それを凍結保存しておきます。そして化学療法の終了後に、保存していた幹細胞を解凍して、これを点滴によって患者さんの体内に戻します。こうして再注入された幹細胞が血液細胞に成長することにより、血液の機能が回復していきます。

その他の薬物療法

三酸化ヒ素と全トランス型レチノイン酸（ATRA）は、抗がん剤の一種で、白血病細胞を死滅させたり、白血病細胞の分裂を妨害したり、白血病細胞の白血球への成熟を促進したりする作用をもっています。これらの薬物は、急性前骨髄球性白血病（APL）と呼ばれるAMLの亜型の治療に用いられます。

イマチニブ（グリベック）は、チロシンキナーゼ阻害薬と呼ばれる抗がん剤の一種です。この薬は、必要量以上の白血球（顆粒球または芽球）を作るように幹細胞に働きかけるチロシンキナーゼという酵素の作用を阻害します。

注意深い経過観察

注意深い経過観察とは、症状の出現や変化がみられるまで、治療を一切行わずに患者さんの状態を注意深く監視していくことです。これは骨髄異形成症候群とTMDで度々用いられる治療法です。

支持療法

支持療法とは、疾患や治療が原因で生じた問題を軽減するために行われる治療です。支持療法としては以下のようなものが挙げられます：


この他にも新しい治療法が臨床試験で検証されています。具体的には以下のものが挙げられます：
生物学的療法

生物学的療法は、患者さんの免疫系を利用してがんを撃退する治療法です。体内で生産された物質や製造ラボで合成された物質を用いることによって、体が本来もっているがんに対する抵抗力を高めたり、誘導したり、回復させたりします。この種のがんの治療法は生物療法や免疫療法とも呼ばれます。

モノクローナル抗体療法も生物学的療法の一種です。モノクローナル抗体療法は、製造ラボにおいて単一の免疫系細胞から作り出された抗体を使用する治療法です。がん細胞の表面上に存在する物質に結合する抗体や、がん細胞の増殖を促進する物質に結合する抗体が用いられます。こうした抗体がそれぞれの標的物質に結合することにより、がん細胞の死滅、増殖の阻止、転移の抑止などといった効果が得られます。モノクローナル抗体は点滴によって投与されます。単独で使用されることもありますが、薬や毒素、放射性物質などをがん細胞の下に直接送り届けるという用途でも用いられます。

本要約では、臨床試験で研究中の個々の治療法について言及していますが、研究中の新しい治療法をすべて紹介しているわけではありません。現在進行中の臨床試験に関する情報は、米国国立がん研究所（NCI）のホームページから入手することができます。


小児急性骨髄性白血病、骨髄異形成症候群、若年性骨髄単球性白血病の治療選択肢


新たに診断された小児急性骨髄性白血病

新たに診断された小児急性骨髄性白血病（AML）の治療法は 併用化学療法となります。中枢神経系聖域療法は髄腔内化学療法によって行われ、場合により脳に対する放射線療法も併用されます。

顆粒球肉腫（緑色腫）を伴う新たに診断された小児急性白血病に対する治療法には化学療法があり、場合により放射線療法が併用されることもあります。

現在進行中の臨床試験に関する情報は、米国国立がん研究所（NCI）のホームページから入手することができます。

NCIのPDQ Cancer Clinical Trials Registryから、未治療の小児急性骨髄性白血病の患者さんを現在受け入れている臨床試験を調べることができます（なお、このサイトは日本語検索に対応しておりません。日本語でのタイトル検索はこちらから）。


寛解期の小児急性骨髄性白血病

寛解期（地固め/強化療法の段階）の小児急性骨髄性白血病（AML）に対する治療法は、AMLの亜型によって異なり、具体的には以下のようなものが挙げられます：


本要約では、臨床試験で研究中の個々の治療法について言及していますが、研究中の新しい治療法をすべて紹介しているわけではありません。現在進行中の臨床試験に関する情報は、米国国立がん研究所（NCI）のホームページから入手することができます。

NCIのPDQ Cancer Clinical Trials Registryから、寛解期の小児急性骨髄性白血病の患者さんを現在受け入れている臨床試験を調べることができます（なお、このサイトは日本語検索に対応しておりません。日本語でのタイトル検索はこちらから）。


再発小児急性骨髄性白血病

再発小児急性骨髄性白血病（AML）の治療法には以下のようなものがあります：


再発した急性前骨髄球性白血病に対する治療法には、全トランス型レチノイン酸（ATRA）療法と三酸化ヒ素療法があります。

本要約では、臨床試験で研究中の個々の治療法について言及していますが、研究中の新しい治療法をすべて紹介しているわけではありません。現在進行中の臨床試験に関する情報は、米国国立がん研究所（NCI）のホームページから入手することができます。

NCIのPDQ Cancer Clinical Trials Registryから、再発小児急性骨髄性白血病の患者さんを現在受け入れている臨床試験を調べることができます（なお、このサイトは日本語検索に対応しておりません。日本語でのタイトル検索はこちらから）。


急性前骨髄球性白血病

急性前骨髄球性白血病の治療法には以下のようなものがあります：


本要約では、臨床試験で研究中の個々の治療法について言及していますが、研究中の新しい治療法をすべて紹介しているわけではありません。現在進行中の臨床試験に関する情報は、米国国立がん研究所（NCI）のホームページから入手することができます。

NCIのPDQ Cancer Clinical Trials Registryから、小児急性前骨髄球性白血病（M3）の患者さんを現在受け入れている臨床試験を調べることができます（なお、このサイトは日本語検索に対応しておりません。日本語でのタイトル検索はこちらから）。


ダウン症候群とAMLを合併した小児

ダウン症候群の小児におけるAMLの治療法には以下のようなものがあります：


本要約では、臨床試験で研究中の個々の治療法について言及していますが、研究中の新しい治療法をすべて紹介しているわけではありません。現在進行中の臨床試験に関する情報は、米国国立がん研究所（NCI）のホームページから入手することができます。


小児慢性骨髄性白血病

小児慢性骨髄性白血病の治療法には以下のようなものがあります：


本要約では、臨床試験で研究中の個々の治療法について言及していますが、研究中の新しい治療法をすべて紹介しているわけではありません。現在進行中の臨床試験に関する情報は、米国国立がん研究所（NCI）のホームページから入手することができます。

NCIのPDQ Cancer Clinical Trials Registryから、小児慢性骨髄性白血病の患者さんを現在受け入れている臨床試験を調べることができます（なお、このサイトは日本語検索に対応しておりません。日本語でのタイトル検索はこちらから）。


若年性骨髄単球性白血病

若年性骨髄単球性白血病の治療法には以下のようなものがあります：


本要約では、臨床試験で研究中の個々の治療法について言及していますが、研究中の新しい治療法をすべて紹介しているわけではありません。現在進行中の臨床試験に関する情報は、米国国立がん研究所（NCI）のホームページから入手することができます。

NCIのPDQ Cancer Clinical Trials Registryから、若年性骨髄単球性白血病の患者さんを現在受け入れている臨床試験を調べることができます（なお、このサイトは日本語検索に対応しておりません。日本語でのタイトル検索はこちらから）。


一過性骨髄増殖性疾患

一過性骨髄増殖性疾患（TMD）は通常、自然に消失します。自然に消失しないTMDに対する治療法には以下のようなものがあります：


現在進行中の臨床試験に関する情報は、米国国立がん研究所（NCI）のホームページから入手することができます。

NCIのPDQ Cancer Clinical Trials Registryから、急性骨髄性白血病/一過性骨髄増殖性疾患の患者さんを現在受け入れている臨床試験を調べることができます（なお、このサイトは日本語検索に対応しておりません。日本語でのタイトル検索はこちらから）。


骨髄異形成症候群

骨髄異形成症候群の治療法には以下のようなものがあります：


さらに感染症、出血、貧血など、この疾患が原因で生じた問題に対処するために支持療法が行われます。

骨髄異形成症候群が急性骨髄性白血病（AML）に進行した場合には、新たにAMLと診断された患者さんに対するものと同じ治療が実施されます。

本要約では、臨床試験で研究中の個々の治療法について言及していますが、研究中の新しい治療法をすべて紹介しているわけではありません。現在進行中の臨床試験に関する情報は、米国国立がん研究所（NCI）のホームページから入手することができます。

NCIのPDQ Cancer Clinical Trials Registryから、小児骨髄異形成症候群の患者さんを現在受け入れている臨床試験を調べることができます（なお、このサイトは日本語検索に対応しておりません。日本語でのタイトル検索はこちらから）。


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