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最新の研究成果に基づいて定期的に更新している、
科学的根拠に基づくがん情報の要約です。

小児急性骨髄性白血病/その他の骨髄性悪性疾患の治療(PDQ®)

  • 原文更新日 : 2016-02-05
    翻訳更新日 : 2017-02-17

PDQ Pediatric Treatment Editorial Board

 このPDQがん情報要約では、小児急性骨髄性白血病とその他の骨髄性悪性疾患の治療に関する最新の情報を記載しています。患者さんとそのご家族および介護者に情報を提供し、支援することを目的としています。医療に関する決定を行うための正式なガイドラインや推奨を示すものではありません。

 PDQがん情報要約は、編集委員会が作成し、最新の情報に基づいて更新しています。編集委員会はがんの治療やがんに関する他の専門知識を有する専門家によって構成されています。要約は定期的に見直され、新しい情報があれば更新されます。各要約の日付("最終更新日")は、直近の更新日を表しています。患者さん向けの本要約に記載された情報は、専門家向けバージョンより抜粋したものです。専門家向けバージョンは、PDQ Pediatric Treatment Editorial Boardが定期的に見直しを行い、必要に応じて更新しています。

小児急性骨髄性白血病 小児急性前骨髄球性白血病(M3) 小児骨髄異形成症候群 若年性骨髄単球性白血病 小児慢性骨髄性白血病

小児急性骨髄性白血病とその他の骨髄性悪性疾患についての一般的な情報

小児急性骨髄性白血病(AML)は、がんの一種で、骨髄において異常な血液細胞が過剰に作られるようになる疾患です。

成人急性骨髄性白血病(AML)は、血液骨髄がんの一種です。AMLは、急性骨髄芽球性白血病、急性顆粒球性白血病、急性非リンパ性白血病などとも呼ばれます。急性のがんは通常、治療を行わないと急速に悪化します。慢性のがんは通常はゆっくりと悪化します。



骨の解剖図:海面骨、赤色骨髄、黄色骨髄を示す図。骨の断面図は、緻密骨および骨髄中の血管を示す。また、赤血球、白血球、血小板、および血液幹細胞も示している。



骨の解剖図。骨は、緻密骨、海面骨、骨髄で構成されています。緻密骨は、骨の外層を形成しています。海面骨は、ほとんどが骨の末端にみられ、赤色骨髄を含んでいます。骨髄は、ほとんどの骨の中心に存在し、多くの血管が走っています。骨髄には、赤色骨髄と黄色骨髄の2種類があります。赤色骨髄には、白血球、赤血球、血小板になる能力を持つ血液幹細胞が含まれています。黄色骨髄は、大部分が脂肪でできています。



白血病を始めとする血液と骨髄の疾患では、赤血球、白血球、および血小板に異常が発生します。

正常な状態の骨髄では、いずれは成熟した血液細胞になる血液幹細胞(未熟な細胞)が作られます。この血液幹細胞はまず骨髄幹細胞リンパ系幹細胞に成長します。リンパ系幹細胞は白血球になります。

骨髄系幹細胞は以下の3種類の成熟血液細胞のいずれかになります:




血液細胞の成長:血液幹細胞が段階を経て赤血球、血小板、または白血球に成長する様子を示す。骨髄系幹細胞は赤血球、血小板、または骨髄芽球になり、骨髄芽球はさらに顆粒球(好酸球、好塩基球、好中球という種類がある)になる。リンパ系幹細胞はまずリンパ芽球になり、それからBリンパ球、Tリンパ球、またはナチュラルキラー細胞になる。



血液細胞の成長。血液幹細胞はいくつかの段階を経て赤血球、血小板、または白血球になります。



AMLでは通常、骨髄系幹細胞が骨髄芽球(骨髄系の芽球)と呼ばれる未熟な白血球になります。AMLの骨髄芽球は、白血病細胞とも呼ばれ、異常であるために正常な白血球には成長できません。白血病細胞は血液中や骨髄中に蓄積することがあり、その場合には正常な白血球や赤血球、血小板のためのスペースが少なくなってしまいます。このような状態に陥ると、感染症や貧血が起きたり、出血が起きやすくなったりします。白血病細胞はさらに、中枢神経系(脳と脊髄)、皮膚、歯ぐきなどの血液以外の部位に拡がっていく可能性もあります。また、ときには、白血病細胞が顆粒球肉腫緑色腫と呼ばれる固形腫瘍を形成することもあります。

AMLは、侵される血液細胞の種類に応じていくつかの亜型に分けられます。急性前骨髄球性白血病(APL)と呼ばれるAMLの亜型の場合や、ダウン症候群のある患者さんの場合には、AMLに対する治療法は異なります。

他の骨髄性疾患によって血液と骨髄に障害が生じる場合もあります。
慢性骨髄性白血病

慢性骨髄性白血病(CML)では、過剰な数の骨髄幹細胞が顆粒球と呼ばれる白血球になります。こうした骨髄幹細胞のなかには成熟白血球にならないものもあります。これらは芽球と呼ばれます。やがて顆粒球と芽球によって骨髄から赤血球や血小板が締め出されるようになります。CMLは小児ではまれな疾患です。

若年性骨髄単球性白血病

若年性骨髄単球性白血病(JMML)は、2歳前後の小児に多くみられるまれな小児がんで、男児により多く発生します。JMMLでは、過剰な数の骨髄幹細胞が骨髄球と単球と呼ばれる2種類の白血球になります。こうした骨髄幹細胞のなかには成熟白血球にならないものもあります。こうした未熟な細胞は芽球と呼ばれ、正常には機能できません。やがて骨髄球、単球、芽球によって骨髄から赤血球や血小板が締め出されるようになります。このような状態に陥ると、感染症や貧血が起きたり、出血が起こりやすくなったりします。

骨髄異形成症候群

骨髄異形成症候群(MDS)は、小児よりも成人に多くみられます。MDSでは、骨髄で作られる赤血球、白血球、血小板の量が非常に少なくなります。これらの血液細胞が成熟できず血液中に送り出されない場合もあります。MDSの治療法は、赤血球、白血球、血小板の数がどれだけ少ないかに応じて異なります。MDSは時間とともにAMLになる場合があります。

一過性骨髄増殖性疾患(TMD)はMDSの一種です。この骨髄の疾患は、ダウン症候群の新生児に発生することがあります。この疾患は通常、生後3週間以内に自然に消失します。しかし、ダウン症候群とTMDがある乳児では、3歳までにAMLが発生する可能性が高くなります。

本要約は、小児AML、小児CML、JMML、MDSについて書かれたものです。小児または成人の他の白血病や血液と骨髄の疾患に関する詳しい情報については、以下のPDQの要約をご覧ください:


特定の抗がん剤や放射線療法による治療の後でAMLまたはMDSが発生することがあります。

特定の抗がん剤や放射線療法によるがん治療が、治療関連AML(t-AML)または治療関連MDS(t-MDS)を引き起こすことがあります。このような治療関連骨髄疾患のリスクは、使用した抗がん剤の総用量と放射線療法の線量や治療領域により左右されます。一部にはt-AMLやt-MDSの遺伝性リスクがある患者さんもおられます。これらの治療関連疾患は、治療から7年以内に発生するのがほとんどですが、小児ではまれです。

小児AML、小児CML、JMML、MDSのリスク因子はそれぞれほぼ同じです。

病気になるリスクを増大させるものは、全てリスク因子と呼ばれます。リスク因子を持っていれば必ずがんになるというわけではありませんし、リスク因子を持っていなければがんにならないというわけでもありません。お子さんのリスクについて不安がある場合は、担当の医師にご相談ください。これらの因子や他の因子が、小児AML、小児CML、JMML、MDSのリスクを高めることがあります。


小児AML、小児CML、JMML、MDSの徴候や症状には、発熱や疲労感のほか、出血やあざが生じやすくなるなどがあります。

これらに加え、別の徴候症状が小児AML、小児CML、JMML、またはMDSにより引き起こされることがありますが、その他の病態によって生じることもあります。お子さんに以下の症状が1つでも認められた場合は、医師の診察を受けてください:


  • 発熱(感染を伴う場合もあれば伴わない場合もある)。

  • 寝汗。

  • 息切れ。

  • 衰弱または疲労感。

  • あざや出血が生じやすい。

  • 点状出血(皮下の出血によって生じる平坦で小さな斑点)。

  • 骨や関節の痛み。

  • 肋骨下の痛みや膨満感。

  • 頸部、わきの下、鼠径部、その他の部位の痛みを伴わないしこり。小児AMLでみられるこうしたしこりは皮膚白血病と呼ばれ、青色や紫色をしています。

  • ときおり眼の周囲に現れる痛みを伴わないしこり。このようなしこりは緑色腫と呼ばれ、小児AMLで度々みられ、青緑色をしていることがあります。

  • 湿疹に似た発疹。

TMDの徴候や症状には以下のようなものがあります:


  • 全身の腫脹。

  • 息切れ。

  • 呼吸障害。

  • 衰弱または疲労感。

  • 肋骨下の痛み。

小児AML、小児CML、JMML、MDSの発見と診断には、血液と骨髄を調べる検査法が用いられます。

以下のような検査法や手技が用いられます:


  • 身体診察と病歴 聴取:しこりなどの通常みられない疾患の徴候に注意しながら、総体的に身体を調べる診察法。患者さんの健康習慣、過去の病歴、治療歴なども調べます。

  • 分画を含む全血球算定(CBC):血液を採取して以下の項目について調べる検査法:
    • 赤血球と血小板の数。

    • 白血球の数とその種類。

    • 赤血球内のヘモグロビン酸素を運搬する蛋白)の量。

    • 血液サンプル中の赤血球が占める割合。



    全血球算定(CBC):左側の図には、注射器と注射針によって肘の静脈から血液が採取されている様子が示されており;右の図には、試験管中の血液が血漿、白血球、血小板、赤血球のそれぞれの層に分離された様子が示されている。
    
    


    全血球算定(CBC)。静脈内に針を挿入して注射器の中に血液を吸い込むことによって、血液を採取します。採取された血液は検査室に送られ、そこで赤血球と白血球と血小板の数が調べられます。CBCは様々な病態の診断やモニタリングのための検査法として用いられています。




  • 末梢血塗抹検査:血液のサンプルを観察して、芽球の有無、白血球の数と種類、血小板の数、血液細胞の形状の変化などを調べる検査法。

  • 血液生化学検査 :採取した血液を調べて、体内の臓器や組織から血液中に放出される特定の物質の濃度を測定する検査法。ある物質で異常な値(正常値よりも高い値や低い値)が出るということは、疾患の徴候である可能性があります。

  • 胸部X線 検査:胸部の臓器と骨のX線検査。X線は放射線の一種で、これを人の体を通してフィルム上に照射すると、そのフィルム上に体内領域の画像が映し出されます。

  • 生検 :細胞や組織を採取する手技のことで、採取されたサンプルは病理医によって顕微鏡で観察され、がんの徴候がないか調べられます。以下のような生検が行われます:
    • 骨髄穿刺と骨髄生検 :腰骨または胸骨に中空の針を挿入して、骨髄、血液、骨の小片などを採取する手技。

      骨髄穿刺と骨髄生検:図は、台の上にうつぶせになった小児の右の腰骨に骨髄穿刺針を挿入しているところを示している。拡大図は、皮膚の上から腰骨の骨髄に挿入した骨髄穿刺針を示している。
      
      


      骨髄穿刺と骨髄生検。皮膚の小さな領域に麻酔を施してから、小児の腰骨に骨髄穿刺針を挿入します。そして顕微鏡での検査用に血液、骨、骨髄などのサンプルを採取します。




    • 腫瘍生検:緑色腫の生検が行われることがあります。

    • リンパ節生検:リンパ節の全体または一部を切除する手技。


  • 細胞遺伝学的分析 :血液または骨髄サンプル中の細胞を顕微鏡で観察して、染色体に特定の変化がないかどうか調べる臨床検査。染色体の変化には、ある染色体の一部が他の染色体の一部に変わるものや、染色体の一部が欠けたり重複したりするもの、あるいは染色体の一部が逆転するものなどがあります。

     次の検査は、細胞遺伝学的分析の一種です:


    • FISH(蛍光in situハイブリダイゼーション):細胞や組織内の遺伝子または染色体を調べるために使用される検査技法。蛍光色素を含有するDNAの断片を実験室で作成しておき、それをスライドグラスの上に載せた細胞や組織のサンプルに添加します。このDNAの断片がスライドグラス上で特定の遺伝子や染色体領域と結合した場合、特殊なライトと顕微鏡を用いて観察すると、結合している部分が光って見えます。


  • 逆転写-ポリメラーゼ連鎖反応(RT-PCR)検査:特殊な化学物質を用いて、組織サンプル中の細胞内に含まれる遺伝子の構造や機能に特定の変化がないかを調べる臨床検査。

  • 免疫表現型検査 :細胞表面上の抗原マーカーの種類に基づいて細胞の種類を特定する検査法で、血液や骨髄の細胞に特殊な染色を施す場合もある。この検査法は、がん細胞と正常な免疫系細胞を比較することによってAMLの亜型を診断するのに用いられます。

  • 分子検査 :血液や骨髄のサンプルに含まれる特定の遺伝子や蛋白などの分子を調べる臨床検査。分子検査では、AMLの原因になったり発生の可能性を高めたりする遺伝子や染色体の変化も調べます。さらに、治療計画を立てたり、治療がどのくらい効いているかを調べたり、予後を判定したりするためにも用いられます。

  • 腰椎穿刺 脊柱内から脳脊髄液(CSF)を採取する際に用いられる手技。脊椎内の2本の骨の間から脊柱内に針を刺し、脊髄周囲を流れるCSFに到達させ、CSFを採取します。CSFのサンプルを採取して、白血病細胞が脳や脊髄に転移している徴候がないか顕微鏡で確認します。この手技はLPまたは脊椎穿刺とも呼ばれます。

    腰椎穿刺:台の上で背中を曲げた姿勢で横たわっている患者さんと、腰の部分に脊椎穿刺針(長くて細い針)が挿入されている様子を示す。右側の拡大図には、脊柱下部の脳脊髄液(CSF)の中に脊椎穿刺針が挿入されている様子が示されている。
    
    


    腰椎穿刺。まず患者さんに背中を曲げた姿勢で台の上に横たわってもらいます。腰の小さな領域に麻酔を施してから、腰椎穿刺針(長くて細い針)を脊柱の下部に挿入して、脳脊髄液(CSF、青色で示されている)を採取します。採取された液体は、検査のために検査室に送られることもあります。




特定の要因が予後(回復の見込み)や治療法の選択肢に影響を及ぼします。

小児AMLの予後(回復の見込み)と治療の選択を左右する因子には、以下のものがあります:


  • がんと診断されたときの小児の年齢。

  • 小児の人種または民族。

  • 小児が大幅な過体重かどうか。

  • 診断時の血液中の白血球数。

  • 過去のがん治療の後に生じたAMLかどうか。

  • AMLの亜型。

  • 白血病細胞における特定の染色体または遺伝子の変化の有無。

  • ダウン症候群の有無。AMLとダウン症候群を併発している小児の大半では、白血病から治癒させることができます。

  • 中枢神経系(脳や脊髄)における白血病の有無。

  • 白血病の治療に対する奏効の速さ。

  • 新たに診断された(未治療の)AMLか、治療後に再発したAMLか。

  • 治療終了からの経過期間(再発したAMLの場合)。

小児慢性骨髄性白血病(CML)の予後と治療法の選択は、診断時からの経過期間と血液中の芽球数に応じて異なります。

若年性骨髄単球性白血病(JMML)の予後(回復の見込み)と治療の選択を左右する因子には以下のものがあります:


  • がんと診断されたときの小児の年齢。

  • 変異の影響を受けた遺伝子の種類と変異が生じた遺伝子の数。

  • 血液中の赤血球、白血球、血小板の数。

  • 新たに診断された(未治療の)JMMLか、治療後に再発したJMMLか。

MDSの予後(回復の見込み)と治療の選択を左右する因子には以下のものがあります:


  • 過去のがん治療によって引き起こされたMDSかどうか。

  • 赤血球数、白血球数、血小板数の少なさの程度。

  • 新たに診断された(未治療の)MDSか、治療後に再発したMDSか。

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小児急性骨髄性白血病とその他の骨髄性悪性疾患の病期

小児急性骨髄性白血病(AML)の診断がついた後には、他の部位へのがんの拡がりの有無を明らかにするために、さらに検査が行われます。

白血病の拡がりの有無を調べるには以下の検査法や手技が用いられます:


  • 腰椎穿刺 脊柱内から脳脊髄液(CSF)を採取する際に用いられる手技。脊椎内の2本の骨の間から脊柱内に針を刺し、脊髄周囲を流れるCSFに到達させ、CSFを採取します。CSFのサンプルを採取して、白血病細胞が脳や脊髄に転移している徴候がないか顕微鏡で確認します。この手技はLPまたは脊椎穿刺とも呼ばれます。

  • 生検(精巣、卵巣、または皮膚):精巣、卵巣、または皮膚から細胞や組織を採取する手技で、採取されたサンプルは顕微鏡で観察され、がんの徴候がないか調べられます。これは、身体診察の際に精巣や卵巣、皮膚に何らかの異常がみられた場合にだけ行われます。

小児急性骨髄性白血病(AML)、小児慢性骨髄性白血病(CML)、若年性骨髄単球性白血病(JMML)、骨髄異形成症候群(MDS)には、標準的な病期分類システムがありません。

がんの拡がりの程度は通常は病期で表現されます。小児AML、小児CML、JMML、MDSの治療法は、病期の代わりに以下の1つ以上に基づいて決められます:


  • 疾患の種類またはAMLの亜型。

  • 白血病が血液骨髄の外に拡がっているかどうか。

  • 新たに診断されたがん、寛解したがん、再発がんのいずれであるか。

新たに診断された小児AML

新たに診断された小児AMLとは、発熱や出血、痛みなどの徴候や症状の緩和を目的とした治療以外は一切行われていない状態で、さらに以下の条件に当てはまる場合です:


  • 骨髄中の細胞の20%超が芽球(白血病細胞)である。

      または


  • 骨髄中の細胞の20%未満が芽球であるが、染色体に特定の変化が認められる。

寛解期の小児AML

寛解期の小児AMLでは、すでにこの疾患に対する治療が行われており、さらに以下の条件に当てはまります:


  • 全血球算定の結果がほぼ正常である。

  • 骨髄中の細胞の5%未満が芽球(白血病細胞)である。

  • 脳や脊髄のほか、体のどの部位にも、白血病の徴候や症状が認められない。

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再発小児急性骨髄性白血病

再発小児急性骨髄性白血病(AML)とは、治療後に再発した(再び現れた)ものをいいます。このがんの再発は、血液骨髄に起こることもあれば、中枢神経系(脳や脊髄)など、体の他の部位に起こることもあります。

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治療選択肢の概要

急性骨髄性白血病(AML)、慢性骨髄性白血病(CML)、若年性骨髄単球性白血病(JMML)、骨髄異形成症候群(MDS)の患者さんには様々な治療法が存在します。

AMLCMLJMMLMDSの患者さんは様々な治療を受けることができます。そのなかには標準治療(現在使用されている治療法)もあれば、臨床試験において検証中のものもあります。治療法の臨床試験とは、既存の治療法を改良したり、がんの患者さんのための新しい治療法について情報を集めたりすることを目的とした調査研究です。複数の臨床試験で現在の標準治療より新しい治療法のほうが良好であることが明らかになった場合は、その新しい治療法が標準治療となります。

小児がんはまれな疾患ですので、臨床試験への参加を検討すべきです。臨床試験の中にはまだ治療を始めていない患者さんのみを対象としているものもあります。

治療計画は、小児白血病などの血液疾患の治療に精通した医療提供者で構成されるチームによって立てられるべきです。

この疾患の治療は、小児腫瘍医(小児がんの治療を専門とする医師)が統括します。小児腫瘍医は、小児白血病の治療に精通し、特定の医療分野を専門とする他の医療提供者と協力しながら治療に取り組んでいきます。具体的には以下のような専門家が挙げられます:


がんの治療のなかには、治療が終わってから何ヵ月または何年もたって副作用が現れるものがあります。

定期的な経過観察検査が非常に重要です。がんの治療のなかには、治療後も副作用が継続したり、数ヵ月または数年経ってから副作用が現れたりするものもあります。こうした副作用は晩期障害と呼ばれます。がん治療の晩期障害には以下のようなものがあります:


  • 身体的問題。

  • 気分、感情、思考、学習、記憶における変化。

  • 二次がん(新しい種類のがん)。

晩期障害には治療や制御することが可能なものもあります。AMLやその他の血液疾患の治療を受ける小児のご両親は、がん治療によってお子さんに生じうる晩期障害について担当の医師とよく相談することが重要です。(詳しい情報については、PDQ小児がん治療の晩期障害に関する要約をご覧ください。)

通常、小児AMLの治療には3つの段階があります。

小児AMLの治療は以下の段階に分けられます:


  • 寛解導入療法:治療の第1段階。寛解導入療法の目的は、血液中および骨髄中の白血病細胞を死滅させることにあります。これにより白血病は寛解状態に入ります。

  • 地固め/強化療法:治療の第2段階。白血病が寛解期に入ると、この治療が開始されます。治療の目的は、その時点では沈静化していても再び増殖を開始して再燃する可能性のある残存した白血病細胞を死滅させることにあります。

寛解導入療法の段階では、中枢神経系(CNS)聖域療法と呼ばれる治療が実施されることがあります。標準用量化学療法では、CNS(脳と脊髄)に存在する白血病細胞には効果が及ばない可能性があるため、白血病細胞はCNSを「聖域」(隠れ場所)にすることができます。髄腔内化学療法は、CNSに隠れた白血病細胞にも効果が及びます。髄腔内化学療法を実施することで、CNSに隠れた白血病細胞を死滅させ、白血病が再発する可能性を減らします。中枢神経系聖域療法は中枢神経系予防とも呼ばれます。

小児AML、小児CML、JMML、MDSでは、以下の7種類が標準治療として用いられています。
化学療法

化学療法は、を用いてがん細胞を殺傷したりその細胞分裂を妨害したりすることによって、がんの増殖を阻止する治療法です。化学療法が経口投与や静脈内または筋肉内への注射によって行われる場合、投与された薬は血流に入って全身のがん細胞に到達します(全身化学療法)。脳脊髄液内(髄腔内化学療法)、臓器内、あるいは腹部などの体内に薬を直接注入する化学療法では、注入した領域にあるがん細胞に薬が集中的に作用します(局所化学療法)。併用化学療法は複数の抗がん剤を使用する治療法です。

化学療法の実施方法は、治療対象となるがんの種類に応じて異なります。

AMLでは、白血病細胞が脳や脊髄に拡がることがあります。AMLに対する化学療法として経口または静脈内投与される薬は、血液脳関門を通過できず、脳と脊髄の周囲を満たしている液体の中に入り込むことができません。そこで、脳と脊髄に拡がっている可能性のある白血病細胞を死滅させるために、液体で満たされたこの空間内に化学療法薬が直接注入されます(髄腔内化学療法)。

髄腔内化学療法:脳および脊髄内部の脳脊髄液(CSF)とオンマイヤーレザバー(手術によって頭皮の下に設置されるドーム状の容器で、細い管を通して脳内へと薬剤を流し込むことができる)を示す。図の上の方には、注射器と針を用いてオンマイヤーレザバーに抗がん剤を注入している様子が示されている。図の下の方には、注射器と針を用いて脊柱の下部から脳脊髄液中に直接抗がん剤を注入している様子が示されている。



髄腔内化学療法。脳脊髄液(CSF、青色で示されている)で満たされた空洞である脊髄腔の中に抗がん剤が注入されます。2種類の方法があります。1つめはこの図の上の方に示されているもので、オンマイヤーレザバー(手術によって頭皮の下に設置されるドーム状の容器で、細い管を通して脳内へと薬剤を投与することができる)に薬剤を注入するという方法です。もう1つは図の下の方に示されているもので、腰の小さな領域に麻酔を施してから、脊柱の下部より直接CSF内に薬剤を注入するという方法です。



詳しい情報については、急性骨髄性白血病に対する使用が承認されている薬剤(英語)をご覧ください。

放射線療法

放射線療法は、高エネルギーX線などの放射線を利用してがん細胞の死滅や増殖阻止を図る治療法です。放射線療法には2種類のものがあります。外照射療法は、体外に設置された装置を用いてがんに放射線を照射する方法です。内照射療法は、放射性物質を針やシード、ワイヤー、カテーテルなどの中に封入し、それをがん組織の内部または周辺に直接留置する方法です。

小児AMLでは、化学療法に反応しない緑色腫の治療に、放射線療法が用いられることがあります。

幹細胞移植

幹細胞移植は、化学療法を実現する手段で、異常な造血細胞を殺傷し、このようながん治療によって破壊された造血細胞を外部から補充します。患者さん自身またはドナーから採取した血液または骨髄液から幹細胞(成熟前の血液細胞)を取り出して、凍結保存しておきます。そして化学療法の終了後に、保存していた幹細胞を解凍して、これを点滴によって患者さんの体内に戻します。こうして再注入された幹細胞が血液細胞に成長することにより、血液の機能が回復していきます。



幹細胞移植;(図1):図は患者またはドナーから幹細胞を採取しているところである。腕の静脈から採血し、幹細胞を採取する装置を通過させる。残りの血液は反対の腕の静脈に戻す。(図2):図は医療提供者が患者に対し造血細胞を殺傷する治療を施しているところである。胸部のカテーテルから化学療法薬が投与されている。(図3):図は患者の胸部に挿入されたカテーテルから幹細胞を注入しているところである。



幹細胞移植。(ステップ1):ドナーの腕の静脈から血液を採取します。患者自身がドナーになる場合も、他人がその役割を果たす場合もあります。血液は幹細胞を採取する装置内を流れます。その後、血液は反対側の腕の静脈からドナーの体内に戻されます。(ステップ2):患者さんは造血細胞を殺傷する化学療法を受けています。放射線療法が実施される場合もあります(図には示されていません)。(ステップ3):患者さんは胸部の血管に留置されたカテーテルから幹細胞の注入を受けています。



標的療法

標的療法は、正常な細胞を傷つけないで、特定のがん細胞だけを認識し攻撃する性質をもった薬物やその他の物質を用いる治療法です。標的療法には以下の種類があります:


  • チロシンキナーゼ阻害薬療法:チロシンキナーゼ阻害薬(TKI)療法は、腫瘍の増殖に必要な信号を遮断します。チロシンキナーゼ阻害薬は、幹細胞を体に必要な量より多くの白血球顆粒球または芽球)に変化させる酵素(チロシンキナーゼ)を阻害します。チロシンキナーゼ阻害薬は、補助療法(がんが再発するリスクを抑えるために、初回治療の後に行う治療)として他の抗がん剤と併用されることがあります。

  • モノクローナル抗体療法:モノクローナル抗体療法では、ある1種類の免疫系細胞から製造ラボで作成した抗体を使用します。これらの抗体は、がん細胞の表面にある物質や、がん細胞の増殖を助けていると考えられる通常の物質を識別することができます。こうした抗体がそれぞれの標的物質に結合することにより、がん細胞の死滅、増殖の阻止、転移の抑止などといった効果が得られます。モノクローナル抗体は点滴によって投与されます。モノクローナル抗体は単独で使用することもあれば、薬や毒素、あるいは放射性物質をがん細胞に直接送り届けるために使用することもあります。
    • ゲムツズマブは、急性前骨髄球性白血病(APL)と呼ばれるAMLの亜型の治療に用いられるモノクローナル抗体です。現在米国では、特別な承認を受けている場合を除き、ゲムツズマブを利用できません。モノクローナル抗体は化学療法と併用して、補助療法として使用されることがあります。


  • プロテアソーム阻害薬療法:プロテアソーム阻害薬は、がん細胞内の蛋白質を分解して、がん細胞を死滅させます。
    • ボルテゾミブはプロテアソーム阻害薬の1つで、小児APLの治療に用いられます。


詳しい情報については、白血病に対する使用が承認されている薬剤(英語)をご覧ください。

その他の薬物療法

特定の染色体変異によって発生した骨髄異形成症候群の患者では、輸血の必要性を少なくするため、レナリドミドが使用されることもあります。

三酸化ヒ素全トランス型レチノイン酸(ATRA)は、白血病細胞を死滅させたり、白血病細胞の分裂を妨害したり、あるいは白血病細胞が白血球へ成熟するように助けたりする作用がある抗がん剤です。これらの薬物は、急性前骨髄球性白血病の治療に用いられます。

詳しい情報については、急性骨髄性白血病に対する使用が承認されている薬剤(英語)をご覧ください。

注意深い経過観察

注意深い経過観察とは、徴候症状の出現や変化がみられるまで、治療を一切行わずに患者さんの状態を注意深く監視していくことです。これはMDSやTMDで時おり用いられる治療法です。

支持療法

支持療法とは、疾患や治療が原因で生じた問題を軽減するために行われる治療です。支持療法には以下のようなものがあります:


  • 輸血 療法:疾患やがん治療によって破壊された血液細胞を補充するために赤血球、白血球、または血小板を体内に注入する治療法。 血液はドナーから提供される場合もあれば、前もって患者さん自身から採取されて必要になるまで保存される場合もあります。

  • 抗生物質抗真菌薬などの薬物療法

  • 白血球除去療法:専用の装置を用いて血液から白血球を除去する治療法。患者さんから採取された血液が血球分離装置にかけられ、そこで白血球が除去されます。その後、残った血液が患者さんの体内に戻されます。

この他にも新しい治療法が臨床試験で検証されています。

本項では、臨床試験で研究されている治療について説明しています。現在研究中の新しい治療法の全てが紹介されているわけではありません。臨床試験に関する情報は、米国国立がん研究所(NCI)のウェブサイトから入手することができます。

生物学的療法

生物学的療法は、患者さんの免疫系を利用してがんを撃退する治療法です。体内で生産された物質や製造ラボで合成された物質を用いることによって、体が本来もっているがんに対する抵抗力を高めたり、誘導したり、回復させたりします。このようながんの治療法は生物療法や免疫療法とも呼ばれます。

ナチュラルキラー(NK)細胞は生物学的療法の一種です。NK細胞は腫瘍細胞を殺傷する能力をもった白血球です。この細胞はドナーから採取され、白血球細胞の殺傷を補助するために点滴で患者さんに注入されます。

患者さんは臨床試験への参加を検討してもよいでしょう。

患者さんによっては、臨床試験に参加することが治療に関する最良の選択肢となる場合もあります。臨床試験はがんの研究プロセスの一部を構成するものです。臨床試験は、新しいがんの治療法が安全かつ有効であるかどうか、あるいは標準治療よりも優れているかどうかを確かめることを目的に実施されます。

今日のがんの標準治療の多くは以前に行われた臨床試験に基づくものです。臨床試験に参加する患者さんは、標準治療を受けることになる場合もあれば、新しい治療法を初めて受けることになる場合もあります。

患者さんが臨床試験に参加することは、将来のがんの治療法を改善することにもつながります。たとえ臨床試験が効果的な新しい治療法の発見につながらなくても、重要な問題に対する解答が得られる場合も多く、研究を前進させることにつながるのです。

患者さんはがん治療の開始前や開始後にでも臨床試験に参加することができます。

ただし一部には、まだ治療を受けたことのない患者さんだけを対象とする臨床試験もあります。一方、別の治療では状態が改善されなかった患者さんに向けた治療法を検証する試験もあります。がんの再発を阻止したり、がん治療の副作用を軽減したりするための新しい方法を検証する臨床試験もあります。

臨床試験は米国各地で行われています。詳しくは、治療選択肢のセクションにある現在進行中の治療臨床試験へのリンクを参照してください。これらは、NCIの臨床試験リストから検索されたものです。

フォローアップ検査が必要となることもあります。

がんの診断病期判定のために実施される検査のなかには、繰り返し行われるものがあります。治療の奏効の程度を確かめるために繰り返し行われる検査もあります。治療の継続、変更、中止などの決定はこうした検査の結果に基づいて判断されます。

治療が終わってからも度々受けることになる検査もあります。こうした検査の結果から、お子さんの状態の変化やがんの再発の有無を知ることができます。こうした検査はフォローアップ検査または定期検査と呼ばれることがあります。

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小児急性骨髄性白血病、小児慢性骨髄性白血病、若年性骨髄単球性白血病、骨髄異形成症候群の治療選択肢

新たに診断された小児急性骨髄性白血病

新たに診断された小児急性骨髄性白血病の治療法には以下のようなものがあります:


新たに診断された顆粒球肉腫(緑色腫)を伴う小児急性白血病に対する治療法としては化学療法が考えられ、場合によっては放射線療法が併用されます。

治療関連AMLの治療は、新規診断AMLと同じであることが多く、その後に幹細胞移植を実施します。

NCI支援のがん臨床試験リストから、未治療の小児急性骨髄性白血病とその他の骨髄性悪性疾患の患者さんを現在受け入れている臨床試験を調べることができます(なお、このサイトは日本語検索に対応しておりません。日本語でのタイトル検索は、こちらから)。試験の場所、治療のタイプ、薬剤の名前など、他の検索要素を用いて絞り込み検索を行うと、より具体的な結果が得られます。お子さんに適した臨床試験については、担当の医師にご相談ください。米国国立がん研究所(NCI)のウェブサイトから臨床試験についての一般的な情報をご覧いただけます。

新たに診断された小児AMLとダウン症候群を患っている小児

ダウン症候群を患っている4歳未満の小児の急性骨髄性白血病(AML)の治療法には以下のようなものがあります:


4歳以上のダウン症候群の小児におけるAMLには、ダウン症候群でない小児と同じ治療が行われることがあります。

寛解期の小児急性骨髄性白血病

寛解期(地固め/強化療法の段階)の小児急性骨髄性白血病(AML)の治療法はAMLの亜型によって異なりますが、以下のようなものがあります:


NCI支援のがん臨床試験リストから、寛解期の小児急性骨髄性白血病の患者さんを現在受け入れている臨床試験を調べることができます(なお、このサイトは日本語検索に対応しておりません。日本語でのタイトル検索は、こちらから)。試験の場所、治療のタイプ、薬剤の名前など、他の検索要素を用いて絞り込み検索を行うと、より具体的な結果が得られます。お子さんに適した臨床試験については、担当の医師にご相談ください。米国国立がん研究所(NCI)のウェブサイトから臨床試験についての一般的な情報をご覧いただけます。

再発小児急性骨髄性白血病

再発小児急性骨髄性白血病(AML)の治療法には以下のようなものがあります:


ダウン症候群の小児における再発AMLの治療法は化学療法です。これらのお子さんの治療で、化学療法後の幹細胞移植が有用かどうかは明らかではありません。

NCI支援のがん臨床試験リストから、再発小児急性骨髄性白血病の患者さんを現在受け入れている臨床試験を調べることができます(なお、このサイトは日本語検索に対応しておりません。日本語でのタイトル検索は、こちらから)。試験の場所、治療のタイプ、薬剤の名前など、他の検索要素を用いて絞り込み検索を行うと、より具体的な結果が得られます。お子さんに適した臨床試験については、担当の医師にご相談ください。米国国立がん研究所(NCI)のウェブサイトから臨床試験についての一般的な情報をご覧いただけます。

急性前骨髄球性白血病

急性前骨髄球性白血病の治療法には以下のようなものがあります:


NCI支援のがん臨床試験リストから、小児急性前骨髄球性白血病(M3)の患者さんを現在受け入れている臨床試験を調べることができます(なお、このサイトは日本語検索に対応しておりません。日本語でのタイトル検索は、こちらから)。試験の場所、治療のタイプ、薬剤の名前など、他の検索要素を用いて絞り込み検索を行うと、より具体的な結果が得られます。お子さんに適した臨床試験については、担当の医師にご相談ください。米国国立がん研究所(NCI)のウェブサイトから臨床試験についての一般的な情報をご覧いただけます。

再発した急性前骨髄球性白血病

再発した急性前骨髄球性白血病の治療法には以下のようなものがあります:


小児慢性骨髄性白血病

小児慢性骨髄性白血病の治療法には以下のようなものがあります:


イマチニブ(薬剤詳細へ)による治療反応しないがんの患者さん、または治療後に再発した患者さんの治療法には以下のようなものがあります:


NCI支援のがん臨床試験リストから、小児慢性骨髄性白血病の患者さんを現在受け入れている臨床試験を調べることができます(なお、このサイトは日本語検索に対応しておりません。日本語でのタイトル検索は、こちらから)。試験の場所、治療のタイプ、薬剤の名前など、他の検索要素を用いて絞り込み検索を行うと、より具体的な結果が得られます。お子さんに適した臨床試験については、担当の医師にご相談ください。米国国立がん研究所(NCI)のウェブサイトから臨床試験についての一般的な情報をご覧いただけます。

若年性骨髄単球性白血病

若年性骨髄単球性白血病(JMML)の治療法には以下のようなものがあります:


NCI支援のがん臨床試験リストから、若年性骨髄単球性白血病の患者さんを現在受け入れている臨床試験を調べることができます(なお、このサイトは日本語検索に対応しておりません。日本語でのタイトル検索は、こちらから)。試験の場所、治療のタイプ、薬剤の名前など、他の検索要素を用いて絞り込み検索を行うと、より具体的な結果が得られます。お子さんに適した臨床試験については、担当の医師にご相談ください。米国国立がん研究所(NCI)のウェブサイトから臨床試験についての一般的な情報をご覧いただけます。

骨髄異形成症候群

骨髄異形成症候群(MDS)の治療法には以下のようなものがあります:


MDSが急性骨髄性白血病(AML)になった場合の治療法は、新たに診断されたAMLに対するものと同じです。

治療関連MDSの治療は、新規診断AMLと同じであることが多く、その後に幹細胞移植を実施します。

MDSの一種である一過性骨髄増殖性疾患(TMD)は、自然に消失するのが普通です。TMDが自然に消失しない場合には以下のような治療法があります:


NCI支援のがん臨床試験リストから、小児骨髄異形成症候群の患者さんを現在受け入れている臨床試験を調べることができます(なお、このサイトは日本語検索に対応しておりません。日本語でのタイトル検索は、こちらから)。試験の場所、治療のタイプ、薬剤の名前など、他の検索要素を用いて絞り込み検索を行うと、より具体的な結果が得られます。お子さんに適した臨床試験については、担当の医師にご相談ください。米国国立がん研究所(NCI)のウェブサイトから臨床試験についての一般的な情報をご覧いただけます。

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本PDQ要約について

PDQについて

PDQ(Physician Data Query:医師データ照会)は、米国国立がん研究所が提供する総括的ながん情報データベースです。PDQデータベースには、がんの予防や発見、遺伝学的情報、治療、支持療法、補完代替医療に関する最新かつ公表済みの情報を要約して収載しています。ほとんどの要約について、2つのバージョンが利用可能です。専門家向けの要約には、詳細な情報が専門用語で記載されています。患者さん向けの要約は、理解しやすい平易な表現を用いて書かれています。いずれの場合も、がんに関する正確かつ最新の情報を提供しています。また、ほとんどの要約はスペイン語版も利用可能です。

PDQはNCIが提供する1つのサービスです。NCIは、米国国立衛生研究所(National Institutes of Health:NIH)の一部であり、NIHは連邦政府における生物医学研究の中心機関です。PDQ要約は独立した医学文献のレビューに基づいて作成されたものであり、NCIまたはNIHの方針声明ではありません。

本要約の目的

このPDQがん情報要約では、小児急性骨髄性白血病とその他の骨髄性悪性疾患の治療に関する最新の情報を記載しています。患者さんとそのご家族および介護者に情報を提供し、支援することを目的としています。医療に関する決定を行うための正式なガイドラインや推奨を示すものではありません。

査読者および更新情報

PDQがん情報要約は、編集委員会が作成し、最新の情報に基づいて更新しています。編集委員会はがんの治療やがんに関する他の専門知識を有する専門家によって構成されています。要約は定期的に見直され、新しい情報があれば更新されます。各要約の日付("最終更新日")は、直近の更新日を表しています。

患者さん向けの本要約に記載された情報は、専門家向けバージョンより抜粋したものです。専門家向けバージョンは、PDQ Pediatric Treatment Editorial Boardが定期的に見直しを行い、必要に応じて更新しています。

臨床試験に関する情報

臨床試験とは、例えば、ある治療法が他の治療法より優れているかどうかなど、科学的疑問への答えを得るために実施される研究のことです。臨床試験は、過去の研究結果やこれまでに実験室で得られた情報に基づき実施されます。各試験では、がんの患者さんを助けるための新しくかつより良い方法を見つけ出すために、具体的な科学的疑問に答えを出していきます。治療臨床試験では、新しい治療法の影響やその効き目に関する情報を収集します。新しい治療法がすでに使用されている治療法よりも優れていることが臨床試験で示された場合、その新しい治療法が「標準」となる可能性があります。患者さんは臨床試験への参加を検討してもよいでしょう。臨床試験の中にはまだ治療を始めていない患者さんのみを対象としているものもあります。

PDQには臨床試験のリストが掲載されており、NCIのウェブサイトから臨床試験を検索することができます。また、PDQには、臨床試験に参加している多数のがん専門医のリストも掲載されています。より詳細な情報については、Cancer Information Service(+1-800-4-CANCER [+1-800-422-6237])にお問い合わせください。

本要約の使用許可について

PDQは登録商標です。PDQ文書の内容は本文として自由に使用することができますが、要約全体を示し、かつ定期的に更新を行わなければ、NCIのPDQがん情報要約としては認められません。しかしながら、“NCI's PDQ cancer information summary about breast cancer prevention states the risks in the following way:【ここに本要約からの抜粋を記載する】.”のような一文を書くことは許可されます。

本PDQ要約を引用する最善の方法は以下の通りです:

PDQ® Pediatric Treatment Editorial Board. PDQ Childhood Acute Myeloid Leukemia/Other Myeloid Malignancies Treatment. Bethesda, MD: National Cancer Institute. Updated <MM/DD/YYYY>. Available at: http://www.cancer.gov/types/leukemia/patient/child-aml-treatment-pdq. Accessed <MM/DD/YYYY>.[PMID: 26389303]

本要約内の画像は、著者やイラストレーター、出版社より、PDQ要約内での使用に限定して、使用許可を得ています。PDQ要約から、その要約全体を使用せず画像のみを使用したい場合には、画像の所有者から許可を得なければなりません。その許可はNCIより与えることはできません。本要約内の画像の使用に関する情報は、多くの他のがん関連画像とともに、Visuals Onlineで入手可能です。Visuals Onlineには、2,000以上の科学関連の画像が収載されています。

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PDQ要約の情報は、保険払い戻しに関する決定を行うために使用されるべきではありません。保険の適用範囲についての詳細な情報は、Cancer.govのManaging Cancer Careページで入手可能です。

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