ページの先頭へ
  • HOME
  • がん情報要約
  • > 小児急性骨髄性白血病/その他の骨髄性悪性疾患の治療(PDQ®)


最新の研究成果に基づいて定期的に更新している、
科学的根拠に基づくがん情報の要約です。

小児急性骨髄性白血病/その他の骨髄性悪性疾患の治療(PDQ®)

  • 原文更新日 : 2018-07-06
    翻訳更新日 : 2019-03-11

 このPDQがん情報要約では、小児急性骨髄性白血病とその他の骨髄性悪性疾患の治療に関する最新の情報を記載しています。患者さんとそのご家族および介護者に情報を提供し、支援することを目的としています。医療に関する決定を行うための正式なガイドラインや推奨を示すものではありません。

 PDQがん情報要約は、編集委員会が作成し、最新の情報に基づいて更新しています。編集委員会はがんの治療やがんに関する他の専門知識を有する専門家によって構成されています。要約は定期的に見直され、新しい情報があれば更新されます。各要約の日付("最終更新日")は、直近の更新日を表しています。患者さん向けの本要約に記載された情報は、専門家向けバージョンより抜粋したものです。専門家向けバージョンは、PDQ Pediatric Treatment Editorial Boardが定期的に見直しを行い、必要に応じて更新しています。

小児急性骨髄性白血病とその他の骨髄性悪性疾患についての一般的な情報

小児急性骨髄性白血病(AML)は、がんの一種で、骨髄において異常な血液細胞が過剰に作られるようになる疾患です。

成人急性骨髄性白血病(AML)は、血液骨髄がんの一種です。AMLは、急性骨髄芽球性白血病、急性顆粒球性白血病、急性非リンパ性白血病などとも呼ばれます。急性のがんは通常、治療を行わないと急速に悪化します。慢性のがんは通常はゆっくりと悪化します。



骨の解剖図:海面骨、赤色骨髄、黄色骨髄を示す図。骨の断面図は、緻密骨および骨髄中の血管を示す。また、赤血球、白血球、血小板、および血液幹細胞も示している。



骨の解剖図。骨は、緻密骨、海面骨、骨髄で構成されています。緻密骨は、骨の外層を形成しています。海面骨は、ほとんどが骨の末端にみられ、赤色骨髄を含んでいます。骨髄は、ほとんどの骨の中心に存在し、多くの血管が走っています。骨髄には、赤色骨髄と黄色骨髄の2種類があります。赤色骨髄には、白血球、赤血球、血小板になる能力を持つ血液幹細胞が含まれています。黄色骨髄は、大部分が脂肪でできています。



白血病を始めとする血液と骨髄の疾患では、赤血球、白血球、および血小板に異常が発生します。

正常な状態の骨髄では、いずれは成熟した血液細胞になる血液幹細胞(未熟な細胞)が作られます。この血液幹細胞はまず骨髄幹細胞リンパ系幹細胞に成長します。リンパ系幹細胞は白血球になります。

骨髄系幹細胞は以下の3種類の成熟血液細胞のいずれかになります:




血液細胞の成長:血液幹細胞が段階を経て赤血球、血小板、または白血球に成長する様子を示す。骨髄系幹細胞は赤血球、血小板、または骨髄芽球になり、骨髄芽球はさらに顆粒球(好酸球、好塩基球、好中球という種類がある)になる。リンパ系幹細胞はまずリンパ芽球になり、それからBリンパ球、Tリンパ球、またはナチュラルキラー細胞になる。



血液細胞の成長。血液幹細胞はいくつかの段階を経て赤血球、血小板、または白血球になります。



AMLでは通常、骨髄系幹細胞が骨髄芽球(骨髄系の芽球)と呼ばれる未熟な白血球になります。AMLの骨髄芽球は、白血病細胞とも呼ばれ、異常であるために正常な白血球には成長できません。白血病細胞が血液中や骨髄中に蓄積すると、正常な白血球や赤血球、血小板のためのスペースが少なくなります。このような状態に陥ると、感染症や貧血が起きたり、出血が起きやすくなったりします。

白血病細胞はさらに、中枢神経系(脳と脊髄)、皮膚、歯ぐきなどの血液以外の部位に拡がっていく可能性もあります。また、ときには、白血病細胞が顆粒球肉腫緑色腫と呼ばれる固形腫瘍を形成することもあります。

他の骨髄性疾患によって血液と骨髄に障害が生じる場合もあります。
一過性骨髄異常増殖症(TAM)

TAMダウン症候群の新生児に発生することのある骨髄の疾患です。この疾患は通常、生後3ヵ月以内に自然に消失します。しかし、TAMの乳児は3歳までにAMLを発症する可能性が高くなります。TAMは一過性骨髄増殖性疾患または一過性白血病とも呼ばれます。

急性前骨髄球性白血病(APL)

APLはAMLの亜型です。APLでは、15番染色体上の一部の遺伝子17番染色体上の遺伝子と入れ替わり、PML-RARAと呼ばれる異常な遺伝子が形成されています。PML-RARA遺伝子は前骨髄球(白血球の一種)の成熟を抑止するメッセージを出します。前骨髄球(白血病細胞)は血液中や骨髄中に蓄積することがあり、それによって正常な白血球や赤血球、血小板のためのスペースが少なくなる場合があります。重度の出血や血栓による問題が生じることもあります。重大な健康問題であり、できる限り速やかに治療を行う必要があります。

若年性骨髄単球性白血病(JMML)

JMMLは、2歳前後の小児に多くみられるまれな小児がんで、男児により多く発生します。JMMLでは、過剰な数の骨髄系血液幹細胞が骨髄球と単球(いずれも白血球の一種)になります。これらの骨髄系血液幹細胞の一部は成熟した白血球に成長しません。こうした未熟な細胞は芽球と呼ばれ、正常には機能できません。やがて骨髄球、単球、芽球によって骨髄から赤血球や血小板が締め出されるようになります。このような状態に陥ると、感染症や貧血が起きたり、出血が起こりやすくなったりします。

慢性骨髄性白血病(CML)

CMLは多くの場合、早期の骨髄系血液細胞で特定の遺伝子に変化が生じた場合に発生します。具体的には、9番染色体上のABL遺伝子を含む部分と、BCR遺伝子を有する22番染色体上の一部とが入れ替わるという変化です。これにより非常に短い22番染色体(フィラデルフィア染色体)と非常に長い9番染色体が形成されます。その結果、22番染色体に BCR-ABL 遺伝子という異常な遺伝子が作られます。このBCR-ABL遺伝子があると、細胞でチロシンキナーゼという蛋白が過剰に生産されます。このチロシンキナーゼが原因となり、骨髄で白血球(白血病細胞)が過剰に作られるようになります。白血病細胞が血液中や骨髄中に蓄積すると、正常な白血球や赤血球、血小板のためのスペースが少なくなります。このような状態に陥ると、感染症や貧血が起きたり、出血が起こりやすくなったりします。CMLは小児ではまれな疾患です。

フィラデルフィア染色体:3つの図に、9番染色体の断片と22番染色体の断片が入れ替わって、フィラデルフィア染色体と呼ばれる異常な22番染色体が形成されている様子が示されている。左の図には、abl遺伝子を有する正常な9番染色体と、bcr遺伝子を有する正常な22番染色体が示されている。中央図には、abl遺伝子の部分で分断された9番染色体と、bcr遺伝子の下方で分断された22番染色体が示されている。右の図には、22番染色体の断片が結合した9番染色体と、abl遺伝子の一部を含む9番染色体の断片が結合した22番染色体が示されている。bcr-abl遺伝子を伴った異常な22番染色体はフィラデルフィア染色体と呼ばれる。



フィラデルフィア染色体。9番染色体の断片と22番染色体の断片が互いに入れ替わります。9番染色体の断片が22番染色体上に結合した部分には、bcr-abl遺伝子が形成されます。このような変化を起こした22番染色体はフィラデルフィア染色体と呼ばれます。



骨髄異形成症候群(MDS)

MDSは小児よりも成人に多くみられます。MDSでは、骨髄で作られる赤血球、白血球、血小板の量が非常に少なくなります。これらの血液細胞が成熟できず血液中に送り出されない場合もあります。MDSは侵される血液細胞の種類に応じていくつかの型に分けられます。

MDSの治療法は、赤血球、白血球、血小板の数がどれだけ少ないかに応じて異なります。MDSは時間とともにAMLになる場合があります。

本要約は、小児AML、TAM、小児APL、JMML、小児CML、小児MDSについて書かれたものです。小児急性リンパ芽球性白血病の治療の詳しい情報については、小児急性リンパ芽球性白血病の治療に関する要約をご覧ください。

特定の化学療法や放射線療法の後にAMLまたはMDSが発生することがあります。

特定の化学療法 によるがん治療や放射線療法が、治療関連AML(t-AML)または治療関連MDS(t-MDS)を引き起こすことがあります。このような治療関連骨髄疾患のリスクは、使用した化学療法薬の総用量放射線の線量および治療領域により左右されます。一部にはt-AMLやt-MDSの遺伝性リスクがある患者さんもおられます。これらの治療関連疾患は、治療から7年以内に発生するのがほとんどですが、小児ではまれです。

小児AML、APL、JMML、CML、MDSのリスク因子はそれぞれほぼ同じです。

疾患が発生する危険性を増大させるものは全てリスク因子と呼ばれます。リスク因子を持っていれば必ずがんになるというわけではありませんし、リスク因子を持っていなければがんにならないというわけでもありません。お子さんのリスクについて不安がある場合は、担当の医師にご相談ください。これらの因子や他の因子が、小児AML、APL、JMML、CML、MDSのリスクを高めることがあります:


小児AML、APL、JMML、CML、MDSの徴候や症状には、発熱や疲労感のほか、出血やあざが生じやすくなるなどがあります。

これらに加え、別の徴候症状が小児AML、APL、JMML、CML、MDSにより引き起こされることがありますが、その他の病態によって生じることもあります。お子さんに以下の症状が1つでも認められた場合は、医師の診察を受けてください:


  • 発熱(感染を伴う場合もあれば伴わない場合もある)。

  • 寝汗。

  • 息切れ。

  • 衰弱または疲労感。

  • あざや出血が生じやすい。

  • 点状出血(皮下の出血によって生じる平坦で小さな斑点)。

  • 骨や関節の痛み。

  • 肋骨下の痛みや膨満感。

  • 頸部、わきの下、鼠径部、その他の部位の痛みを伴わないしこり。小児AMLでみられるこうしたしこりは皮膚白血病と呼ばれ、青色や紫色をしています。

  • ときおり眼の周囲に現れる痛みを伴わないしこり。このようなしこりは緑色腫と呼ばれ、小児AMLで度々みられ、青緑色をしていることがあります。

  • 湿疹に似た発疹。

TAMの徴候や症状には以下のようなものがあります:


  • 全身の腫脹。

  • 息切れ。

  • 呼吸障害。

  • 衰弱または疲労感。

  • 小さな切り傷であっても生じる、多量の出血。

  • 点状出血(皮下の出血によって生じる平坦で小さな斑点)。

  • 肋骨下の痛み。

  • 発疹。

  • 黄疸(皮膚や白眼が黄色くなる症状)。

  • 頭痛、視覚障害、錯乱

ときにTAMは何も症状を引き起こさず、通常の検診で行われる血液検査診断されることがあります。

小児AML、TAM、APL、JMML、CML、MDSの発見と診断には、血液と骨髄を調べる検査法が用いられます。

以下のような検査法や手技が用いられます:


  • 身体診察と病歴聴取:しこりなどの通常みられない疾患の徴候に注意しながら、総体的に身体を調べる診察法。患者さんの健康習慣、過去の病歴、治療歴なども調べます。

  • 分画を含む全血球算定(CBC):血液を採取して以下の項目について調べる検査法:
    • 赤血球と血小板の数。

    • 白血球の数とその種類。

    • 赤血球内のヘモグロビン酸素を運搬する蛋白)の量。

    • 血液サンプル中の赤血球が占める割合。



    全血球算定(CBC):左図には、注射器と注射針によって肘の静脈から血液が採取されている様子が示されており;右の図には、試験管中の血液が血漿、白血球、血小板、赤血球のそれぞれの層に分離された様子が示されている。
    
    


    全血球算定(CBC)。静脈内に針を挿入して注射器の中に血液を吸い込むことによって、血液を採取します。採取された血液は検査室に送られ、そこで赤血球と白血球と血小板の数が調べられます。CBCは様々な病態の診断やモニタリングのための検査法として用いられています。




  • 血液生化学検査 :採取した血液を調べて、体内の臓器や組織から血液中に放出される特定の物質の濃度を測定する検査法。ある物質で異常な値(正常値よりも高い値や低い値)が出るということは、疾患の徴候である可能性があります。

  • 胸部X線 検査:胸部の臓器と骨のX線検査。X線は放射線の一種で、これを人の体を通してフィルム上に照射すると、そのフィルム上に体内領域の画像が映し出されます。

  • 生検 :細胞や組織を採取する手技のことで、採取されたサンプルは病理医によって顕微鏡で観察され、がんの徴候がないか調べられます。以下のような生検が行われます:
    • 骨髄穿刺と骨髄生検 :腰骨または胸骨に中空の針を挿入して、骨髄、血液、骨の小片などを採取する手技。

      骨髄穿刺と骨髄生検:図は、台の上にうつ伏せになった小児の右の腰骨に骨髄穿刺針を挿入しているところを示している。拡大図は、皮膚の上から腰骨の骨髄に挿入した骨髄穿刺針を示している。
      
      


      骨髄穿刺と骨髄生検。皮膚の小さな領域に麻酔を施してから、小児の腰骨に骨髄穿刺針を挿入します。そして顕微鏡での検査用に血液、骨、骨髄などのサンプルを採取します。




    • 腫瘍生検:緑色腫の生検が行われることがあります。

    • リンパ節生検:リンパ節の全体または一部を切除する手技。


  • 免疫表現型検査 :細胞表面上の抗原マーカーの種類に基づいて細胞の種類を特定する検査法で、血液や骨髄の細胞に特殊な染色を施す場合もある。この検査法は、がん細胞と正常な免疫系細胞を比較することによってAMLの亜型を診断するために用いられます。

  • 細胞遺伝学的 分析 :血液または骨髄サンプル中の細胞を顕微鏡で観察して、染色体に特定の変化がないかどうか調べる臨床検査。染色体の変化には、ある染色体の一部が他の染色体の一部に変わるものや、染色体の一部が欠けたり重複したりするもの、あるいは染色体の一部が逆転するものなどがあります。

     次の検査は、細胞遺伝学的分析の一種です:


    • FISH(蛍光in situハイブリダイゼーション):細胞や組織内の遺伝子または染色体を調べるために使用される検査技法。蛍光色素を含有するDNAの断片を実験室で作成しておき、それをスライドグラスの上に載せた細胞や組織のサンプルに添加します。このDNAの断片がスライドグラス上で特定の遺伝子や染色体領域と結合した場合、特殊なライトと顕微鏡を用いて観察すると、結合している部分が光って見えます。


  • 分子検査 :血液や骨髄のサンプルに含まれる特定の遺伝子や蛋白などの分子を調べる臨床検査。分子検査では、AMLの原因になったり発生の可能性を高めたりする遺伝子や染色体の変化も調べます。さらに、治療計画を立てたり、治療がどのくらい効いているかを調べたり、予後を判定したりするためにも用いられます。

  • 腰椎穿刺 脊柱内から脳脊髄液(CSF)を採取する際に用いられる手技。脊椎内の2本の骨の間から脊柱内に針を刺し、脊髄周囲を流れるCSFに到達させ、CSFを採取します。CSFのサンプルを採取して、白血病細胞が脳や脊髄に転移している徴候がないか顕微鏡で確認します。この手技はLPまたは脊椎穿刺とも呼ばれます。

    腰椎穿刺:台の上で背中を曲げた姿勢で横たわっている患者さんと、腰の部分に脊椎穿刺針(長くて細い針)が挿入されている様子を示す。右側の拡大図には、脊柱下部の脳脊髄液(CSF)の中に脊椎穿刺針が挿入されている様子が示されている。
    
    


    腰椎穿刺。まず患者さんに背中を曲げた姿勢で台の上に横たわってもらいます。腰の小さな領域に麻酔を施してから、腰椎穿刺針(長くて細い針)を脊柱の下部に挿入して、脳脊髄液(CSF、青色で示されている)を採取します。採取された液体は、検査のために検査室に送られることもあります。




特定の要因が予後(回復の見込み)や治療法の選択肢に影響を及ぼします。

小児AMLの予後(回復の見込み)と治療の選択を左右する因子には、以下のものがあります:


  • がんと診断されたときの小児の年齢。

  • 小児の人種または民族。

  • 小児が大幅な過体重かどうか。

  • 診断時の血液中の白血球数。

  • 過去のがん治療の後に生じたAMLかどうか。

  • AMLの亜型。

  • 白血病細胞における特定の染色体または遺伝子の変化の有無。

  • ダウン症候群の有無。AMLとダウン症候群を併発している小児の大半では、白血病を治癒させることが可能です。

  • 中枢神経系(脳や脊髄)における白血病の有無。

  • 白血病の治療に対する奏効の速さ。

  • 新たに診断された(未治療の)AMLか、治療後に再発したAMLか。

  • 治療終了からの経過期間(再発したAMLの場合)。

小児APLの予後を左右する因子には、以下のものがあります:


  • 診断時の血液中の白血球数。

  • 白血病細胞における特定の染色体または遺伝子の変化の有無。

  • 新たに診断された(未治療の)APLか、治療後に再発したAPLか。

JMMLの予後と治療の選択を左右する因子には、以下のものがあります:


  • がんと診断されたときの小児の年齢。

  • 変異の影響を受けた遺伝子の種類と変異が生じた遺伝子の数。

  • 血液中の単球(白血球の一種)の数。

  • 血液中のヘモグロビンの数。

  • 新たに診断された(未治療の)JMMLか、治療後に再発したJMMLか。

小児CMLの予後と治療の選択を左右する因子には、以下のものがあります:


  • 患者さんが診断を受けてから経過した期間。

  • 血液中の芽球の数。

  • 治療開始後に血液や骨髄中の芽球数が十分に減少しているかどうか、およびその減少の程度。

  • 新たに診断された(未治療の)CMLか、治療後に再発したCMLか。

MDSの予後と治療の選択を左右する因子には、以下のものがあります:


  • 過去のがん治療によって引き起こされたMDSかどうか。

  • 赤血球数、白血球数、血小板数の少なさの程度。

  • 新たに診断された(未治療の)MDSか、治療後に再発したMDSか。

 | 

小児急性骨髄性白血病とその他の骨髄性悪性疾患の病期

小児急性骨髄性白血病(AML)の診断がついた後には、他の部位へのがんの拡がりの有無を明らかにするために、さらに検査が行われます。

白血病血液から体の他の部位に拡がっているかどうかを調べるには、以下の検査法や手技が用いられます:


  • 腰椎穿刺 脊柱内から脳脊髄液(CSF)を採取する際に用いられる手技。脊椎内の2本の骨の間から脊柱内に針を刺し、脊髄周囲を流れるCSFに到達させ、CSFを採取します。CSFのサンプルを採取して、白血病細胞が脳や脊髄に転移している徴候がないか顕微鏡で確認します。この手技はLPまたは脊椎穿刺とも呼ばれます。

  • 生検(精巣、卵巣、または皮膚):精巣、卵巣、または皮膚から細胞や組織を採取する手技で、採取されたサンプルは顕微鏡で観察され、がんの徴候がないか調べられます。これは、身体診察の際に精巣や卵巣、皮膚に何らかの異常がみられた場合にだけ行われます。

小児急性骨髄性白血病(AML)、小児急性前骨髄球性白血病(APL)、若年性骨髄単球性白血病(JMML)、小児慢性骨髄性白血病(CML)、骨髄異形成症候群(MDS)には、標準的な病期分類システムがありません。

がんの拡がりの程度は通常は病期で表現されます。小児AML、小児APLJMML、小児CMLMDSの治療法は、病期の代わりに以下の1つ以上に基づいて決められます:


  • 疾患の種類またはAMLの亜型。

  • 白血病が血液と骨髄の外に拡がっているかどうか。

  • 新たに診断されたがん、寛解したがん、再発がんのいずれであるか。

新たに診断された小児AML

新たに診断された小児AMLとは、発熱や出血、痛みなどの徴候や症状の緩和以外に一切の治療が行われておらず、さらに以下の条件に当てはまる場合です:


  • 骨髄中の細胞の20%超が芽球(白血病細胞)である。

      または


  • 芽球は骨髄中の細胞の20%未満であるが、染色体に特定の変化が認められる。

寛解期の小児AML

寛解期の小児AMLでは、すでにこの疾患に対する治療が行われており、さらに以下の条件に当てはまります:


  • 全血球算定の結果がほぼ正常である。

  • 骨髄中の細胞の5%未満が芽球(白血病細胞)である。

  • 脳や脊髄のほか、体のどの部位にも、白血病の徴候や症状が認められない。

再発小児AMLとは、治療後に再発した(再び現れた)小児AMLです。

小児AMLの再発は、血液や骨髄に起こることもあれば、中枢神経系(脳や脊髄)など、体の他の部位に起こることもあります。

難治性小児AMLの場合はがんが治療に反応しません。

 | 

治療選択肢の概要

AML、TAM、APL、JMML、CML、MDSの小児には様々な治療法が存在します。

急性骨髄性白血病(AML)、一過性骨髄異常増殖症(TAM)、急性前骨髄球性白血病(APL)、若年性骨髄単球性白血病(JMML)、慢性骨髄性白血病(CML)、骨髄異形成症候群(MDS)の小児には様々な治療法が存在します。その中には標準治療(現在使用されている治療法)もあれば、臨床試験において検証中のものもあります。治療法の臨床試験とは、既存の治療法を改良したり、がんの患者さんのための新しい治療法について情報を集めたりすることを目的とした調査研究です。複数の臨床試験で現在の標準治療より新しい治療法のほうが良好であることが明らかになった場合は、その新しい治療法が標準治療となります。

AMLなどの骨髄性 疾患は小児にはまれな疾患ですので、臨床試験への参加を検討すべきです。臨床試験の中にはまだ治療を始めていない患者さんのみを対象としているものもあります。

治療計画は、小児白血病などの血液疾患の治療に精通した医療提供者で構成されるチームによって立てられるべきです。

この疾患の治療は、小児腫瘍医(小児がんの治療を専門とする医師)が統括します。小児腫瘍医は、小児白血病の治療に精通し、特定の医療分野を専門とする他の医療提供者と協力しながら治療に取り組んでいきます。具体的には以下のような専門家が挙げられます:


小児急性骨髄性白血病の治療は副作用を引き起こすことがあります。

がんの治療中に発生する副作用に関する詳しい情報については、副作用(英語)のページをご覧ください。

定期的な経過観察検査が非常に重要です。がんの治療の副作用のうち、治療後に始まり、何ヵ月または何年も続くものは、晩期合併症(晩期障害)と呼ばれます。がん治療の晩期合併症(晩期障害)には以下のようなものがあります:


  • 身体的問題。

  • 気分、感情、思考、学習、記憶における変化。

  • 二次がん(新しい種類のがん)。

晩期合併症(晩期障害)には治療や制御することが可能なものもあります。AMLやその他の血液疾患の治療を受ける小児のご両親は、がん治療によってお子さんに生じうる晩期合併症(晩期障害)について担当の医師とよく相談することが重要です。(詳しい情報については、PDQ小児がん治療の晩期合併症(晩期障害)に関する要約をご覧ください。)

通常、小児AMLの治療には3つの段階があります。

小児AMLの治療は以下の段階に分けられます:


  • 寛解導入療法:治療の第1段階。その目的は、血液中および骨髄中の白血病細胞を死滅させることにあります。これにより白血病は寛解状態に入ります。

  • 地固め/強化療法:治療の第2段階。白血病が寛解期に入ると、この治療が開始されます。治療の目的は、その時点では沈静化していても潜在しており再び増殖を開始して再燃しうる、残存した白血病細胞を死滅させることにあります。

寛解導入療法の段階では、中枢神経系(CNS)聖域療法と呼ばれる治療が実施されることがあります。標準用量化学療法では、CNS(脳と脊髄)に存在する白血病細胞には効果が及ばない可能性があるため、白血病細胞はCNSを「聖域」(隠れ場所)にすることができます。髄腔内化学療法は、CNSに隠れた白血病細胞にも効果が及びます。髄腔内化学療法を実施することで、CNSに隠れた白血病細胞を死滅させ、白血病が再発する可能性を減らします。中枢神経系聖域療法は中枢神経系予防とも呼ばれます。

小児AML、TAM、小児APL、JMML、小児CML、MDSでは、7種類の標準治療が用いられています。
化学療法

化学療法は、を用いてがん細胞を殺傷したりその細胞分裂を妨害したりすることによって、がんの増殖を阻止する治療法です。化学療法が経口投与や静脈内または筋肉内への注射によって行われる場合、投与された薬は血流に入って全身のがん細胞に到達します(全身化学療法)。脳脊髄液内(髄腔内化学療法)、臓器内、あるいは腹部などの体内に薬を直接注入する化学療法では、注入した領域にあるがん細胞に薬が集中的に作用します(局所化学療法)。併用化学療法は複数の化学療法薬を使用する治療法です。

化学療法の実施方法は、治療対象となるがんの種類に応じて異なります。AMLでは、経口投与や静脈内投与で、または脳脊髄液に直接注入することで化学療法を行います。

AMLでは、白血病細胞が脳や脊髄に転移することもあります。AMLに対する化学療法として経口または静脈内投与される薬は、血液脳関門を通過できず、脳と脊髄の周囲を満たしている液体の中に入り込むことができません。そこで、脳と脊髄に拡がっている可能性のある白血病細胞を死滅させるために、液体で満たされたこの空間内に化学療法薬が直接注入されます(髄腔内化学療法)。

髄腔内化学療法:脳および脊髄内部の脳脊髄液(CSF)とオンマイヤーレザバー(手術によって頭皮の下に設置されるドーム状の容器で、細い管を通して脳内へと薬剤を流し込むことができる)を示す。図の上の方には、注射器と針を用いてオンマイヤーレザバーに抗がん剤を注入している様子が示されている。図の下の方には、注射器と針を用いて脊柱の下部から脳脊髄液中に直接抗がん剤を注入している様子が示されている。



髄腔内化学療法。脳脊髄液(CSF、青色で示されている)で満たされた空洞である脊髄腔の中に抗がん剤が注入されます。2種類の方法があります。1つめはこの図の上の方に示されているもので、オンマイヤーレザバー(手術によって頭皮の下に設置されるドーム状の容器で、細い管を通して脳内へと薬剤を投与することができる)に薬剤を注入するという方法です。もう1つは図の下の方に示されているもので、腰の小さな領域に麻酔を施してから、脊柱の下部より直接CSF内に薬剤を注入するという方法です。



詳しい情報については、急性骨髄性白血病に対する使用が承認されている薬剤(英語)をご覧ください。

放射線療法

放射線療法は、高エネルギーX線などの放射線を利用して、がん細胞の死滅や増殖阻止を図る治療法です。放射線療法には2種類のものがあります:


放射線療法の実施方法は、治療対象となるがんの種類に応じて異なります。小児AMLでは、化学療法に反応しない緑色腫の治療に、外照射療法が用いられることがあります。

幹細胞移植

幹細胞移植は、異常な造血細胞(白血病細胞またはMDS細胞)や、化学療法または放射線療法によって破壊された正常な細胞を補充する方法です。患者さん自身またはドナーから採取した血液または骨髄液から幹細胞(成熟前の血液細胞)を取り出して、凍結保存しておきます。そしてがん治療の終了後に、保存していた幹細胞を解凍して、これを点滴によって患者さんの体内に戻します。こうして再注入された幹細胞が血液細胞に成長することにより、血液の機能が回復していきます。



幹細胞移植;(図1):図は患者またはドナーから幹細胞を採取しているところである。腕の静脈から採血し、幹細胞を採取する装置を通過させる。残りの血液は反対の腕の静脈に戻す。(図2):図は医療提供者が患者に対し造血細胞を殺傷する治療を施しているところである。胸部のカテーテルから化学療法薬が投与されている。(図3):図は患者の胸部に挿入されたカテーテルから幹細胞を注入しているところである。



幹細胞移植。(ステップ1):ドナーの腕の静脈から血液を採取します。患者自身がドナーになる場合も、他人がその役割を果たす場合もあります。血液は幹細胞を採取する装置内を流れます。その後、血液は反対側の腕の静脈からドナーの体内に戻されます。(ステップ2):患者さんは造血細胞を殺傷する化学療法を受けています。放射線療法が実施される場合もあります(図には示されていません)。(ステップ3):患者さんは胸部の血管に留置されたカテーテルから幹細胞の注入を受けています。



標的療法

標的療法は、正常な細胞を傷つけないで、特定のがん細胞だけを認識し攻撃する性質をもった薬物やその他の物質を用いる治療法です。標的療法には以下の種類があります:


  • チロシンキナーゼ阻害薬療法:チロシンキナーゼ阻害薬(TKI)療法は、腫瘍の増殖に必要な信号を遮断します。チロシンキナーゼ阻害薬は、幹細胞を体に必要な量より多くの白血球芽球)に分化させる酵素(チロシンキナーゼ)を阻害します。チロシンキナーゼ阻害薬は、補助療法(がんが再発するリスクを抑えるために、初回治療の後に行われる治療)として他の化学療法薬と併用されることがあります。

  • モノクローナル抗体療法:モノクローナル抗体療法では、ある1種類の免疫系細胞から製造ラボで作成した抗体を使用します。これらの抗体は、がん細胞の表面にある物質や、がん細胞の増殖を助けていると考えられる通常の物質を識別することができます。こうした抗体がそれぞれの標的物質に結合することにより、がん細胞の死滅、増殖の阻止、転移の抑止といった効果が得られます。モノクローナル抗体は点滴によって投与されます。単独で使用されることもありますが、薬や毒素放射性物質などをがん細胞に直接送り届けるという用途でも用いられます。
    • ゲムツズマブは化学療法薬に結合させて使用するモノクローナル抗体の一種です。AMLの治療に使用されます。


セリネキサーは難治性または再発小児AMLの治療薬として研究されている標的療法薬です。

詳しい情報については、白血病に対する使用が承認されている薬剤(英語)をご覧ください。

その他の薬物療法

特定の染色体変異によって発生した骨髄異形成症候群の患者では、輸血の必要性を少なくするため、レナリドミドが使用されることもあります。この薬剤は小児の再発または難治性AMLの治療薬としても研究されています。

三酸化ヒ素全トランス型レチノイン酸(ATRA)は、特定の種類の白血病細胞を死滅させる作用や、白血病細胞の分裂を阻害する作用、あるいは白血病細胞から白血球への成熟を助ける作用がある薬物です。これらの薬物は、急性前骨髄球性白血病の治療に用いられます。

詳しい情報については、急性骨髄性白血病に対する使用が承認されている薬剤(英語)をご覧ください。

注意深い経過観察

注意深い経過観察とは、徴候症状の出現や変化がみられるまで、治療を一切行わずに患者さんの状態を注意深く監視していくことです。この処置はMDSや一過性骨髄異常増殖症(TAM)の治療で用いられることがあります。

支持療法

支持療法とは、疾患や治療が原因で生じた問題を軽減するために行われる治療です。白血病の患者さん全員に支持療法が行われます。支持療法には以下のようなものがあります:


  • 輸血 療法:疾患やがん治療によって破壊された血液細胞を補充するために赤血球、白血球、または血小板を体内に注入する治療法。 血液はドナーから提供される場合もあれば、前もって患者さん自身から採取されて必要になるまで保存される場合もあります。

  • 抗生物質抗真菌薬などの薬物療法

  • 白血球除去療法:専用の装置を用いて血液から白血球を除去する治療法。患者さんから採取された血液が血球分離装置にかけられ、そこで白血球が除去されます。その後、残った血液が患者さんの体内に戻されます。白血球除去療法は白血球数が非常に多い患者さんの治療に用いられます。

この他にも新しい治療法が臨床試験で検証されています。

本項では、臨床試験で研究されている治療について説明しています。現在研究中の新しい治療法の全てが紹介されているわけではありません。臨床試験に関する情報は、NCIのウェブサイトから入手することができます。

免疫療法

免疫療法は、患者さんの免疫系を利用して、がんを撃退する治療法です。体内で生産された物質や製造ラボで合成された物質を用いることによって、体が本来もっているがんに対する抵抗力を高めたり、誘導したり、回復させたりします。このようながんの治療法は生物療法または生物学的療法とも呼ばれます。

患者さんは臨床試験への参加を検討してもよいでしょう。

患者さんによっては、臨床試験に参加することが治療に関する最良の選択肢となる場合もあります。臨床試験はがんの研究プロセスの一部を構成するものです。臨床試験は、新しいがんの治療法が安全かつ有効であるかどうか、あるいは標準治療よりも優れているかどうかを確かめることを目的に実施されます。

今日のがんの標準治療の多くは以前に行われた臨床試験に基づくものです。臨床試験に参加する患者さんは、標準治療を受けることになる場合もあれば、新しい治療法を初めて受けることになる場合もあります。

患者さんが臨床試験に参加することは、将来のがんの治療法を改善することにもつながります。たとえ臨床試験が効果的な新しい治療法の発見につながらなくても、重要な問題に対する解答が得られる場合も多く、研究を前進させることにつながるのです。

患者さんはがん治療の開始前や開始後にでも臨床試験に参加することができます。

ただし一部には、まだ治療を受けたことのない患者さんだけを対象とする臨床試験もあります。一方、別の治療では状態が改善されなかった患者さんに向けた治療法を検証する試験もあります。がんの再発を阻止したり、がん治療の副作用を軽減したりするための新しい方法を検証する臨床試験もあります。

臨床試験は米国各地で行われています。NCIが支援する臨床試験に関する情報は、NCIの臨床試験検索ウェブページで探すことができます(なお、このサイトは日本語検索に対応しておりません。日本語でのタイトル検索は、こちらから)。他の組織によって支援されている臨床試験は、ClinicalTrials.govウェブサイトで探すことができます。

フォローアップ検査が必要となることもあります。

がんの診断病期判定のために実施される検査の中には、繰り返し行われるものがあります。治療の奏効の程度を確かめるために繰り返し行われる検査もあります。治療の継続、変更、中止などの決定はこうした検査の結果に基づいて判断されます。

治療が終わってからも度々受けることになる検査もあります。こうした検査の結果から、お子さんの状態の変化やがんの再発の有無を知ることができます。こうした検査はフォローアップ検査または定期検査と呼ばれることがあります。

 | 

小児急性骨髄性白血病の治療選択肢

以下の治療法に関する情報については、治療選択肢の概要のセクションをご覧ください。

新たに診断された小児急性骨髄性白血病(AML)に対する寛解導入期の治療法には、以下のようなものがあります:


寛解期(地固め/強化療法の段階)の小児AMLの治療法はAMLの亜型によって異なりますが、以下のようなものがあります:


難治性の小児AMLの治療法には以下のようなものがあります:


再発した小児AMLの治療法には以下のようなものがあります:


  • 併用化学療法。

  • 第二完全寛解に達した患者さんには、併用化学療法と幹細胞移植。

  • 化学療法と標的療法(セリネキサー)を行う臨床試験への参加。

 | 

一過性骨髄異常増殖症の治療選択肢、またはダウン症候群の小児におけるAMLの治療選択肢

以下の治療法に関する情報については、治療選択肢の概要のセクションをご覧ください。

一過性骨髄異常増殖症(TAM)は通常は自然に消失します。TAMが自然に消失しない場合や他の健康問題を引き起こしている場合の治療法には以下のようなものがあります:


ダウン症候群を患っている4歳未満の小児の急性骨髄性白血病(AML)の治療法には以下のようなものがあります:


4歳以上のダウン症候群の小児におけるAMLには、ダウン症候群でない小児と同じ治療が行われることがあります。

 | 

小児急性前骨髄球性白血病の治療選択肢

以下の治療法に関する情報については、治療選択肢の概要のセクションをご覧ください。

新たに診断された小児急性前骨髄球性白血病(APL)の治療法には以下のようなものがあります:


寛解期(地固め/強化療法の段階)の小児APLの治療法には以下のようなものがあります:


  • 全トランス型レチノイン酸(ATRA)療法と化学療法。

再発した小児APLの治療法には以下のようなものがあります:


 | 

若年性骨髄単球性白血病の治療選択肢

以下の治療法に関する情報については、治療選択肢の概要のセクションをご覧ください。

若年性骨髄単球性白血病(JMML)の治療法には以下のようなものがあります:


 | 

小児慢性骨髄性白血病の治療選択肢

以下の治療法に関する情報については、治療選択肢の概要のセクションをご覧ください。

小児慢性骨髄性白血病(CML)の治療法には以下のようなものがあります:


難治性または再発小児CMLの治療法には以下のようなものがあります:


 | 

小児骨髄異形成症候群の治療選択肢

以下の治療法に関する情報については、治療選択肢の概要のセクションをご覧ください。

小児骨髄異形成症候群(MDS)の治療法には以下のようなものがあります:


MDSが急性骨髄性白血病(AML)になった場合の治療法は、新たに診断されたAMLに対するものと同じです。

 | 

本PDQ要約について

PDQについて

PDQ(Physician Data Query:医師データ照会)は、米国国立がん研究所が提供する総括的ながん情報データベースです。PDQデータベースには、がんの予防や発見、遺伝学的情報、治療、支持療法、補完代替医療に関する最新かつ公表済みの情報を要約して収載しています。ほとんどの要約について、2つのバージョンが利用可能です。専門家向けの要約には、詳細な情報が専門用語で記載されています。患者さん向けの要約は、理解しやすい平易な表現を用いて書かれています。いずれの場合も、がんに関する正確かつ最新の情報を提供しています。また、ほとんどの要約はスペイン語版も利用可能です。

PDQはNCIが提供する1つのサービスです。NCIは、米国国立衛生研究所(National Institutes of Health:NIH)の一部であり、NIHは連邦政府における生物医学研究の中心機関です。PDQ要約は独立した医学文献のレビューに基づいて作成されたものであり、NCIまたはNIHの方針声明ではありません。

本要約の目的

このPDQがん情報要約では、小児急性骨髄性白血病とその他の骨髄性悪性疾患の治療に関する最新の情報を記載しています。患者さんとそのご家族および介護者に情報を提供し、支援することを目的としています。医療に関する決定を行うための正式なガイドラインや推奨を示すものではありません。

査読者および更新情報

PDQがん情報要約は、編集委員会が作成し、最新の情報に基づいて更新しています。編集委員会はがんの治療やがんに関する他の専門知識を有する専門家によって構成されています。要約は定期的に見直され、新しい情報があれば更新されます。各要約の日付("最終更新日")は、直近の更新日を表しています。

患者さん向けの本要約に記載された情報は、専門家向けバージョンより抜粋したものです。専門家向けバージョンは、PDQ Pediatric Treatment Editorial Boardが定期的に見直しを行い、必要に応じて更新しています。

臨床試験に関する情報

臨床試験とは、例えば、ある治療法が他の治療法より優れているかどうかなど、科学的疑問への答えを得るために実施される研究のことです。臨床試験は、過去の研究結果やこれまでに実験室で得られた情報に基づき実施されます。各試験では、がんの患者さんを助けるための新しくかつより良い方法を見つけ出すために、具体的な科学的疑問に答えを出していきます。治療臨床試験では、新しい治療法の影響やその効き目に関する情報を収集します。新しい治療法がすでに使用されている治療法よりも優れていることが臨床試験で示された場合、その新しい治療法が「標準」となる可能性があります。患者さんは臨床試験への参加を検討してもよいでしょう。臨床試験の中にはまだ治療を始めていない患者さんのみを対象としているものもあります。

PDQには臨床試験のリストが掲載されており、NCIのウェブサイトから臨床試験を検索することができます。また、PDQには、臨床試験に参加している多数のがん専門医のリストも掲載されています。より詳細な情報については、Cancer Information Service(+1-800-4-CANCER [+1-800-422-6237])にお問い合わせください。

本要約の使用許可について

PDQは登録商標です。PDQ文書の内容は本文として自由に使用することができますが、要約全体を示し、かつ定期的に更新を行わなければ、NCIのPDQがん情報要約としては認められません。しかしながら、“NCI's PDQ cancer information summary about breast cancer prevention states the risks in the following way:【ここに本要約からの抜粋を記載する】.”のような一文を書くことは許可されます。

本PDQ要約を引用する最善の方法は以下の通りです:

PDQ® Pediatric Treatment Editorial Board.PDQ Childhood Acute Myeloid Leukemia/Other Myeloid Malignancies Treatment.Bethesda, MD: National Cancer Institute.Updated <MM/DD/YYYY>.Available at: https://www.cancer.gov/types/leukemia/patient/child-aml-treatment-pdq.Accessed <MM/DD/YYYY>.[PMID: 26389303]

本要約内の画像は、著者やイラストレーター、出版社より、PDQ要約内での使用に限定して、使用許可を得ています。PDQ要約から、その要約全体を使用せず画像のみを使用したい場合には、画像の所有者から許可を得なければなりません。その許可はNCIより与えることはできません。本要約内の画像の使用に関する情報は、多くの他のがん関連画像とともに、Visuals Onlineで入手可能です。Visuals Onlineには、2,000以上の科学関連の画像が収載されています。

免責事項

PDQ要約の情報は、保険払い戻しに関する決定を行うために使用されるべきではありません。保険の適用範囲についての詳細な情報は、Cancer.govのManaging Cancer Careページで入手可能です。

お問い合わせ

Cancer.govウェブサイトを通じてのお問い合わせやサポートの依頼に関する詳しい情報は、Contact Us for Helpページに掲載しています。ウェブサイトのE-mail Usから、Cancer.govに対して質問を送信することもできます。

 |